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Effetto dell'eleclazina sull'accorciamento dell'intervallo QT, sicurezza e tollerabilità negli adulti con sindrome del QT lungo di tipo 3

12 dicembre 2017 aggiornato da: Gilead Sciences

Uno studio di fase 3, in singolo cieco per valutare l'effetto dell'eleclazina (GS-6615) sull'accorciamento dell'intervallo QT, la sicurezza e la tollerabilità nei soggetti con sindrome del QT lungo di tipo 3

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'effetto dell'eleclazina orale sull'intervallo QTcF diurno medio dopo 24 settimane di trattamento con elecalzina nei partecipanti con sindrome del QT lungo di tipo 3. Durante il periodo di trattamento in singolo cieco (24 settimane), i partecipanti riceveranno eleclazina e/o eleclazina placebo. Dopo il periodo di trattamento in singolo cieco, i partecipanti che non hanno interrotto definitivamente il farmaco in studio potranno, a discrezione dello sperimentatore, continuare a ricevere eleclazina durante una fase di estensione in aperto (OLE).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
41

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Nova Scotia Health Authority
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • L'institut Du Thorax Nantes
      • Paris, Francia, 75877
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
      • Saint-Pierre, Francia, 97410
        • Chu Reunion Sud
  • Germania
      • München, Germania, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Israele
      • Tel-Aviv, Israele
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Amsterdam
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1M 6BQ
        • Barts and The London School of Medicine and Dentistry
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Individui con una diagnosi accertata di LQT3 (mediante test del genotipo)
  • Intervallo QTc medio (di triplicato) ≥ 480 msec (o ≥ 460 msec, per soggetti che stanno attualmente assumendo ranolazina o farmaci antiaritmici di classe I come la mexiletina) a 3 o più punti temporali, determinato mediante ECG standard a 12 derivazioni, allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Mutazioni note associate alla sindrome del QT lungo di tipo 1 (LQT1) o alla sindrome del QT lungo di tipo 2 (LQT2)
  • Storia nota o sospetta di convulsioni o epilessia
  • Anamnesi di insufficienza cardiaca definita come Classe IV della New York Heart Association (NYHA) e/o frazione di eiezione ventricolare sinistra (FE) nota ≤ 45%
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥ 40 kg/m^2 allo screening
  • Compromissione renale grave allo screening (definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m^2, utilizzando l'equazione 4 Variable Modification of Diet in Renal Disease (MDRD), come determinato dal centro studi)
  • Test di funzionalità epatica anormali allo screening, definiti come alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 x limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale > 1,5 x ULN
  • Arresto cardiaco interrotto (ACA), impianto di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD), episodio sincopale o terapia ICD appropriata entro 3 mesi prima dello screening
  • Qualsiasi altra condizione o circostanza che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe il rispetto del protocollo dello studio

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Eleclazina (fase di trattamento in singolo cieco)
Eleclazina e/o placebo di eleclazina fino alla settimana 24
Droga: Eleclazina
Compresse somministrate per via orale
Altri nomi:
  • GS-6615
Droga: Eleclazina placebo
Compresse somministrate per via orale
Sperimentale: Fase di estensione in aperto
I partecipanti idonei continueranno a ricevere eleclazina in aperto fino a quando questo farmaco non sarà disponibile in commercio per il trattamento di pazienti con LQT3, o fino a quando Gilead non terminerà lo sviluppo di eleclazina per il trattamento di pazienti con LQT3, o lo sperimentatore lo riterrà non più nel migliore dei partecipanti interesse.
Droga: Eleclazina
Compresse somministrate per via orale
Altri nomi:
  • GS-6615

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'intervallo QT medio diurno nella derivazione V5 corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) Intervallo alla settimana 24 (basato su dati ECG standard a 12 derivazioni)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
  • La linea di base era il valore del giorno 1.
  • QTcF è l'intervallo QT corretto usando la formula di Fridericia. QTcF = QT/radice cubica (RR), dove RR è espresso in secondi.
  • L'AUC0-6 per QTcF è stato calcolato utilizzando la regola trapezoidale, la media dei valori triplicati e il tempo effettivo (l'ultimo dei tempi triplicati).
  • Il QTcF diurno medio (AUC0-6/6) è stato calcolato dividendo l'AUC0-6 per il tempo dalla somministrazione al punto temporale post-dose di 6 ore.
Linea di base; Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale dell'intervallo medio QTcF diurno (AUC0-6/6) alla settimana 12 (derivazione V5; ECG standard a 12 derivazioni)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 12
  • La linea di base era il valore del giorno 1.
  • QTcF è l'intervallo QT corretto usando la formula di Fridericia. QTcF = QT/radice cubica (RR), dove RR è espresso in secondi.
  • L'AUC0-6 per QTcF è stato calcolato utilizzando la regola trapezoidale, la media dei valori triplicati e il tempo effettivo (l'ultimo dei tempi triplicati).
  • Il QTcF diurno medio (AUC0-6/6) è stato calcolato dividendo l'AUC0-6 per il tempo dalla somministrazione al punto temporale post-dose di 6 ore.
Linea di base; Settimana 12
Variazione dal basale dell'intervallo QTcF medio giornaliero (diurno e notturno) alla settimana 24 (Lead V5; Holter)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
  • La linea di base era il valore del giorno 1.
  • QTcF è l'intervallo QT corretto usando la formula di Fridericia. QTcF = QT/radice cubica (RR), dove RR è espresso in secondi.
  • Il QTcF diurno medio (AUC0-6/6) è stato calcolato dividendo l'AUC0-6 per il tempo dal primo punto temporale nominale non mancante all'ultimo punto temporale nominale non mancante, dalla pre-dose alle 6 ore post-dose. Il QTcF notturno medio (AUC0-6/6) è stato calcolato dividendo AUC0-6 per il tempo dal primo punto orario nominale non mancante all'ultimo punto orario nominale non mancante, da mezzanotte alle 6:00. Il quotidiano è stato calcolato come media diurna (AUC0-6/6) e notturna (AUC0-6/6), con entrambi i valori richiesti per calcolare la media.
Linea di base; Settimana 24
Variazione rispetto al basale dell'intervallo QTcF notturno medio alla settimana 24 (Lead V5; Holter)
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 24
  • La linea di base era il valore del giorno 1.
  • QTcF è l'intervallo QT corretto usando la formula di Fridericia. QTcF = QT/radice cubica (RR), dove RR è espresso in secondi.
  • Il QTcF notturno medio (AUC0-6/6) è stato calcolato dividendo AUC0-6 per il tempo dal primo punto orario nominale non mancante all'ultimo punto orario nominale non mancante, da mezzanotte alle 6:00.
Linea di base; Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Gilead Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 dicembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GS-US-372-1234
  • 2014-000042-30 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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