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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia delle cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina

4 gennaio 2024 aggiornato da: Bioray Laboratories

uno studio in aperto di valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina in soggetti con β-talassemia major

Questo è uno studio non randomizzato, in aperto, a dose singola, di fase 1/2 su un massimo di 12 partecipanti con β-talassemia major. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina cellule in soggetti con β-talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina saranno prodotte utilizzando il sistema di editing genetico Crispr/Cas9. La partecipazione del soggetto a questo studio sarà di 1 anno. Ai soggetti che si arruolano in questo studio verrà chiesto di partecipare a un successivo studio di follow-up a lungo termine che monitorerà la sicurezza e l'efficacia del trattamento che ricevono fino a 15 anni dopo il trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Comprendere appieno e firmare volontariamente il consenso informato. 5-15 anni. Almeno un tutore legale e/o Soggetti per firmare il consenso informato.
  • Clinicamente diagnosticato come β-talassemia major, fenotipi inclusi genotipo β0β0, β+β0,βEβ0.
  • Soggetti non affetti da EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV e HCV.
  • Condizione corporea dei soggetti idonea al trapianto di cellule staminali autologhe.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti accettabili per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e hanno un donatore correlato completamente compatibile disponibile.
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva.
  • Trattata con eritropoietina prima di 3 mesi.
  • Membro diretto della famiglia con qualsiasi tumore ematologico noto.
  • Soggetti con gravi disturbi psichiatrici per essere incapaci di collaborare.
  • Recentemente diagnosticata come malaria.
  • Storia di malattia autoimmune complessa.
  • Persistente aspartato transaminasi (AST), alanina transaminasi (ALT) o valore di bilirubina totale >3 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Soggetti con gravi malattie cardiache, polmonari e renali.
  • Con grave sovraccarico di ferro, ferritina sierica >5000 mg/ml.
  • Qualsiasi altra condizione che renderebbe il soggetto non idoneo per l'HSCT, come stabilito dal medico che si occupa del trapianto o dallo sperimentatore.
  • Soggetti che stanno ricevendo un trattamento da un altro studio clinico o che hanno ricevuto un'altra terapia genica.
  • Soggetti o tutori avevano resistito alla guida del medico curante.
  • - Soggetti che i ricercatori non ritengono appropriati per la partecipazione a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate dalla γ-globina
ogni soggetto accetterà una dose di cellule staminali ematopoietiche autologhe riattivate con γ-globina
Biologico: Cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate dalla γ-globina
cellule staminali emopoietiche autologhe modificate geneticamente con espressione di γ-globina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza delle cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate con γ-globina
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di soggetti con attecchimento; Sopravvivenza globale.
fino a 24 mesi dopo il trapianto
Incidenza e gravità degli eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità. Eventi avversi valutati secondo i criteri NCI-CTCAE v5.0
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo il trapianto
Incidenza di AE e SAE post trapianto
fino a 24 mesi dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'efficacia delle cellule staminali emopoietiche autologhe riattivate con γ-globina
Lasso di tempo: fino a 24 mesi dopo il trapianto
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale per almeno 6 mesi (TI6); Proporzione di soggetti che raggiungono TI12; Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista nelle cellule del midollo osseo; Variazione della concentrazione totale di emoglobina; Variazione rispetto al basale della frequenza annualizzata e del volume delle trasfusioni di globuli rossi concentrati.
fino a 24 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioray Laboratories

Collaboratori

Xiangya Hospital of Central South University
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Investigatori

  • Investigatore principale: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

27 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-BRL-00CH1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti (IPD) che sono alla base dei risultati riportati nell'articolo pubblicato saranno condivisi, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici). Altri documenti disponibili includono il protocollo di studio.

Periodo di condivisione IPD

La condivisione di IPD inizierà a 6 mesi e terminerà a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'IPD sarà condiviso con gli investigatori per la meta-analisi dei dati individuali, dopo che il loro uso proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente. Le proposte devono essere indirizzate a yxwu@bio.ecnu.edu.cn e fu.bin@csu.edu.cn. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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