Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kombinace sorafenibu a omacetaxin mepesukcinátu u nově diagnostikované nebo relapsující/refrakterní AML nesoucí FLT3-ITD

26. března 2020 aktualizováno: Dr. Anskar Y.H. Leung, The University of Hong Kong

Jednoramenná otevřená studie fáze II hodnotící kombinaci sorafenibu a omacetaxin mepesukcinátu u nově diagnostikované nebo recidivující/refrakterní AML nesoucí FLT3-ITD

Cílem studie je otestovat, zda kombinace sorafenibu a omacetaxin mepesukcinátu (OM, také známý jako homoharringtonin) vede k trvalé kompozitní kompletní remisi (CRc) u pacientů s nově diagnostikovanou nebo relabující/refrakterní (R/R) akutní myeloidní leukémií (AML) nesoucí FLT3-ITD (Fms-like tyrosinkináza 3 - vnitřní tandemová duplikace).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Typ AML studovaný v této klinické studii je známý jako FMS-like tyrosinkinase 3 (FLT3)-interní tandemová duplikace (ITD) pozitivní AML. Tento typ AML má změnu (nebo mutaci) v genech, která může být spojena s vysokým rizikem relapsu po konvenční chemoterapii, a tudíž extrémně špatným klinickým výsledkem.

Inhibitory FLT3 včetně sorafenibu jsou účinné při navození remise. Jejich účinky jsou však pouze přechodné. Existuje nenaplněná klinická potřeba zvýšit jejich účinnost, a tedy i klinickou aplikaci.

Toto je jednoramenná otevřená studie fáze II. Celkem bude přijato 40 vhodných pacientů se souhlasem, včetně 20 pacientů s nově diagnostikovanou a 20 s R/R FLT3-ITD AML.

U nově diagnostikovaných pacientů bude diagnostická kostní dřeň (BM) a/nebo periferní krev (PB) hodnocena sekvenováním nové generace (NGS) na základě myeloidního panelu, který obsahuje 54 myeloidních genů, stejně jako jejich in vitro odpověď na sorafenib a omacetaxin mepesukcinát (OM) založené na interní platformě, která byla vytvořena v naší laboratoři. Bude také hodnocena alelická zátěž FLT3-ITD.

U R/R pacientů bude před léčbou potvrzen stav FLT3-ITD a alelická zátěž. Obě skupiny pacientů budou dostávat sorafenib 400 mg dvakrát denně nepřetržitě a OM 1,5 mg/m2 denně po dobu 7 dnů každých 28 dnů až do progrese nebo alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Poté budou pacienti sledováni a budou shromažďovány informace o stavu onemocnění a přežití. Vyšetření BM bude provedeno 28. den, aby se zdokumentovala morfologická odpověď a alelická zátěž FLT3-ITD.

Při progresi leukémie budou odebrány vzorky BM a/nebo PB a vyšetřena jejich in vitro odpověď na sorafenib a OM. Tyrosinkinázová doména (TKD) FLT3 bude také sekvenována a bude hodnocena alelická zátěž FLT3-ITD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • The University of Hong Kong

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu schváleného Institutional Review Board (IRB).
  2. Věk ≥18 let
  3. Dokumentovaná primární AML nebo AML sekundární k myelodysplastickému syndromu (MDS), jak je definováno kritérii Světové zdravotnické organizace
  4. Při diagnóze nebo při morfologickém relapsu po počáteční remisi nebo refrakterní po indukční chemoterapii, s HSCT nebo bez ní
  5. Dokumentace FLT3-ITD v BM nebo krvi s alelickou zátěží ≥ 20 %, jak bylo stanoveno laboratoří v místě studie
  6. Skóre výkonu ECOG 0-2
  7. Sérový kreatinin ≤ 1,5 × horní hranice normálu (ULN) nebo rychlost glomerulární filtrace > 25 ml/min, jak je vypočteno pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce.
  8. Sérový draslík, hořčík a vápník (upraveno na albumin) v rámci ústavních normálních limitů. Subjekty s elektrolyty mimo normální rozmezí budou způsobilé, pokud budou tyto hodnoty opraveny po opětovném testování po jakékoli nezbytné suplementaci.
  9. Celkový sérový bilirubin ≤1,5×ULN.
  10. Sérová aspartáttransamináza (AST) a/nebo alanintransamináza (ALT) ≤ 2,5×ULN.

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní promyelocytární leukémie (AML subtyp M3)
  2. Předchozí léčba jakýmkoli inhibitorem FLT3
  3. Známá infekce virem lidské imunodeficience nebo aktivní infekce hepatitidy B nebo C.
  4. Odmítnutí transfuze krevních produktů.
  5. U muže, jehož sexuální partnerkou je žena ve fertilním věku, neochota nebo neschopnost muže nebo ženy používat přijatelnou antikoncepční metodu po celou dobu léčby ve studii a po dobu alespoň 3 měsíců po ukončení léčby studie
  6. U heterosexuálně aktivní ženy ve fertilním věku neochota nebo neschopnost používat přijatelnou antikoncepční metodu po celou dobu léčby ve studii a po dobu alespoň 3 měsíců po ukončení léčby studie
  7. Těhotenství
  8. Ženské subjekty musí souhlasit s tím, že nebudou kojit při screeningu a během období studie a po dobu 45 dnů po posledním podání studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: sorafenib a omacetaxin mepesukcinát

Počáteční dávka sorafenibu bude 400 mg dvakrát denně. Sorafenib by měl být užíván nepřetržitě po celou dobu léčby, pokud není žádná známka odpovědi při prvním hodnocení 28. den nebo progresivní onemocnění kdykoli během léčby.

OM bude podáván v dávce 1,5 mg/m2/den (maximální dávka 3 mg) po dobu 7 dnů (současně se sorafenibem) ve 28denním cyklu.

Sorafenib a OM budou pokračovat až do progrese leukémie nebo alogenní HSCT. Poté budou pacienti sledováni a budou shromažďovány informace o stavu onemocnění a přežití.
Lék: Sorafenib
Sorafenib, inhibitor kinázy indikovaný k léčbě neresekovatelného hepatocelulárního karcinomu; Pokročilý renální buněčný karcinom
Ostatní jména:
  • NEXAVAR
Lék: Injekce omacetaxin mepesukcinátu
Omacetaxin mepesukcinát je farmaceutická léčivá látka, která je indikována k léčbě chronické myeloidní leukémie (CML)
Ostatní jména:
  • homoharringtonin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní remise
Časové okno: až 16 týdnů
Žádné zvýšení blastů v BM nebo PB (<5 % z celkového počtu jaderných buněk), s absolutním počtem neutrofilů ≥ 1x109/l a počtem krevních destiček ≥ 100 x109/l
až 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The University of Hong Kong

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. května 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AML008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AML

Klinické studie na Sorafenib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení