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Studio GM-CSF per l'immunomodulazione in seguito a trauma (GIFT). (GIFT)

12 settembre 2023 aggiornato da: Mark Hall
Lo studio GIFT è uno studio prospettico, multicentrico, interventistico che utilizza il farmaco GM-CSF per l’inversione della soppressione immunitaria innata nei bambini gravemente feriti. Lo studio sarà condotto in due fasi, una fase di definizione della dose e poi una fase di efficacia. La fase di determinazione della dose è l’attuale fase attiva dello studio. L’ipotesi centrale dello studio è che l’immunomodulazione con GM-CSF si tradurrà in una riduzione del rischio di infezione nosocomiale dopo lesioni critiche nei bambini ad alto rischio attraverso un miglioramento sicuro, rapido e duraturo della funzione immunitaria innata.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L’attuale fase dello studio è una fase di determinazione della dose in aperto in cui i bambini gravemente feriti vengono sottoposti a test prospettici e seriali sulla funzione immunitaria nei primi giorni dopo l’infortunio. Se la funzione immunitaria di un soggetto (misurata dalla capacità di produzione di TNF-alfa indotta da LPS nel sangue intero ex vivo) è inferiore a una soglia critica, il soggetto riceverà GM-CSF a una dose di 30, 62 o 125 mcg/m2 al giorno per tre giorni. L'arruolamento è stratificato in base allo stato puberale (Tanner 1 o Tanner > 1) e alla presenza o assenza di grave lesione cerebrale traumatica (TBI). La determinazione della dose viene condotta in modo indipendente in ciascuno di questi strati. La variabile di risultato per la fase di definizione della dose dello studio GIFT è il ripristino della capacità di produzione di TNF-alfa e dell’espressione HLA-DR dei monociti entro la fine del trattamento, che persiste fino al giorno 7 post-trauma. Una volta completata la determinazione della dose, sarà pianificato un successivo studio randomizzato, controllato con placebo, con infezione nosocomiale come variabile di esito primaria. Questo studio è condotto dalla rete collaborativa di ricerca in terapia intensiva pediatrica del NICHD (CPCCRN) con il Nationwide Children's Hospital come sito principale. Le informazioni sul disegno dello studio attualmente visualizzate su questo sito si riferiscono alla fase di definizione della dose del progetto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
108

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University / St. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ricovero in PICU presso un centro di studio GIFT con una diagnosi primaria di trauma contusivo o penetrante verificatosi nelle ultime 72 ore.
  • Età 1 - 17 anni
  • Punteggio provvisorio di gravità degli infortuni (ISS) > 10
  • Presenza di un tubo endotracheale al momento dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Lo stato DNR o il team di assistenza/la famiglia stanno valutando i piani per la sospensione delle terapie di sostentamento vitale.
  • Forte sospetto di lesioni legate ad abusi sui minori, a parere del medico curante
  • Persistenza (dopo il trattamento) di uno qualsiasi dei seguenti sintomi in PICU prima dell'arruolamento: pupille fisse e dilatate; Punteggio Glasgow Coma Scale pari a 3 (in assenza di farmaci bloccanti neuromuscolari); o presenza di una nuova lesione neurologica grave al momento dell'arruolamento che, a giudizio del medico curante, ha un'elevata probabilità di portare a una diagnosi di morte cerebrale
  • Arresto cardiopolmonare che richiede RCP documentato dal personale dei servizi di emergenza sanitaria o ospedaliero prima dell'identificazione del soggetto
  • Ustioni di qualsiasi tipo (scottature, fuoco, sostanze chimiche)
  • Pazienti sottoposti a terapia immunosoppressiva acuta o cronica (ad es. corticosteroidi sistemici, inibitori della calcineurina, micofenolato, azatioprina) al momento dell'infortunio
  • Pazienti con leucopenia grave (conta dei globuli bianchi < 1.000 cellule/mm3) al momento della lesione a seguito di chemioterapia mieloablativa o radiazioni
  • Gravidanza
  • Trombocitopenia autoimmune, sindromi mielodisplastiche con > 20% di blasti midollari o allergia/ipersensibilità nota al GM-CSF
  • Precedentemente arruolato nello studio GIFT

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: GM-CSF
Il GM-CSF viene somministrato in uno dei quattro regimi di trattamento (tre giorni alla dose di 30, 62 o 125 mcg/m2/giorno, o dosaggio prolungato a 125 mcg/m2 fino al giorno 6 post-traumatico) a bambini gravemente feriti che dimostrare una grave riduzione della funzione immunitaria innata nei giorni 1, 2 o 3 post-trauma.
Droga: GM-CSF
Il GM-CSF deve essere somministrato IV in uno dei quattro possibili regimi di dosaggio (tre giorni alla dose di 30, 62 o 125 mcg/m2 al giorno, o un regime di dosaggio esteso di 125 mcg/m2/giorno durante il periodo post-traumatico). 6) se viene identificata una grave soppressione immunitaria innata nei giorni post-trauma 1, 2 o 3.
Altri nomi:
  • leuchina
  • sargramostim

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione immunitaria
Lasso di tempo: 7 giorni dopo il trauma
Identificare la dose immunostimolante più bassa ma tollerabile di GM-CSF che produce un miglioramento duraturo della funzione immunitaria innata nei bambini trattati.
7 giorni dopo il trauma

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Infezione nosocomiale
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trauma
Lo sviluppo dell'infezione acquisita in ospedale attraverso il giorno 28 post-trauma
28 giorni dopo il trauma

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mark Hall

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institute of General Medical Sciences (NIGMS)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mark W Hall, MD, Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GIFT Study
  • R01GM094203 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • UG1HD083170 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Un set di dati di uso pubblico sarà reso disponibile sul sito web della rete di ricerca collaborativa in terapia intensiva pediatrica del NICHD.

Periodo di condivisione IPD

Entro un anno dal completamento degli studi.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso avviene tramite richiesta web sul sito CPCCRN

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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