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Uno studio multi-sito sulle cellule del sangue cordonale autologhe per l'encefalopatia ischemica ipossica ((HIE))

14 maggio 2024 aggiornato da: Michael Cotten

Uno studio multi-sito di fase II sulle cellule autologhe del sangue del cordone ombelicale per ipossico (HIE)

Questo studio testerà la sicurezza e l'efficacia di un'infusione di sangue del cordone ombelicale (autologo) di un bambino rispetto al placebo nei bambini nati con storia e segni di danno cerebrale ipossico-ischemico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di fase II è valutare la sicurezza e l'efficacia di un massimo di due infusioni endovenose di volume autologo e cellule del sangue del cordone ombelicale nucleate a ridotto globulo rosso rispetto al placebo nei neonati con encefalopatia neonatale sottoposti a trattamento di ipotermia. L'efficacia sarà stimata in base alla sopravvivenza a un anno e al punteggio sui punteggi Bayley III in tutti e tre i domini pari o superiori a 85. Questo sarà uno studio multi-sito randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su un massimo di 160 bambini che si qualificano per il raffreddamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
35

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 ore (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. NICHD Neonatal Research Network Ipotermia Criteri di inclusione dello studio
  2. Le madri devono aver acconsentito o dato assenso verbale per la raccolta del sangue del cordone ombelicale al momento del parto e il sangue del cordone deve essere disponibile per la riduzione del volume e dei globuli rossi prima delle 45 ore di età
  3. Il neonato deve essere in grado di ricevere almeno una dose di sangue cordonale autologo prima delle 48 ore di età
  4. Tutti i neonati devono presentare segni di encefalopatia entro le 6 ore di età

Criteri di esclusione:

  1. Anomalie congenite o cromosomiche maggiori
  2. Grave restrizione della crescita (peso alla nascita <1800 g)
  3. Opinione del neonatologo che lo studio può interferire con il trattamento o la sicurezza del soggetto
  4. Neonati moribondi per i quali non è previsto alcun ulteriore trattamento
  5. I bambini nati da madri sono noti per essere affetti da HIV, epatite B, epatite C o che hanno la sifilide attiva o l'infezione da CMV in gravidanza
  6. Neonati sospettati di sepsi travolgente
  7. ECMO iniziata o probabile nelle prime 48 ore di vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Destinatari delle cellule di intervento
Sperimentale: infusioni: i neonati con encefalopatia ipossico ischemica da moderata a grave, che iniziano il raffreddamento e hanno cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe disponibili per l'infusione riceveranno fino a due infusioni. I risultati saranno misurati a 22-26 mesi mediante valutazione dello sviluppo neurologico
Biologico: Infusione di sangue cordonale autologo
I neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio riceveranno fino a 2 infusioni del proprio volume di cellule del sangue del cordone ridotto. Il numero di dosi sarà determinato dalla quantità di cellule del sangue cordonale disponibili.
Comparatore placebo: Destinatari del placebo
Controllo: i neonati con encefalopatia ipossico ischemica da moderata a grave, che iniziano il raffreddamento e hanno il sangue del cordone ombelicale disponibile per l'infusione riceveranno infusioni di placebo (una miscela di globuli rossi di sangue del cordone autologo e plasma). I risultati saranno misurati a 22-26 mesi mediante valutazione dello sviluppo neurologico
Biologico: Placebo
I neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio riceveranno fino a 2 infusioni di placebo composte da un volume equivalente (volume di prodotto che sarebbe stato somministrato se il neonato fosse randomizzato al braccio di intervento) di globuli rossi concentrati (PRBC) dal compartimento dei globuli rossi di l'unità di sangue cordonale separata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza a un anno
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di partecipanti in vita a un anno.
1 anno
Numero di partecipanti con punteggi Bayley III in tutti e tre i domini > o uguale a 85
Lasso di tempo: 1 anno
Il Bayley è una misura standardizzata, basata su norme, che valuta lo sviluppo nei domini cognitivo, linguistico e motorio. È possibile derivare punteggi standard compositi che hanno una media di 100 e una deviazione standard di 15.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di mortalità
Lasso di tempo: 1 anno
(Numero di partecipanti deceduti/numero totale di partecipanti) x 100
1 anno
Numero di soggetti che subiscono convulsioni
Lasso di tempo: Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Numero di soggetti che richiedono l'uso di iNO (ossido nitrico inalato).
Lasso di tempo: Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Numero di soggetti che richiedono ECMO
Lasso di tempo: Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
L'ECMO (ossigenazione extracorporea a membrana) è una tecnica per fornire supporto cardiaco e respiratorio prolungato a persone il cui cuore e polmoni non sono in grado di fornire una quantità adeguata di scambio di gas o perfusione per sostenere la vita.
Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Numero di soggetti che richiedono l'alimentazione con tubo gastrostomico (tubo G).
Lasso di tempo: Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Durante il ricovero, circa 4-92 giorni
Numero di soggetti dimessi con farmaci antiepilettici
Lasso di tempo: Alla dimissione dall'ospedale, circa 4-92 giorni
Alla dimissione dall'ospedale, circa 4-92 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Michael Cotten

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
The Robertson Foundation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Michael Cotten, MD, Duke University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 agosto 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Pro00066647

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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