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Beta-bloccanti per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare nei bambini

30 dicembre 2015 aggiornato da: Mark Friedberg, The Hospital for Sick Children
Questo studio determinerà la sicurezza e la fattibilità dell'utilizzo di un β-bloccante (in questo caso carvedilolo) nel trattamento di pazienti pediatrici con insufficienza cardiaca sinistra (LHF) in bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Carvedilolo colpisce il sistema nervoso, lo stesso sistema che è altamente attivato in risposta allo stress nei pazienti con PAH. Ad ogni paziente viene somministrato un dosaggio di carvedilolo, in base al proprio peso. Questo dosaggio viene aumentato in modo incrementale nell'arco dello studio, se il paziente risponde bene al farmaco. Lo studio determinerà se i potenziali effetti collaterali negativi del carvedilolo superano i possibili risultati positivi nella riduzione dell'LHF. L'ipotesi di questo studio prevede che il carvedilolo avrà effetti positivi nel trattamento della LHF, simili al loro uso nel trattamento dell'insufficienza cardiaca destra (RHF). Questo è uno studio pilota unicentrico. Ogni paziente sarà studiato per circa 31 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere un'età ≥ 8 e ≤ 17,5 anni al momento dell'arruolamento nello studio.
  • I pazienti devono avere una pressione arteriosa polmonare media superiore a 25 mmHg a riposo in un contesto di pressione arteriosa polmonare normale di 15 mmHg o inferiore con un indice PVR superiore a 3 unità di Wood•m2 all'ultimo studio emodinamico.
  • Ai pazienti deve essere diagnosticata una delle seguenti condizioni: PAH idiopatica (IPAH), PAH associata a cardiopatia congenita riparata, PAH associata a cardiopatia congenita minore (piccola comunicazione interventricolare, piccola comunicazione interarteriosa, piccolo dotto arterioso)
  • I pazienti devono essere clinicamente stabili (es. nessuna modifica del trattamento) negli ultimi 3 mesi
  • I pazienti devono avere nessuna o minima evidenza di sovraccarico di liquidi o deplezione di volume giudicata dalla valutazione clinica (con o senza trattamento diuretico)
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non sono in grado di eseguire un test del cammino di sei minuti (6MWT)
  • Pazienti con anamnesi nota di ipertensione polmonare secondaria a malattia veno-occlusiva e/o emangiomatosi capillare; ipertensione polmonare dovuta a malattia del cuore sinistro
  • Pazienti che hanno ricevuto in precedenza un trattamento con un agente inotropo positivo per via endovenosa negli ultimi 3 mesi
  • Pazienti che stanno attualmente ricevendo β-bloccanti
  • Pazienti con una storia nota di malattia reattiva delle vie aeree (asma bronchiale o condizioni broncospastiche correlate)
  • Pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)
  • Pazienti con anamnesi nota di reazioni avverse ai β-bloccanti
  • Pazienti con blocco cardiaco all'ECG o frequenza cardiaca a riposo < 60 bpm
  • I pazienti con ipotensione sistemica (sotto il 5° percentile per età) non sono idonei come segue: 1-10 anni: pressione arteriosa sistolica definita come < [70 + (2 x età in anni)] mmHg; Più di 10 anni: pressione arteriosa sistolica < 90 mmHg
  • Pazienti con coagulopatia (INR < 1,5 o conta piastrinica <50.000/mm3)
  • Pazienti con una storia nota di compromissione epatica grave (definita dalla presenza di ascite, varici esofagee, ittero o ragno angiomi)
  • Pazienti con grave insufficienza renale (definita come clearance della creatinina < 30 ml/min/m2)
  • Pazienti con un tumore maligno noto o altra comorbilità che si prevede limiti la sopravvivenza o limiti la capacità di completare lo studio
  • Pazienti con trisomia 21
  • Pazienti con una storia nota di sindrome del seno malato
  • Pazienti con una storia nota di cardiopatia valvolare ostruttiva primaria moderata o grave
  • Pazienti con una storia nota di diabete
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Carvedilolo
Droga: Carvedilolo
Carvedilolo verrà somministrato per via orale. La dose iniziale di carvedilolo sarà di 0,05 mg/kg/die suddivisa in 2 dosi. Dopo due settimane, alle successive visite settimanali dello studio, la dose di carvedilolo verrà aumentata gradualmente a 0,1 mg/kg nella settimana 2, 0,2 mg/kg nella settimana 3, 0,4 mg/kg nella settimana 4, 0,6 mg/kg nella settimana 5 e 0,8 mg/kg nella settimana 6, quando viene raggiunta la dose target di 0,8 mg/kg/giorno (se il peso è inferiore a 62,5 kg) o 50 mg/giorno (se il peso è superiore a 62,5 kg). Questo dosaggio, supponendo che non vi siano effetti avversi, sarà mantenuto tra le settimane 6 e 30 dello studio. Dopo il periodo di mantenimento dalla settimana 6 alla 30, i pazienti verranno svezzati per 5-7 giorni o continueranno con una fornitura di farmaci non in studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Durante lo studio (dal basale alla settimana 31)
-Incidenza di effetti avversi maggiori definiti come bradicardia, ipotensione e sincope, peggioramento dei sintomi, stato di malattia e morte
Durante lo studio (dal basale alla settimana 31)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento del test del cammino in sei minuti (6MWT) e del test da sforzo cardiopolmonare (CPX)
Lasso di tempo: Modifica oltre 6 mesi
Questo sarà misurato dalla differenza nella distanza percorsa a piedi nel 6MWT e nel picco del consumo di ossigeno nel CPX, tra la condizione basale prima dello studio e dopo 6 mesi con dose di mantenimento di carvedilolo.
Modifica oltre 6 mesi
Miglioramento dei parametri dell'ecocardiogramma e della risonanza magnetica (MRI).
Lasso di tempo: Modifica oltre 6 mesi
L'ecocardiogramma sarà una valutazione soggettiva dell'area di variazione frazionaria della valvola destra (RV) attraverso TAPSE. La risonanza magnetica misurerà la frazione di eiezione RV. Entrambi gli indicatori misureranno la differenza tra la condizione basale prima dello studio e dopo 6 mesi con dose di mantenimento di carvedilolo.
Modifica oltre 6 mesi
Fattibilità del carvedilolo
Lasso di tempo: Basale, settimana 0, 2, 3, 4, 5, 6, 10, 18, 22, 30, 31
  • Percentuale di pazienti che hanno raggiunto la dose di mantenimento target di carvedilolo
  • Percentuale di pazienti che richiedono un aggiustamento della dose a causa di bradicardia e/o ipertensione
  • Percentuale di pazienti che interrompono il trattamento con carvedilolo a causa di gravi eventi avversi
Basale, settimana 0, 2, 3, 4, 5, 6, 10, 18, 22, 30, 31

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The Hospital for Sick Children

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mark Friedberg, MD, The Hospital for Sick Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2015

Completamento dello studio

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
31 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 dicembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 dicembre 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 1000031903

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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