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Studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Givinostat in pazienti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Becker

13 settembre 2024 aggiornato da: Italfarmaco

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti micro-macroscopici sui muscoli, la sicurezza e la tollerabilità e l'efficacia di Givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD)

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti micro-macroscopici sui muscoli, la sicurezza e la tollerabilità e l'efficacia di givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Becker. Circa 48 pazienti idonei saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per essere trattati con givinostat o placebo per un periodo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Givinostat o sospensione orale placebo (10 mg/mL) saranno somministrati per via orale come 2 dosi orali al giorno mentre il soggetto è a stomaco pieno, in base al peso del soggetto.

Il farmaco in studio deve essere interrotto definitivamente se si verifica una delle seguenti condizioni:

  • grave diarrea da farmaci;
  • qualsiasi evento avverso grave (SAE) correlato al farmaco;
  • QTcorretto dalle formule di Fridericia (QTcF) >500 msec;
  • conta piastrinica (PLT) ≤50 x 1.000.000.000/L (10E9/L);
  • Globuli bianchi (WBC) ≤ 2,0 x 10E9/L;
  • Emoglobina (Hb) ≤ 8,0 g/dL.

Il farmaco in studio deve essere temporaneamente interrotto se si verifica una delle seguenti condizioni:

  • Conteggio PLT 50 x 10E9/L;
  • WBC < 3,0 x 10E9/L ma > 2,0 x 10E9/L;
  • Hb < 10,0 g/dL ma > 8,0 g/dL;
  • diarrea moderata o grave.
  • trigliceridi >300 mg/dL Nel caso in cui il farmaco in studio sia stato temporaneamente interrotto, il farmaco in studio può essere ripreso a un livello inferiore del 20% rispetto alla dose alla quale si è verificato l'evento avverso che ha portato all'interruzione temporanea, una volta che le piastrine e/o leucociti e/o Hb e/o trigliceridi sono normalizzati o quando la diarrea è lieve

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
51

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, ZH 2300 RC
        • Leiden University Medical Center LUMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti ambulanti con diagnosi di BMD confermata da test genetici.
  2. In grado e disposto a fornire il consenso informato per iscritto.
  3. In grado di eseguire 6MWT allo screening con una distanza minima di 200 me una distanza massima di 450 m.
  4. Se in trattamento con corticosteroidi sistemici e/o inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) e/o bloccanti dei recettori β o α adrenergici, nessuna variazione significativa del dosaggio o del regime posologico (escluse le variazioni correlate alla variazione del peso corporeo) per un minimo di 6 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento in studio.
  5. I pazienti devono essere disposti a utilizzare una contraccezione adeguata. I metodi contraccettivi devono essere utilizzati dalla randomizzazione fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  2. Uso di qualsiasi trattamento farmacologico, diverso dai corticosteroidi, che potrebbe avere un effetto sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio (ad es. ormone della crescita). Saranno consentiti vitamina D, calcio e qualsiasi altro integratore.
  3. Chirurgia che potrebbe influire sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico pianificato in qualsiasi momento durante lo studio.
  4. Presenza di altre malattie clinicamente significative che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del paziente, rendendo improbabile il completamento del ciclo di trattamento o del follow-up o che potrebbero compromettere la valutazione dei risultati dello studio.
  5. Una diagnosi di altre malattie neurologiche o la presenza di disturbi somatici rilevanti che non sono correlati alla densità minerale ossea.
  6. Conta piastrinica, conta leucocitaria ed emoglobina allo screening < Limite inferiore della norma (LLN). Se i risultati dello screening di laboratorio sono < LLN, la conta piastrinica, la conta leucocitaria e l'emoglobina devono essere ripetute una volta, e se ancora < LLN diventano esclusioni.
  7. Cardiomiopatia sintomatica o insufficienza cardiaca (Classe III o IV della New York Heart Association) o frazione di eiezione ventricolare sinistra <50% allo screening o con trapianto di cuore.
  8. - Malattia o compromissione epatica in atto, inclusa ma non limitata a bilirubina totale elevata (> 1,5 x ULN), a meno che non sia secondaria alla malattia di Gilbert o al pattern coerente con la malattia di Gilbert.
  9. Funzionalità renale inadeguata, come definita dalla cistatina C sierica > 2 volte il limite superiore della norma (ULN). Se il valore è > 2 x ULN, la cistatina C sierica verrà ripetuta una volta e se ancora > 2 x ULN diventa escludente.
  10. Test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B, l'anticorpo dell'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana allo screening.
  11. QTcF corretto al basale > 450 msec, (come media di 3 letture consecutive a distanza di 5 minuti) o anamnesi di ulteriori fattori di rischio per torsioni di punta (ad esempio, insufficienza cardiaca, ipokaliemia o anamnesi familiare di sindrome del QT lungo).
  12. Malattia psichiatrica attuale/situazioni sociali che rendono il potenziale paziente incapace di comprendere e rispettare i test di funzionalità muscolare e/o le procedure del protocollo di studio.
  13. Ipersensibilità ai componenti del farmaco in studio.
  14. Intolleranza al sorbitolo o malassorbimento del sorbitolo o forma ereditaria di intolleranza al fruttosio.
  15. Controindicazioni alla biopsia muscolare.
  16. Controindicazioni alla risonanza magnetica/MRS (ad es. claustrofobia, impianti metallici o disturbi convulsivi).
  17. Ipertrigliceridemia (

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Givinostat
Givinostat sospensione orale (10 mg/ml) due volte al giorno a stomaco pieno
Droga: Givinostat
sospensione di Givinostat (10 mg/ml)
Altri nomi:
  • ITF2357
Comparatore placebo: Placebo
Placebo sospensione orale (10 mg/ml) due volte al giorno a stomaco pieno
Droga: Placebo
sospensione prodotta per imitare Givinostat
Altri nomi:
  • Comparatore placebo: placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla visita 11 nella fibrosi totale (%) su scala logaritmica, confrontando l'istologia delle biopsie muscolari
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)
La valutazione di efficacia primaria era la fibrosi totale media (%) su scala logaritmica valutata attraverso l'esame istologico delle biopsie del muscolo bicipite in due punti temporali (al basale e alla Visita 11). Più in particolare, i pazienti sono stati sottoposti a due biopsie del muscolo del bicipite brachiale: la prima prima di iniziare il trattamento in studio (Visita 2, basale) e la seconda al termine del trattamento (Visita 11). Per ciascun paziente, la percentuale di fibrosi totale è stata calcolata come logaritmo della media dei minimi quadrati dei campi disponibili ad ogni valutazione.
dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla visita 11 nella percentuale della frazione grassa del vasto laterale e del soleo
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)
La valutazione è stata effettuata confrontando la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) prima e dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat rispetto al placebo. Si prega di notare che i dati statistici sono espressi come media minima quadrata logaritmica (IC 95%) per il vasto laterale e come media minima quadrata (IC 95%) retrotrasformata sulla scala originale per il soleo.
dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nella percentuale della frazione di grasso dei muscoli degli arti inferiori
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)

La valutazione è stata effettuata confrontando la risonanza magnetica (MRI) Dixon prima e dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat rispetto al placebo.

I muscoli degli arti inferiori valutati sono stati: intera coscia, quadricipite, parte mediale della coscia, muscoli posteriori della coscia, tricipite surale e cintura pelvica. Si prega di notare che i dati statistici sono espressi come: medie dei minimi quadrati (IC al 95%) per l'intera coscia, quadricipiti, muscoli posteriori della coscia, tricipiti surali e cintura pelvica; mentre come medie dei minimi quadrati logaritmici (IC al 95%) per la parte mediale della coscia.
dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nell'area della sezione trasversale (CSA), in cm2 dei muscoli degli arti inferiori
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

La valutazione è stata effettuata confrontando i risultati della risonanza magnetica Dixon prima e dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat rispetto al placebo.

La tecnica Dixon presenta vantaggi in molteplici applicazioni per la valutazione delle malattie del sistema muscolo-scheletrico. Consente una soppressione del grasso più efficace rispetto ad altre sequenze e può essere utilizzata in combinazione con più sequenze diverse (GRE e SE) e utilizzando ponderazioni diverse (T1, T2 o densità protonica).

I muscoli degli arti inferiori valutati sono stati: coscia intera, quadricipite, parte mediale della coscia, muscoli posteriori della coscia, tricipite surale e cintura pelvica (i dati sono mostrati come media minima quadrata)
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nell'area contrattile dei muscoli degli arti inferiori (MRI)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento
Viene riportato un riepilogo della variazione media nell'area contrattile dei muscoli degli arti inferiori confrontando i risultati della risonanza magnetica prima e dopo 12 mesi di trattamento nel set ITT. I muscoli degli arti inferiori considerati sono gli stessi del risultato 3. Si noti che i dati statistici sono espressi come medie dei minimi quadrati (IC al 95%) ad eccezione dei muscoli posteriori della coscia che sono espressi come medie dei minimi quadrati logaritmici.
dopo 12 mesi di trattamento
Variazione media dal basale alla visita 11 nei parametri bioptici istologici: CSA per tipo (fibre I o II), CSA totale
Lasso di tempo: Dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Viene riportato un riepilogo della variazione media dell'area della sezione trasversale (CSA) per tipo dopo 12 mesi di trattamento nel set ITT. Si noti che i dati statistici descrittivi sono espressi come medie dei minimi quadrati logaritmici (IC al 95%) per le fibre CSA di tipo I e come medie dei minimi quadrati (IC al 95%) per le fibre CSA di tipo II e CSA totale.
Dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 in percentuale per i seguenti parametri istologici: fibre con centralizzazioni nucleari (%), numero totale di fibre (%), fibre rigenerative (%).
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
La valutazione dei parametri istologici quali Fibra con centralizzazioni nucleari (%), Numero totale di fibre (%) e Fibre rigenerative (%) è stata eseguita confrontando le biopsie muscolari dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat. Si noti che i dati statistici descrittivi sono espressi come media dei minimi quadrati logaritmici per le fibre rigenerative (%) e il numero totale di fibre (diapositive I), mentre sono espressi come media dei minimi quadrati per le fibre con centralizzazioni nucleari (%) e il numero totale di fibre (Diapositive II e III).
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 in percentuale per il parametro istologico bioptico MFA(%)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
La valutazione dei parametri istologici quali l'area delle fibre muscolari [MFA](%) è stata eseguita confrontando le biopsie muscolari dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat. La frazione MFA è stata determinata dalle biopsie utilizzando la media dei campi disponibili. Si prega di notare che i dati statistici descrittivi sono espressi come media minima quadrata.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 in percentuale per i parametri istologici della biopsia Tessuto adiposo (%)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
La valutazione dei parametri istologici come il tessuto adiposo (%) è stata eseguita confrontando le biopsie muscolari dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat. Si prega di notare che i dati statistici descrittivi sono espressi come media minima quadrata logaritmica.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 in altre strutture istologiche
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
La valutazione di altre strutture istologiche come cellule necrotiche, vasi e qualsiasi altro tessuto non connettivo presente in campo microscopico è stata eseguita confrontando biopsie muscolari dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat. Il valore viene mostrato come% rispetto alla media aritmetica delle due bande di controllo positivo (cioè soggetti sani) presenti nello stesso western blot. Si prega di notare che i dati statistici descrittivi sono espressi come media minima quadrata logaritmica.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nella misurazione della funzione motoria (MFM, espressa come media dei minimi quadrati logaritmici)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
La valutazione è stata eseguita utilizzando la scala MFM32, che è uno strumento progettato per le malattie neuromuscolari ed è applicabile a tutti i gradi di gravità della malattia. È stato convalidato in termini di riproducibilità, validità di costrutto e validità concorrente. Si compone di 32 item (compiti) classificati in tre dimensioni: D1, standing e trasferimenti; D2, capacità motoria assiale e prossimale; e D3, capacità motoria distale. Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala Likert a quattro punti. La valutazione generica viene misurata come segue: 0, non può iniziare l'attività o non può mantenere la posizione di partenza; 1, svolge parzialmente il compito; 2, esegue il compito con movimenti compensatori (posizione mantenuta per un periodo di tempo insufficiente, lentezza, movimenti incontrollati, ecc.); e 3, esegue il compito completamente e "normalmente", essendo il movimento controllato, padroneggiato, diretto ed eseguito a velocità costante. Il punteggio totale complessivo varia da 0 (grave compromissione funzionale) a 100 (nessuna compromissione funzionale).
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nel test della funzione temporale (TFT): tempo impiegato per camminare/correre per 10 metri
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

Il TFT viene valutato attraverso 3 diversi parametri uno dei quali è il tempo trascorso a camminare/correre per 10 m. Il test è stato eseguito con o senza ortesi a scelta del paziente. Non gli è stato chiesto di correre, ma piuttosto di arrivare al traguardo il prima possibile lasciando a lui la scelta su come farlo. Il valutatore ha camminato accanto al paziente per sicurezza ma non ha potuto aiutarlo in alcun modo. La velocità di camminata/corsa è stata calcolata come 10/tempo in secondi impiegati per correre/camminare per 10 m. La prova è stata valutata come segue:

  1. Incapace di camminare in modo indipendente.
  2. Incapace di camminare in modo indipendente ma può camminare con pinze a gamba intera (KAFO) o con il supporto di una persona.
  3. Andatura lordotica a base larga altamente adattata. Impossibile aumentare la velocità di camminata.
  4. Andatura moderatamente adattata. Può prendere velocità ma non può correre.
  5. È in grado di prendere velocità ma corre con una fase di doppia posizione, cioè non riesce a sollevare entrambi i piedi da terra.
  6. Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza fase di doppia posizione). Più alto è il voto, migliore sarà il risultato.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nel test di funzionalità temporale (TFT) tramite il tempo necessario per salire 4 passaggi standard
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

Il TFT viene valutato attraverso 3 parametri, uno dei quali è il "tempo di salita di 4 gradini standard".

Al paziente è stato chiesto di stare in piedi in fondo alle scale con le braccia lungo i fianchi. Al segnale "via", doveva salire le scale nel modo più rapido e sicuro possibile (utilizzando i corrimano se necessario) fino a raggiungere una posizione eretta sulla scala più alta. La velocità di salita delle scale è stata calcolata come 4/tempo in secondi impiegati per salire le 4 scale standard.

La valutazione della salita in 4 fasi è stata:1. Impossibile salire 4 gradini.2. Sali 4 gradini "segnando il tempo" (sale un piede alla volta con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su uno o entrambi i corrimano.3. Sali 4 gradini “segnando il tempo” (idem come su), utilizzando un braccio su un corrimano.4. Sale 4 gradini “segnando il tempo” (idem come su), senza bisogno di corrimano.5. Sale 4 gradini alternando i piedi, necessita di corrimano per sostenersi.6. Sale 4 gradini alternando i piedi, senza bisogno del supporto del corrimano. Maggiore è la pendenza, migliore è il risultato.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nel test di funzionalità temporale tramite il tempo necessario per alzarsi dal pavimento
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

Il test della funzione temporale (TFT) viene valutato attraverso 3 diversi parametri, uno dei quali era il "tempo di alzarsi dal pavimento".

Il paziente ha iniziato il test sdraiato sulla schiena con le braccia lungo i fianchi e gli è stato chiesto di alzarsi il più velocemente possibile. L'aumento dalla velocità del pavimento è stato calcolato come 1/tempo in secondi impiegati per alzarsi. La valutazione è stata la seguente:

  1. Incapace di stare in piedi, anche utilizzando una sedia.
  2. Segno di Gowers assistito: richiede mobili per aiutare a raggiungere la postura completamente eretta.
  3. Segno di Gowers completo: si gira, si alza in piedi con entrambe le mani "arrampicandosi" sulle gambe per raggiungere una postura completamente eretta.
  4. Metà segno di Gowers: si gira, si alza in piedi con una mano appoggiata sulla gamba.
  5. Rotola di lato e/o si alza con una o entrambe le mani sul pavimento per iniziare ad alzarsi ma non tocca le gambe.
  6. Si alza in piedi senza girarsi e senza usare le mani. Più alto è il voto, migliore sarà il risultato.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione dal basale alla visita 11 nella distanza eseguita tramite test di camminata/corsa di 6 minuti (6MWT, espresso come media dei minimi quadrati logaritmici)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

Il test di camminata/corsa di 6 minuti (6MWT) ha valutato la distanza percorsa in 6 minuti. Il 6MWT è stato eseguito al chiuso su un percorso pianeggiante e liscio, lungo almeno 30 m e largo 3 m, con un cono a ciascuna estremità attorno al quale il paziente doveva camminare. Sei marcatori numerati progressivamente sono stati utilizzati per segnare la distanza percorsa ogni minuto. Per indicare eventuali cadute sono stati utilizzati cinque marcatori con lettere progressive.

Durante la prova erano presenti due membri dello staff; il fisioterapista, per dare istruzioni al paziente, e un membro dello staff che ha seguito il paziente incoraggiandolo. Al paziente è stato detto di andare da un cono all'altro il più velocemente possibile ma senza correre, e che poteva fermarsi a riposare ogni volta che voleva. Sono stati registrati il ​​tempo percorso, la distanza percorsa dopo ogni minuto, il tempo di ciascuna caduta e la distanza percorsa prima di ciascuna caduta.

Viene riportato un riepilogo in minuti della distanza massima camminata/corsa in 6 minuti dopo 12 mesi di trattamento.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Percentuale di pazienti con peggioramento < 10% nel 6MWT dopo 12 mesi di trattamento.
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Percentuale di pazienti con peggioramento < 10% nel test del cammino di 6 minuti dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat rispetto ai pazienti trattati con placebo.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Conteggio dei partecipanti che hanno perso la deambulazione durante lo studio (dal basale al mese 12)
Lasso di tempo: dal basale alla fine del mese 12
Percentuale di pazienti che perdono la capacità di deambulare dal basale alla fine dello studio (Visita 11 o Mese 12)
dal basale alla fine del mese 12
Percentuale di pazienti caduti durante il 6MWT
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Viene mostrato un riepilogo del numero di pazienti caduti e del numero di cadute verificatesi durante il 6MWT.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nella forza muscolare valutata mediante estensione del ginocchio e flessione del gomito
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

La valutazione è stata eseguita mediante l'estensione media del ginocchio sinistro e destro e la flessione media del gomito sinistro e destro utilizzando la miometria manuale (HHM). Usandolo, la forza muscolare dell'estensore del ginocchio e del flessore del gomito è stata misurata tramite procedure standardizzate; Sono state registrate 3 misurazioni per ciascun gruppo muscolare su ciascun lato. È stata calcolata la media delle 3 misurazioni.

Estensione del ginocchio: il pt era seduto, bacino e ginocchio formavano un angolo di 90°. I suoi piedi erano sollevati dal suolo con il femore in rotazione neutra. Lui/lei poteva tenersi al bordo del letto/sedia e, nel caso, veniva fornita un'ulteriore stabilizzazione al terzo distale della coscia, appena sopra il ginocchio. L'HHM è stato posizionato sulla superficie anteriore del terzo inferiore della tibia, prossimale all'articolazione della caviglia.

Flessione del gomito: pt supino, braccio lungo il fianco, gomito flesso a 90°, avambraccio in posizione supina. L'MMH è stato posizionato tra il terzo medio e quello distale dell'avambraccio, prossimale al processo stiloideo radiale.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazioni medie dal basale alla visita 11 nella qualità della vita (QoL, valutata mediante il sondaggio in formato breve di 36 elementi [SF36])
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

Viene mostrato un riepilogo della QoL (SF-36, Sondaggio in formato breve su singoli elementi) nel set ITT.

La QoL (SF-36) viene valutata considerando:

  • Funzionamento fisico (PF)
  • Ruolo-Fisico (RP)
  • Dolore fisico (BP)
  • Salute generale (GH)
  • Vitalità (VT)
  • Funzionamento Sociale (SF)
  • Ruolo-Emotivo (RE)
  • Salute mentale (MH)
  • Riepilogo dei componenti fisici (PCS)
  • Riepilogo delle componenti mentali (MCS) L'SF-36 è composto da otto punteggi in scala, che sono la somma ponderata delle domande nella relativa sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ciascuna domanda abbia lo stesso peso. Più basso è il punteggio, maggiore è la disabilità. L’SF-36 è un insieme di misure della qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili. Queste misure si basano sull’auto-segnalazione del paziente e sono ampiamente utilizzate dalle organizzazioni di assistenza gestita per il monitoraggio e la valutazione di routine dei risultati dell’assistenza nei pazienti adulti.
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
(numero di pazienti che hanno manifestato qualsiasi tipo di gravità di TEAE, gravi e non gravi) dal basale fino alla fine dello studio (EOS).
Lasso di tempo: Durante lo studio, fino alla settimana 52 +/-7 giorni
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono definiti come quegli eventi con una data di insorgenza successiva all’inizio del trattamento in studio. Un evento avverso è un evento medico sfavorevole dopo l’esposizione a un medicinale, che non è necessariamente causato da quel medicinale. Un evento avverso grave è una reazione avversa che provoca la morte, è pericolosa per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provoca disabilità o incapacità persistente o significativa o rappresenta un difetto congenito.
Durante lo studio, fino alla settimana 52 +/-7 giorni
Variazione media dal basale alla visita 11 nella percentuale della frazione di grasso dei muscoli degli arti inferiori (log)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)

La valutazione è stata effettuata confrontando la risonanza magnetica (MRI) Dixon prima e dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat rispetto al placebo.

I muscoli degli arti inferiori valutati sono stati: intera coscia, quadricipite, parte mediale della coscia, muscoli posteriori della coscia, tricipite surale e cintura pelvica. Si prega di notare che i dati statistici sono espressi come: medie dei minimi quadrati (IC al 95%) per l'intera coscia, quadricipiti, muscoli posteriori della coscia, tricipiti surali e cintura pelvica; mentre come medie dei minimi quadrati logaritmici (IC al 95%) per la parte mediale della coscia.
dopo 12 mesi di trattamento (alla Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 nell'area contrattile dei muscoli degli arti inferiori (MRI) (log)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento
Viene riportato un riepilogo della variazione media nell'area contrattile dei muscoli degli arti inferiori confrontando i risultati della risonanza magnetica prima e dopo 12 mesi di trattamento nel set ITT. I muscoli degli arti inferiori considerati sono gli stessi del risultato 3. Si noti che i dati statistici sono espressi come medie dei minimi quadrati (IC al 95%) ad eccezione dei muscoli posteriori della coscia che sono espressi come medie dei minimi quadrati logaritmici.
dopo 12 mesi di trattamento
Variazione media dal basale alla visita 11 nei parametri bioptici istologici: CSA per tipo (fibre I o II), CSA totale (log)
Lasso di tempo: Dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Viene riportato un riepilogo della variazione media dell'area della sezione trasversale (CSA) per tipo dopo 12 mesi di trattamento nel set ITT. Si noti che i dati statistici descrittivi sono espressi come medie dei minimi quadrati logaritmici (IC al 95%) per le fibre CSA di tipo I e come medie dei minimi quadrati (IC al 95%) per le fibre CSA di tipo II e CSA totale.
Dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
Variazione media dal basale alla visita 11 in percentuale per i seguenti parametri istologici: fibre con centralizzazioni nucleari (%), numero totale di fibre (%), fibre rigenerative (%). (Tronco d'albero)
Lasso di tempo: dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)
La valutazione dei parametri istologici quali Fibra con centralizzazioni nucleari (%), Numero totale di fibre (%) e Fibre rigenerative (%) è stata eseguita confrontando le biopsie muscolari dopo 12 mesi di trattamento con Givinostat. Si noti che i dati statistici descrittivi sono espressi come media dei minimi quadrati logaritmici per le fibre rigenerative (%) e il numero totale di fibre (diapositive I), mentre sono espressi come media dei minimi quadrati per le fibre con centralizzazioni nucleari (%) e il numero totale di fibre (Diapositive II e III).
dopo 12 mesi di trattamento (Visita 11)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Italfarmaco

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Giacomo Comi, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 settembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DSC/15/2357/53
  • 2017-001629-41 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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