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Prova sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento con Velmanase Alfa in pazienti pediatrici con alfa-mannosidosi (rhLaman-08)

18 ottobre 2021 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Uno studio di fase II multicentrico, in aperto, della durata di 24 mesi, che indaga la sicurezza e l'efficacia del trattamento ripetuto con Velmanase Alfa (alfa-mannosidasi umana ricombinante) in pazienti pediatrici di età inferiore a 6 anni con alfa-mannosidosi

Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento ripetuto con alfa-mannosidasi umana ricombinante di pazienti con alfa-mannosidosi di età inferiore a 6 anni

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli endpoint primari dello studio includono:

  • Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo Eventi avversi (EA, incluso IRR), segni vitali, parametri di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine)
  • Rilevazione di anticorpi anti-velmanase alfa e anticorpi neutralizzanti/inibitori

Gli endpoint secondari includono le modifiche dal basale a 24 mesi per i seguenti parametri. Risultati di efficacia:

  • Oligosaccaridi sierici
  • Capacità funzionale: punteggi Peabody Developmental Motor Scale - 2nd edition (PDMS-2), punteggi Mullen's Scale of Early Learning (MSEL), Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency-2nd Edition (BOT-2), se applicabile per età (da 4 anni) o su giudizio del medico
  • Endurance: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) e 6-Minute Walk Test (6MWT) in pazienti pediatrici dai 4 anni di età, o quando applicabile secondo il giudizio del medico, 2-Minute Walk Test (2MWT) in pazienti pediatrici pazienti di età inferiore a 4 anni, o quando applicabile secondo il giudizio del medico
  • Valutazione dell'udito: test delle emissioni otoacustiche (OAE), audiometria della risposta uditiva automatica del tronco encefalico (A-ABR)
  • Profilo immunologico, ove applicabile a giudizio del medico:
  • Biomarcatori CSF: proteina Tau (Tau), proteina neurofilamento leggera (NFL), proteina acida fibrillare gliale (GFAp), oligosaccaridi
  • Valutazione della qualità della vita tramite Questionario ai genitori
  • Valutazione degli oligosaccaridi ricchi di mannosio nel tessuto cerebrale, MRI
  • Parametri farmacocinetici

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I genitori affidatari del paziente devono fornire l'ICF firmato prima del coinvolgimento del paziente in qualsiasi attività correlata allo studio
  2. I genitori affidatari del soggetto devono avere la capacità di rispettare il protocollo
  3. Il soggetto deve avere una diagnosi confermata di alfa-mannosidosi come definita dall'attività dell'alfa-mannosidasi nei leucociti o nei fibroblasti < 10% dell'attività normale (dati storici)
  4. Il soggetto deve avere un'età al momento dello screening < 6 anni.

Criteri di esclusione:

  1. La diagnosi del soggetto non può essere confermata dall'attività dell'alfa-mannosidasi < 10% dell'attività normale
  2. Presenza di anomalie cromosomiche note e sindromi che influenzano lo sviluppo psicomotorio, diverse dall'alfa-mannosidosi
  3. Storia della BMT
  4. Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  5. Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  6. Programmato intervento chirurgico importante che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  7. Partecipazione ad altri studi interventistici che hanno testato l'IMP negli ultimi 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Velmanasi Alfa
infusione di velmanase alfa 1 mg/kg di peso corporeo
Droga: Velmanase Alfa (ad es. Lamazym)
trattamento infusionale ev
Altri nomi:
  • Lamazim

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa come da Eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità valutate in base agli eventi avversi, comprese le reazioni correlate all'infusione [IRR]
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i parametri clinici di laboratorio secondo l'ematologia
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i parametri clinici di laboratorio secondo la biochimica del sangue
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i parametri clinici di laboratorio come da analisi delle urine
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Rilevazione di anticorpi anti-velmanase alfa-IgG (ADA) e anticorpi neutralizzanti/inibitori
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Saranno ottenuti campioni di siero per il test degli anticorpi anti-velmanase alfa-IgG (ADA).
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei livelli di oligosaccaridi sierici
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione del cambiamento rispetto al basale nei livelli di oligosaccaridi sierici
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Capacità funzionale: il test Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Saranno ottenuti campioni di siero per il test degli anticorpi anti-velmanase alfa-IgG (ADA).
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Capacità funzionale: Bruininks-Oseretsky test of Motor Proficiency (BOT-2) quando applicabile per età (dai 4 anni) o su giudizio del medico
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Capacità funzionale: Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Endurance: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) in pazienti pediatrici dai 4 anni di età, o quando applicabile secondo il giudizio del medico
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Endurance: 6-Minute Walk Test (6MWT) in pazienti pediatrici a partire dai 4 anni di età, o quando applicabile secondo il giudizio del medico 2-Minute Walk Test (2MWT) in pazienti pediatrici di età inferiore a 4 anni
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione dell'udito: test delle emissioni otoacustiche (OAE).
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione dell'udito: audiometria della risposta uditiva automatica del tronco encefalico (A-ABR).
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Profilo immunologico quando applicabile a giudizio del medico (siero IgG, IgA, IgM; sintesi in vitro di IgG; risposta proliferativa in vitro e immunofenotipo)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Biomarcatori CSF: proteina Tau (Tau) § proteina neurofilamento leggera (NFL) § proteina acida fibrillare gliale (GFAp) § oligosaccaridi
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione della qualità della vita tramite Questionario
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione degli oligosaccaridi ricchi di mannosio nel tessuto cerebrale, misurata mediante spettroscopia di risonanza magnetica (MRS)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Risonanza Magnetica per Immagini (MRI) nella sostanza bianca, nella materia grigia e nel centro semiovale, e diffusione-MRI del cervello,
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Parametri farmacocinetici per determinare la Cmax (concentrazione di picco)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare la Ctrough (Trough Plasma Concentration)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare l'area sotto la curva (AUC24)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare AUClast (Area Under Curve After The Last Count)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per la determinazione dell'AUCinf (Area Under Curve From Time Zero To Infinity)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare tmax (tempo al picco di concentrazione)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare CL (Clearance)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare t1/2 (emivita di eliminazione)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare il rapporto di accumulo osservato Rac (Oss).
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaboratori

Cromsource

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

21 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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