Studio di TD101, un piccolo RNA interferente (siRNA) progettato per il trattamento della pachionichia congenita
18 novembre 2008 aggiornato da: Pachyonychia Congenita Project
Uno studio a centro singolo, controllato con placebo, in aumento della dose per la tolleranza e la sicurezza di TD101, un siRNA progettato per il trattamento della pachionichia congenita
Pachyonychia congenita (PC) è una rara malattia autosomica dominante della cheratina che colpisce le unghie, la pelle, le mucose orali, la laringe, i capelli e i denti.
Le mutazioni patogene nella cheratina K6a, K6b, K16 o K17 agiscono attraverso un meccanismo negativo dominante, portando a manifestazioni della malattia.
Il sintomo di PC più invalidante è una dolorosa formazione di vesciche plantari e cheratodermia che richiede l'uso di dispositivi di deambulazione in oltre il 50% dei pazienti.
Nonostante la nostra comprensione delle basi molecolari del PC, il trattamento attuale è limitato alla rimozione meccanica dei calli spessi, cheratolitici topici non specifici e retinoidi orali, nessuno dei quali allevia in modo soddisfacente la formazione di vesciche o il dolore plantare.
Un ente di beneficenza pubblico, PC Project, è stato fondato per supportare lo sviluppo di trattamenti per PC (www.pachyonychia.org).
In collaborazione con questo ente di beneficenza, una piccola azienda, TransDerm, Inc., ha sviluppato un piccolo RNA interferente (siRNA) che mira specificamente a una mutazione in una delle cheratine PC, K6a.
Poiché questo siRNA prende di mira una singola mutazione nucleotidica, sarà efficace solo contro i soggetti PC che ospitano questa specifica mutazione.
Attualmente ci sono solo sei pazienti noti portatori di questa mutazione nel Registro internazionale di ricerca sulla pachionichia congenita, ma tre di questi pazienti vivono a Salt Lake City (una madre e due dei suoi figli).
Proponiamo di eseguire uno studio clinico di fase Ib per testare la sicurezza e la tollerabilità di TD101 in pazienti PC portatori di una mutazione N171K.
Completeremo il trattamento del paziente adulto prima del reclutamento dei minori.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
1
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- Huntsman Cancer Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Un'identificazione genetica positiva della mutazione N171K nel gene della cheratina 6a da un laboratorio certificato CLIA;
- Consenso informato firmato e testimoniato, approvato dal Comitato di revisione istituzionale/Comitato etico;
- Un modulo di autorizzazione HIPAA (Health Information Portability and Accountability Act) firmato che consente l'uso e la divulgazione delle informazioni sanitarie identificabili individualmente del paziente per coloro che sono iscritti negli Stati Uniti d'America;
- Soggetti maschi o femmine di qualsiasi razza di età pari o superiore a 10 anni;
- Esame fisico completo e anamnesi che non indichino anomalie che interferiscano con gli obiettivi dello studio;
- Test di laboratorio al basale normali o non clinicamente significativi, inclusi emogramma, ANA, pannello chimico del siero, analisi delle urine, C3a, Bb e APTT, PT;
- Test di gravidanza negativo (solo femmine).
Criteri di esclusione:
- Donne in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo altamente efficace (ad es. protesi, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi contraccettivi intrauterini) durante lo studio;
- Diabete mellito che richiede un trattamento diverso dalla dieta e dall'esercizio fisico;
- Trattamento di qualsiasi tipo per il cancro negli ultimi sei mesi;
- Storia di qualsiasi malattia interna significativa;
- Soggetti che sono noti per essere allergici a uno qualsiasi dei prodotti del test o di qualsiasi componente del prodotto o dei prodotti del test o storia di ipersensibilità o reazioni allergiche a uno qualsiasi dei preparati dello studio;
- Storia di abuso di droghe o alcol da strada;
- Qualsiasi paziente non in grado di soddisfare i requisiti di frequenza allo studio;
- - Soggetti che hanno partecipato a qualsiasi altra sperimentazione di un farmaco o dispositivo sperimentale entro 60 giorni prima dell'arruolamento o della partecipazione a uno studio di ricerca in concomitanza con questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Piede 1
Un'iniezione di droga attiva di TD101 viene iniettata in un callo sul fondo di un piede.
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TD101 viene iniettato in un callo sul fondo di uno dei piedi del paziente
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Comparatore placebo: Piede 2
Un'iniezione di placebo (soluzione salina normale) viene iniettata in un callo sulla parte inferiore di un piede.
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Una normale soluzione salina (placebo) viene iniettata in uno dei piedi del paziente.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Determinare la sicurezza/tossicità del TD101
Lasso di tempo: 18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi
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18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Determinare l'efficacia di TD101
Lasso di tempo: 18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi
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18 settimane, seguite da un periodo di lavaggio di 3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 luglio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 luglio 2008
Primo Inserito (Stima)
16 luglio 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
19 novembre 2008
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 novembre 2008
Ultimo verificato
1 novembre 2008
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 24013
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