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Efficacia e sicurezza di Eltrombopag nei pazienti con anemia aplastica grave e molto grave

12 settembre 2017 aggiornato da: University of Utah
L'ipotesi dei ricercatori è che eltrombopag somministrato a pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave provocherà un aumento della conta piastrinica. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave, il trattamento con eltrombopag porterà a un minor numero di trasfusioni di piastrine, trasfusioni di globuli rossi e meno eventi emorragici. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave, eltrombopag avrà un tasso di tossicità accettabile <3%, a dosi che determinano un aumento della conta piastrinica. Infine, i ricercatori ipotizzano che i livelli plasmatici di eltrombopag nel sangue periferico saranno correlati al miglioramento della conta piastrinica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato scritto e qualsiasi altra autorizzazione richiesta dalla legge locale (ad es. Informazioni sanitarie protette [PHI])
  • Avere un'anemia aplastica grave o molto grave o un'anemia aplastica moderata con conta piastrinica scesa al di sotto di 20.000/μl
  • Avere anemia aplastica moderata, grave o molto grave con sanguinamento moderato durante o dopo una procedura chirurgica (inclusa biopsia del midollo osseo, puntura lombare, toracentesi, paracentesi, posizionamento del port, biopsia cutanea) o sanguinamento mucocutaneo minimo altrimenti indicato
  • Non saranno esclusi soggetti con esposizione attuale o precedente a farmaci approvati per il trattamento dell'anemia aplastica; questi includono, ma non solo, globulina antitimocitaria (ATG), ciclosporina, corticosteroidi e G-CSF.

Criteri di esclusione:

  • Avere diagnosi di anemia di Fanconi
  • Avere un'infezione che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata
  • Avere una dimensione del clone di emoglobinuria parossistica notturna (EPN) nei neutrofili maggiore o uguale al 50%
  • Hanno conosciuto la positività all'HIV
  • Avere creatinina e/o azoto ureico nel sangue (BUN) ≥2 volte il limite superiore della norma
  • Avere bilirubina sierica ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma o ≥4,0 volte il limite superiore della norma se il paziente è stato trattato con ATG entro tre settimane dallo screening.
  • Avere AST e/o ALT ≥ 3 volte il limite superiore della norma
  • Avere ipersensibilità a eltrombopag o ai suoi componenti
  • Sottoporsi a chemioterapia somministrata meno o uguale a 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio. Questo non include gli agenti immunosoppressori e il fattore di crescita come descritto sopra
  • Sono donne e stanno allattando o sono incinte o non sono disposte a prendere contraccettivi orali o ad astenersi dalla gravidanza se potenzialmente fertili
  • Non sono in grado di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato
  • Avere una storia di trombosi arteriosa o venosa nell'ultimo anno (escluse quelle dovute a linee di permanenza)
  • Avere un performance status ECOG di 3 o superiore
  • - Hanno ricevuto un trattamento con Campath entro 6 mesi dall'ingresso nello studio
  • Soffrono di malattie cardiovascolari preesistenti (insufficienza cardiaca congestizia di grado III/IV della New York Heart Association [NYHA]), aritmie note per aumentare il rischio di eventi tromboembolici (ad es. fibrillazione atriale), angina instabile o QTc > 450 msec (QTc 480 msec per soggetti con blocco di branca) o infarto del miocardio nei 6 mesi precedenti) all'ingresso nello studio
  • Hanno assunto altri farmaci agonisti TPO-R nelle 4 settimane precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag
Studio a braccio singolo. Aumento della dose.
Droga: Eltrombopag
Eltrombopag orale 150 mg/giorno per via orale a partire dal giorno 1 con modifica della dose nell'arco di 12 settimane fino a un massimo di 300 mg/giorno determinato dalla conta piastrinica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con risposta piastrinica
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Definita come una conta piastrinica stabile di 50.000/μl o superiore durante un periodo di 4 settimane entro le 12 settimane possibili durante lo studio e includendo la conta piastrinica massima raggiunta in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave.
fino a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica doppia rispetto al basale.
Lasso di tempo: Tra le settimane 1-12.
Proporzione di soggetti che raggiungono una conta piastrinica almeno doppia rispetto al valore basale in qualsiasi momento durante il trattamento con il farmaco in studio, in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave.
Tra le settimane 1-12.
Laboratori di ematologia
Lasso di tempo: 12 settimane
Associazione tra uso di eltrombopag e risposta in termini di emoglobina, ematocrito, conta totale dei globuli bianchi e conta assoluta dei neutrofili da valutare in base ai valori massimi di emoglobina, ematocrito, conta totale dei globuli bianchi e conta assoluta dei neutrofili raggiunti in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave
12 settimane
Numero di pazienti con AE per misurare la tossicità, utilizzando NCI CTCAE
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutato settimanalmente, fino a 12 settimane. Associazione tra uso, dose e tollerabilità di eltrombopag in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave
12 settimane
Caratterizzazione del profilo PK di Eltrombopag in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave. Valutato con AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Lasso di tempo: Settimane 2, 6 e 12
I campioni per l'analisi farmacocinetica verranno raccolti come livello minimo nelle settimane 2, 6 e 12, prima della dose di eltrombopag. Livello PK aggiuntivo prelevato a 2, 4 e 6 ore post-dose alla visita programmata della settimana 2.
Settimane 2, 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Utah

Collaboratori

Novartis

Investigatori

  • Investigatore principale: George M Rodgers, M.D., University of Utah

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

10 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HCI54443
  • ELT115895 (Altro identificatore: Novartis)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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