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Combinazione di sorafenib e omacetaxina mepesuccinato nella leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi o recidivante/refrattaria portatrice di FLT3-ITD

26 marzo 2020 aggiornato da: Dr. Anskar Y.H. Leung, The University of Hong Kong

Uno studio di fase II a braccio singolo in aperto che valuta la combinazione di sorafenib e omacetaxina mepesuccinato nella LMA di nuova diagnosi o recidivante/refrattaria portatrice di FLT3-ITD

Lo studio mira a verificare se la combinazione di sorafenib e omacetaxina mepesuccinato (OM, noto anche come omoarringtonina) determina una remissione completa composita duratura (CRc) in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi o recidivante/refrattaria (R/R) FLT3-ITD (tirosina chinasi 3 simile a Fms - duplicazione tandem interna).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il tipo di LMA oggetto di studio in questo studio clinico è noto come AML tirosin-chinasi 3 (FLT3) simile a FMS-duplicazione tandem interna (ITD) positiva. Questo tipo di LMA ha un'alterazione (o mutazione) nei geni, che può essere associata ad un alto rischio di recidiva dopo chemioterapia convenzionale e quindi a un esito clinico estremamente sfavorevole.

Gli inibitori FLT3 incluso sorafenib sono efficaci nell'indurre la remissione. Tuttavia, i loro effetti sono solo transitori. C'è un bisogno clinico insoddisfatto di migliorare la loro efficacia, quindi l'applicazione clinica.

Questo è uno studio in aperto a braccio singolo di Fase II. Verrà reclutato un totale di 40 pazienti idonei con consenso, inclusi 20 pazienti con nuova diagnosi e 20 con R / R FLT3-ITD AML.

Per i pazienti di nuova diagnosi, il midollo osseo diagnostico (BM) e/o il sangue periferico (PB) saranno valutati mediante sequenziamento di nuova generazione (NGS) basato su pannello mieloide che comprende 54 geni mieloidi così come la loro risposta in vitro a sorafenib e omacetaxina mepesuccinato (OM) basato su una piattaforma interna creata nel nostro laboratorio. Verrà valutato anche il carico allelico di FLT3-ITD.

Per i pazienti R/R, lo stato FLT3-ITD e il carico allelico saranno confermati prima del trattamento. Entrambi i gruppi di pazienti riceveranno sorafenib 400 mg due volte al giorno continuativamente e OM 1,5 mg/m2 al giorno per 7 giorni ogni 28 giorni fino alla progressione o al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Successivamente, i pazienti verranno seguiti e verranno raccolte informazioni sullo stato della malattia e sulla sopravvivenza. L'esame BM verrà eseguito il giorno 28 per documentare la risposta morfologica e il carico allelico FLT3-ITD.

Alla progressione della leucemia, verranno raccolti campioni di BM e/o PB e verrà esaminata la loro risposta in vitro a sorafenib e OM. Sarà anche sequenziato il dominio tirosin-chinasico (TKD) di FLT3 e sarà valutato il carico allelico di FLT3-ITD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornitura di consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board (IRB).
  2. Età ≥18 anni
  3. AML primaria documentata o AML secondaria a sindrome mielodisplastica (MDS), come definito dai criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità
  4. Alla diagnosi o in recidiva morfologica dopo una remissione iniziale o refrattaria dopo chemioterapia di induzione, con o senza HSCT
  5. Documentazione di FLT3-ITD nel midollo osseo o nel sangue con carico allelico ≥ 20% come determinato dal laboratorio del centro di studio
  6. Punteggio delle prestazioni ECOG 0-2
  7. Creatinina sierica ≤1,5×limite superiore della norma (ULN) o velocità di filtrazione glomerulare >25 mL/min, calcolata con la formula di Cockcroft-Gault.
  8. Potassio, magnesio e calcio sierici (corretti per l'albumina) entro i limiti normali istituzionali. I soggetti con elettroliti al di fuori dell'intervallo normale saranno idonei se questi valori vengono corretti dopo aver ripetuto il test dopo qualsiasi integrazione necessaria.
  9. Bilirubina sierica totale ≤1,5×ULN.
  10. Aspartato transaminasi sierica (AST) e/o alanina transaminasi (ALT) ≤ 2,5 × ULN.

Criteri di esclusione:

  1. Leucemia promielocitica acuta (LMA sottotipo M3)
  2. Trattamento precedente con qualsiasi inibitore FLT3
  3. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana o infezione attiva da epatite B o C.
  4. Rifiuto della trasfusione di emoderivati.
  5. In un uomo il cui partner sessuale è una donna in età fertile, riluttanza o incapacità dell'uomo o della donna di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per l'intero periodo di trattamento in studio e per almeno 3 mesi dopo il completamento del trattamento in studio
  6. In una donna eterosessuale attiva in età fertile, riluttanza o incapacità di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per l'intero periodo di trattamento in studio e per almeno 3 mesi dopo il completamento del trattamento in studio
  7. Gravidanza
  8. I soggetti di sesso femminile devono accettare di non allattare al seno durante lo screening e per tutto il periodo dello studio e per 45 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: sorafenib e omacetaxina mepesuccinato

La dose iniziale di sorafenib sarà di 400 mg due volte al giorno. Sorafenib deve essere assunto in modo continuativo per tutto il periodo di trattamento a meno che non vi sia evidenza di risposta alla prima valutazione al giorno 28 o progressione della malattia in qualsiasi momento durante il trattamento.

L'OM verrà somministrato a 1,5 mg/m2/die (dose massima 3 mg) per 7 giorni (in concomitanza con sorafenib) in un ciclo di 28 giorni.

Sorafenib e OM continueranno fino alla progressione della leucemia o all'HSCT allogenico. Successivamente, i pazienti verranno seguiti e verranno raccolte informazioni sullo stato della malattia e sulla sopravvivenza.
Droga: Sorafenib
Sorafenib un inibitore della chinasi indicato per il trattamento del carcinoma epatocellulare non resecabile; Carcinoma a cellule renali avanzato
Altri nomi:
  • NEXAVAR
Droga: Iniezione di Omacetaxine Mepesuccinate
Omacetaxine Mepesuccinate è una sostanza farmaceutica indicata per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC)
Altri nomi:
  • homoharringtonine

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione completa
Lasso di tempo: fino a 16 settimane
Nessun aumento di blasti nel MO o PB (<5% delle cellule nucleate totali), con conta assoluta dei neutrofili ≥ 1x109/L e conta piastrinica ≥ 100 x109/L
fino a 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The University of Hong Kong

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 maggio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AML008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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