RISPOSTA GLOBALE DURANTE L'INFUSIONE DI UN GEL CON LEVODOPA/CARBIDOPA (GREENFIELD)

Partecipanti con malattia di Parkinson

Partecipanti con malattia di Parkinson avanzata che risponde alla levodopa e gravi fluttuazioni motorie e iper/discinesia che sono stati prescritti e trattati in conformità con l'etichetta del gel intestinale locale di levodopa/carbidopa

Scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson (UPDRS) IV (complicanze della terapia) Item 39 (percentuale di giorni di veglia trascorsi in "Off") Punteggio: variazione media dal basale all'ultimo follow-up disponibile

La sezione B del questionario UPDRS IV è composta da 4 singoli item che valutano il grado delle fluttuazioni cliniche. L'item 39 è la percentuale di tempi "off" (quando i sintomi del PD non sono adeguatamente controllati dal farmaco) durante la giornata di veglia. Il punteggio dell'item 39 varia da 0 (Nessuno), 1 (1-25% del giorno di veglia), 2 (26-50% del giorno di veglia), 3 (51-75% del giorno di veglia) e 4 ( 76 - 100% del giorno di veglia). La variazione media rispetto al basale è stata calcolata come il punteggio dell'ultima visita di follow-up disponibile meno il punteggio al basale/Visita 1. La variazione negativa rispetto al basale per il tempo "off" indica un miglioramento.

Scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson (UPDRS) IV (complicanze della terapia) Punteggio parte A+B: variazione media dal basale alle visite 2 e 3

L'UPDRS è uno strumento di valutazione utilizzato dai ricercatori per seguire il decorso della malattia di Parkinson. I punteggi per le discinesie, la distonia mattutina e le fluttuazioni cliniche (tempi "off" in cui i sintomi del morbo di Parkinson non sono adeguatamente controllati dal farmaco) sono stati valutati dalla somma degli item della Parte A+B, domande 32-39. Le domande 32-34 e 39 sono misurate su una scala a 5 punti (0-4), dove 0 indica nessuna malattia e 4 rappresenta una malattia grave. Punteggi più alti indicano una maggiore durata della discinesia (Q32), della disabilità (Q33) e del dolore (Q34) e della proporzione della giornata di veglia trascorsa in "off" (Q39). Le domande 35-38 sono valutate su una scala binaria dove 0=no e 1=sì, con punteggi più alti che indicano una maggiore incidenza di distonia mattutina e un grado più elevato di fluttuazioni cliniche. Il punteggio totale varia da 0 (normale) a 20 (malattia grave). I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Variazione della scala di valutazione unificata della malattia di Parkinson su mento, comportamento e umore (UPDRS I) e attività della vita quotidiana (UPDRS II) durante le fasi di attivazione e disattivazione

L'UPDRS è uno strumento di valutazione utilizzato dai ricercatori per seguire il decorso della malattia di Parkinson. Il punteggio della Parte I è la somma delle risposte alle 4 domande che compongono la Parte I, ciascuna delle quali è misurata su una scala a 5 punti (0-4). Il punteggio della Parte I va da 0 a 16 e punteggi più alti sono associati a una maggiore disabilità. Il punteggio della Parte II è la somma delle risposte alle 13 domande che compongono la Parte II, ciascuna delle quali è misurata su una scala a 5 punti (0-4). Il punteggio della Parte II va da 0 a 52 e punteggi più alti sono associati a una maggiore disabilità. Vengono presentati i punteggi sia per il tempo "On" (quando i sintomi del PD sono ben controllati dal farmaco) sia per il tempo "Off" (quando i sintomi del PD non sono adeguatamente controllati dal farmaco). I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Cambiamento nei punteggi del questionario sulla qualità della vita della malattia di Parkinson (PDQ-39).

Il PDQ-39 è un questionario autosomministrato che comprende 39 item che affrontano 8 domini di salute nel PD. Questi includono: mobilità, attività della vita quotidiana, benessere emotivo, stigma, supporto sociale, cognizione, comunicazione e disagio fisico. Il punteggio totale è compreso tra 0 e 156, calcolato come somma totale degli item, e punteggi più alti sono associati a sintomi più gravi. I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Variazione dei punteggi della scala del sonno della malattia di Parkinson versione 2 (PDSS-2).

La Parkinson's Disease Sleep Scale versione 2 (PDSS-2) è un questionario autosomministrato di 15 domande che affronta i disturbi del sonno e notturni nella malattia di Parkinson, tra cui qualità del sonno, difficoltà ad addormentarsi e a mantenere il sonno, irrequietezza, dolore o crampi muscolari alle gambe o alle braccia , sogni o allucinazioni, alzarsi di notte per urinare, immobilità notturna, postura dolorosa al mattino, tremore al risveglio, sonnolenza al risveglio e russamento o difficoltà respiratorie. I punteggi su ogni item vanno da 0 (mai) a 4 (molto frequente). Il punteggio totale del PDSS-2 va da 0 (nessun disturbo) a 60 (massimo disturbo notturno). I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Modifica dei punteggi del questionario sull'andatura e le cadute (GFQ).

Il questionario Gait and Falls (GFQ) è un questionario di 16 domande autosomministrato che affronta l'andatura nella vita quotidiana, la frequenza e la gravità del congelamento dell'andatura, la frequenza dell'andatura festinata e la sua relazione con le cadute e la frequenza e la gravità delle cadute . I punteggi su ciascun elemento vanno da 0 (nessun sintomo) a 4 (sintomi gravi). Il punteggio totale GFQ varia da 0 (funzione normale) a 64 (funzione gravemente compromessa). I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Modifica dei punteggi del questionario per i disturbi impulsivi-compulsivi nei punteggi della scala di valutazione della malattia di Parkinson (QUIP-RS)

Il Questionnaire for Impulsive-Compulsive Disorders in Parkinson's Disease-Rating Scale è un sondaggio di 28 voci utilizzato per valutare la frequenza e la gravità di comportamenti tra cui il gioco d'azzardo, il comportamento sessuale, l'acquisto, il mangiare, l'esecuzione di attività o hobby, la ripetizione di attività semplici e i farmaci per il morbo di Parkinson utilizzo. I punteggi su ogni item vanno da 0 (mai) a 4 (molto spesso). Il punteggio totale QUIP-RS varia da 0 (funzione normale) a 112 (funzione gravemente compromessa). I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Impatto economico e sociale dell'assistenza sanitaria fornita dalla famiglia

I caregiver familiari sono stati intervistati in merito alla necessità dei partecipanti di assistenza sanitaria domiciliare per il morbo di Parkinson; la quantità di tempo dedicata alla cura ogni settimana; la necessità di un caregiver familiare di ridurre o modificare il normale orario di lavoro al fine di fornire assistenza; il numero di giorni lavorativi al mese trascorsi a svolgere le responsabilità di badante; il numero di ore di assistenza professionale settimanali necessarie; e le spese orarie di assistenza professionale sostenute a settimana.

Variazione dei punteggi RSS (Relative Stress Scale).

La Relative Stress Scale è un questionario di 15 domande compilato dai caregiver familiari per valutare il disagio personale, i turbamenti della vita e i sentimenti negativi riguardo alla cura di un membro della famiglia con PD. I punteggi su ciascun elemento vanno da 1 (per niente) a 5 (in misura elevata). Il punteggio totale RSS va da 15 (basso stress) a 75 (grave stress). I cambiamenti negativi rispetto al basale indicano un miglioramento.

Malattie concomitanti e farmaci

Le malattie concomitanti sono state codificate utilizzando il dizionario MedDRA (versione 15.1). Vengono presentate malattie concomitanti presenti in ≥ 5% dei partecipanti iniziate prima o alla Visita 1 e interrotte dopo la Visita 1 o in corso o iniziate dopo la Visita 1. Sono elencati i farmaci non PD in ≥ 5% dei partecipanti mantenuti con una data di inizio precedente alla data della Visita 1 e una data di fine dopo la data della Visita 1 o in corso.

Variazione dell'efficacia globale sui sintomi motori rispetto al basale

I sintomi motori sono stati valutati dai neurologi utilizzando tre categorie: miglioramento, nessun cambiamento o peggioramento rispetto ai sintomi presenti al basale.

Scala di autovalutazione del partecipante della terapia DUODOPA

Ai partecipanti è stato chiesto di valutare la terapia con DUODOPA su una scala da 0 a 10 (0-2 peggiore, 3-5, insoddisfacente, 6-8 soddisfacente, 9-10, molto buona).

Dosaggio giornaliero totale per infusione di DUODOPA

Il dosaggio giornaliero totale per infusione di DUODOPA è stato documentato durante le visite dello studio a partire dalla visita basale. Un ml di DUODOPA contiene 20 mg di levodopa e 5 mg di carbidopa monoidrato.