저용량 황산하이드록시클로로퀸으로 치료받은 LPIN1 돌연변이 환자 (LIPIN1)
2024년 2월 28일 업데이트: Imagine Institute
LIPIN1은 의사의 책임 하에 황산하이드록시클로로퀸 치료 환자의 의료 기록에서 수집한 데이터를 기반으로 한 국제 연구입니다.
이 조사의 목적은 Lipin1 결핍 환자에서 Hydroxychloroquine Sulfate의 효율성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
이 연구는 Hydroxychloroquine Sulfate 치료 전후의 피로도, 통증 및 삶의 질을 평가합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
150
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Hortense DE CALBIAC, Ph.D.
- 이메일: hortense.de-calbiac@institutimagine.org
연구 연락처 백업
- 이름: Pascale De Lonlay, Pr
- 전화번호: +33 (0)1 44 49 40 23
- 이메일: pascale.delonlay@aphp.fr
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Necker - Enfants Malades Hospital
-
연락하다:
- Pascale De Lonlay, Pr
-
연락하다:
- Caroline Tuchmann-Durand, Pharm D
- 전화번호: + 33 (0)1 71 19 60 18
- 이메일: caroline.tuchmann-durand@institutimagine.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
LIPIN1 유전자에 2개의 변이가 있는 lipin1 결핍 환자로 급성 횡문근융해증을 겪은 환자, 50~150명
설명
포함 기준:
최소 12개월 동안 Lipin1 결핍이 분자 생물학에 의해 확인된 환자(LPIN1 유전자의 두 가지 인과적 돌연변이) 2. Hydroxychloroquine Sulfate(Plaquenil® cp 200mg 또는 Necker's PUI의 경우 6세 미만 환자의 경우 가용성 형태) 2.5mg부터 치료 /kg/일에서 3.5mg/kg/일로.
제외 기준:
- 망막증 환자,
- 연구에 참여하는 환자 또는 그의 부모의 반대
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Lipin-1 결핍 환자의 생존 평가
기간: 일상적인 케어에 따라
|
장기 추적 관찰에 의해 평가된 환자 생존
|
일상적인 케어에 따라
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Lipin-1 결핍 환자의 심장 기능 평가
기간: 일상적인 케어에 따라
|
심전도 초음파로 평가한 심장 기능
|
일상적인 케어에 따라
|
|
Lipin-1 결핍증 환자에 대한 다양한 현재 치료법의 효과 비교
기간: 일상적인 케어에 따라
|
환자의 중증 횡문근융해증 수와 생물학적 평가(치료의 일환으로 수행되는 CPK 측정) 비교
|
일상적인 케어에 따라
|
|
Lipin-1 결핍 환자의 삶의 질 평가
기간: 일상적인 케어에 따라
|
표준화된 설문지로 평가한 삶의 질
|
일상적인 케어에 따라
|
|
Lipin-1 결핍 환자의 치료 내성 평가.
기간: 일상적인 케어에 따라
|
복통, 피부 알레르기 및 기타 부작용으로 평가되는 치료 부작용
|
일상적인 케어에 따라
|
|
Lipin-1 결핍 환자의 피로도 평가
기간: 일상적인 케어에 따라
|
걷기 테스트로 평가한 운동 능력
|
일상적인 케어에 따라
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Pascale De Lonlay, Pr, Necker Hospital
- 연구 의자: Hortense De Calbiac, Ph.D., Institut Imagine
- 연구 의자: Caroline Tuchmann-Durand, Pharm D, Institut Imagine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 24일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
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