Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пациенты с мутациями LPIN1, получавшие лечение низкими дозами гидроксихлорохина сульфата (LIPIN1)

28 февраля 2024 г. обновлено: Imagine Institute
LIPIN1 — это международное исследование, основанное на данных, собранных из медицинских карт пациентов, получавших гидроксихлорохинсульфат, под ответственность их врачей. Целью данного исследования является оценка эффективности сульфата гидроксихлорохина у пациентов с дефицитом липина-1.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

В этом исследовании оценивают утомляемость, боль и качество жизни до и после лечения сульфатом гидроксихлорохина.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

150

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Pascale De Lonlay, Pr
  • Номер телефона: +33 (0)1 44 49 40 23
  • Электронная почта: pascale.delonlay@aphp.fr

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Necker - Enfants Malades Hospital
        • Контакт:
          • Pascale De Lonlay, Pr
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациент с дефицитом lipin1 с двумя мутациями в гене LIPIN1 и перенесший острый рабдомиолиз, от 50 до 150 пациентов

Описание

Критерии включения:

Пациент не менее 12 месяцев с дефицитом липина 1, подтвержденным молекулярной биологией (две причинные мутации в гене LPIN1) 2. Лечение сульфатом гидроксихлорохина (Plaquenil® cp 200 мг или растворимая форма для пациентов в возрасте до 6 лет для PUI Неккера) от 2,5 мг /кг/сут до 3,5 мг/кг/сут.

Критерий исключения:

  1. Пациенты с ретинопатией,
  2. Несогласие пациента или его родителей с участием в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка выживаемости у пациентов с дефицитом липина-1
Временное ограничение: По обычному уходу
Выживаемость пациентов по результатам длительного наблюдения
По обычному уходу

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка функции сердца у пациентов с дефицитом липина-1
Временное ограничение: По обычному уходу
Сердечная функция, оцениваемая с помощью кардиографического УЗИ
По обычному уходу
Сравнение эффективности различных современных методов лечения пациентов с дефицитом липина-1
Временное ограничение: По обычному уходу
Сравнение количества случаев тяжелого рабдомиолиза и биологической оценки (измерение КФК, проводимое в рамках лечения) у пациентов
По обычному уходу
Оценка качества жизни пациентов с дефицитом липина-1
Временное ограничение: По обычному уходу
Качество жизни, оцениваемое по стандартизированным опросникам
По обычному уходу
Оценка переносимости лечения у пациентов с дефицитом липина-1.
Временное ограничение: По обычному уходу
Побочные эффекты лечения, оцениваемые по боли в животе, кожной аллергии и другим побочным эффектам
По обычному уходу
Оценка утомляемости пациентов с дефицитом липина-1
Временное ограничение: По обычному уходу
Способность к физической нагрузке, оцениваемая с помощью тестов ходьбы
По обычному уходу

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Imagine Institute

Следователи

  • Главный следователь: Pascale De Lonlay, Pr, Necker Hospital
  • Учебный стул: Hortense De Calbiac, Ph.D., Institut Imagine
  • Учебный стул: Caroline Tuchmann-Durand, Pharm D, Institut Imagine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 сентября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 сентября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 октября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

29 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • HJ-23-LIPIN1

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Дефицит липина-1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться