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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di IONIS ANGPTL3-LRx in volontari sani con trigliceridi elevati e partecipanti con ipercolesterolemia familiare

17 novembre 2020 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di aumento della dose controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole e multiple di ISIS 703802, mirate ad ANGPTL3, somministrate per via sottocutanea a volontari sani con trigliceridi elevati e soggetti con ipercolesterolemia familiare

Lo scopo è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di IONIS ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) somministrato a soggetti volontari sani con trigliceridi elevati e soggetti con ipercolesterolemia familiare.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
48

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M9L 3A2
        • Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione per tutte le coorti:

  • Deve aver dato il consenso informato scritto ed essere in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio
  • Maschi o femmine da 18 a 65 anni inclusi, al momento del consenso informato
  • Indice di massa corporea (BMI) ≤ 35,0 kg/m2
  • Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili o in postmenopausa.
  • I maschi devono essere chirurgicamente sterili, astinenti o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile

Criteri di inclusione solo per le coorti, A, D e da AA a DD:

  • Trigliceridi a digiuno (TG) ≥ 150 mg/dL allo Screening
  • Colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) a digiuno > 70 mg/dL allo screening

Criteri di inclusione solo per le coorti B e C:

  • Digiuno TG 90 - 150 mg/dL allo Screening
  • C-LDL a digiuno > 70 mg/dL allo screening

Criteri di inclusione solo per la coorte EE:

  • Diagnosi di FH omozigote e C-LDL a digiuno ≥ 190 mg/dL (4,9 mmol/L)

Criteri di inclusione solo per la coorte FF:

  • Diagnosi di FH eterozigote e C-LDL a digiuno ≥ 160 mg/dL (4,1 mmol/L)

Criteri di inclusione solo per le coorti EE e FF:

  • Agenti di riduzione del C-LDL massimamente tollerati stabili (stabili per almeno 12 settimane)
  • Su una dieta stabile a basso contenuto di grassi
  • Peso stabile (± 4 kg) per ≥ 6 settimane prima dello screening

Criteri di esclusione per tutte le coorti:

  • Anamnesi nota o test positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite C (HCV) o epatite B (HBV)
  • Trattamento con un altro farmaco in studio, agente biologico o dispositivo entro un mese o 5 emivite dallo screening
  • Uso regolare di alcol entro 6 mesi dallo screening
  • Uso di farmaci concomitanti se non autorizzati dallo Sponsor Medical Monitor
  • Controindicazione nota e/o allergia all'eparina
  • Fumo > 10 sigarette al giorno
  • Considerato inadatto all'inclusione da parte del Principal Investigator

Criteri di esclusione per le coorti EE e FF:

  • Infarto miocardico, intervento coronarico transluminale percutaneo o intervento chirurgico di bypass aorto-coronarico entro 12 settimane prima dello screening o incidente cerebrovascolare entro 24 settimane prima dello screening. Possono essere inclusi partecipanti con angina stabile adeguatamente trattata, secondo la valutazione dello sperimentatore
  • Insufficienza cardiaca congestizia definita dalle classi NYHA III o IV
  • Diabete mellito di tipo 2 (T2DM) con HbA1c > 8,0%
  • Precedente trattamento con terapia genica
  • Attualmente ricevendo trattamenti di aferesi o l'ultimo trattamento di aferesi era entro 8 settimane dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Coorti A, D: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di IONIS ANGPTL3-LRx corrispondente al placebo per via sottocutanea il giorno 1.
Droga: Placebo
0,9% NaCl, acqua, riboflavina
Sperimentale: Coorti A, D: IONIS ANGPTL3-LRx 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di IONIS ANGPTL3-LRx 20 milligrammi (mg) per via sottocutanea il giorno 1.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Sperimentale: Coorti A, D: IONIS ANGPTL3-LRx 120 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di IONIS ANGPTL3-LRx 120 mg per via sottocutanea il giorno 1.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Comparatore placebo: Coorti B, C: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di IONIS ANGPTL3-LRx corrispondente al placebo per via sottocutanea il giorno 1.
Droga: Placebo
0,9% NaCl, acqua, riboflavina
Sperimentale: Coorti B, C: IONIS ANGPTL3-LRx 40 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di IONIS ANGPTL3-LRx 40 mg per via sottocutanea il giorno 1.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Sperimentale: Coorti B, C: IONIS ANGPTL3-LRx 80 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di IONIS ANGPTL3-LRx 80 mg per via sottocutanea il giorno 1.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Comparatore placebo: Coorti AA-DD: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto IONIS ANGPTL3-LRx-matching placebo per via sottocutanea una volta alla settimana per 6 settimane.
Droga: Placebo
0,9% NaCl, acqua, riboflavina
Sperimentale: Coorti AA-DD: IONIS ANGPTL3-LRx 10 mg
I partecipanti hanno ricevuto IONIS ANGPTL3-LRx 10 mg per via sottocutanea una volta alla settimana per 6 settimane.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Sperimentale: Coorti AA-DD: IONIS ANGPTL3-LRx 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto IONIS ANGPTL3-LRx 20 mg per via sottocutanea una volta alla settimana per 6 settimane.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Sperimentale: Coorti AA-DD: IONIS ANGPTL3-LRx 40 mg
I partecipanti hanno ricevuto IONIS ANGPTL3-LRx 40 mg per via sottocutanea una volta alla settimana per 6 settimane.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802
Sperimentale: Coorti AA-DD: IONIS ANGPTL3-LRx 60 mg
I partecipanti hanno ricevuto IONIS ANGPTL3-LRx 60 mg per via sottocutanea una volta alla settimana per 6 settimane.
Droga: IONIS ANGPTL3-LRx
Altri nomi:
  • ISIS 703802

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di dosi singole e multiple di IONIS ANGPTL3-LRx (incidenza, gravità e relazione con la dose degli effetti avversi e variazioni dei parametri di laboratorio)
Lasso di tempo: Fino al giorno 127
La sicurezza e la tollerabilità di IONIS ANGPTL3-LRx saranno valutate determinando l'incidenza, la gravità e la relazione con la dose degli effetti avversi e le variazioni dei parametri di laboratorio per dose. I risultati di sicurezza nei soggetti trattati con IONIS ANGPTL3-LRx saranno confrontati con quelli dei soggetti trattati con placebo.
Fino al giorno 127
Farmacocinetica dopo dosi singole e multiple di IONIS ANGPTL3-LRx.
Lasso di tempo: Fino al giorno 127
La farmacocinetica plasmatica (risultati concentrazione-tempo) di IONIS ANGPTL3-LRx (ASO non coniugato e coniugato) sarà valutata dopo somministrazione SC di dosi singole e multiple. Sarà inoltre determinata la quantità di IONIS ANGPTL3-LRx escreta nelle urine a intervalli selezionati di 24 ore.
Fino al giorno 127
Farmacodinamica di IONIS ANGPTL3-LRx (cambiamenti nei livelli sierici di ANGPTL3)
Lasso di tempo: Fino al giorno 127
Cambiamenti nei livelli sierici di angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) rispetto al basale.
Fino al giorno 127

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti farmacodinamici di IONIS ANGPTL3-LRx
Lasso di tempo: Fino al giorno 127
Effetti di IONIS ANGPTL3-LRx sui cambiamenti nella proteina plasmatica ANGPTL3 rispetto al basale.
Fino al giorno 127

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Akcea Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 novembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ISIS 703802-CS1
  • 2015-004003-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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