- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05061030
Cellule stromali mesenchimali per il trattamento del diabete di tipo 1 nei bambini e negli adolescenti
28 novembre 2023 aggiornato da: Per-Ola Carlsson, Uppsala University Hospital
Uno studio in doppio cieco, randomizzato, parallelo, controllato con placebo sulle cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dalla gelatina di Wharton per il trattamento del diabete di tipo 1 nei bambini e negli adolescenti
Si tratta di uno studio combinato di fase 1 e 2 su 66 soggetti, maschi o femmine, di età compresa tra 7 e 21 anni a cui è stato recentemente (<6 mesi) diagnosticato il diabete di tipo 1.
La prima parte dello studio di fase 1 include sei soggetti che ricevono apertamente cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton allogeniche come il prodotto medicinale per terapia avanzata (ATMP) Protrans, tre ciascuno nelle fasce di età 7-11 e 12-18. La seconda parte è un studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in disegno parallelo, che confronta il trattamento con cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton allogenica (come Protrans) rispetto al placebo in bambini e adolescenti (7-21 anni di età) con diagnosi di diabete di tipo 1, il principale obiettivi di questo studio saranno di indagare la sicurezza, la tolleranza e l'efficacia dopo un'infusione algienica di cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
66
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Per-Ola Carlsson, MD, PhD
- Numero di telefono: +46186110000
- Email: per-ola.carlsson@mcb.uu.se
Luoghi di studio
-
-
-
Uppsala, Svezia, 75185
- Reclutamento
- Uppsala University Hospital
-
Contatto:
- Per-Ola Carlsson, MD, PhD
- Numero di telefono: +46186110000
- Email: per-ola.carlsson@mcb.uu.se
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 7 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio (per i soggetti di età inferiore ai 18 anni anche da parte di entrambi i caregiver), fornito prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio
- Storia clinica compatibile con diabete di tipo 1 diagnosticato meno di 6 mesi prima dell'arruolamento
- Nella prima parte dello studio saranno inclusi sei soggetti, tre tra i 7-11 e tre tra i 12-18 anni (entrambi i gruppi inclusi alle due estremità). I sessanta soggetti nella seconda parte dello studio sono stratificati per età (rispettivamente 12-21 e 7-11 anni) e randomizzati a uno dei due bracci di trattamento (attivo o placebo), con un ritardo di sicurezza di 6 mesi per i più giovani strato.
- Mentalmente stabile e, a parere dello sperimentatore, in grado di rispettare le procedure del protocollo di studio.
- Concentrazione plasmatica di peptide C a digiuno >0,12 nmol/L.
I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata fino a un anno dopo la somministrazione di WJMSC/Placebo. Una contraccezione adeguata è la seguente:
- contraccettivi ormonali orali (eccetto gestagen a basso dosaggio (lynestrenol e noretisteron), iniettabili o impiantabili.
- dispositivo intrauterino
- sistema intrauterino (ad esempio bobina di rilascio di progestinico)
- maschio vasectomizzato (con adeguata documentazione postvasectomia dell'assenza di spermatozoi nell'eiaculato)
Criteri di esclusione:
- Soggetti con peso corporeo >100 kg
- Soggetti con stato cardiovascolare instabile incl. Classe NYHA III/IV o sintomi di angina pectoris.
- Soggetti con ipertensione non controllata (≥160/105 mmHg).
- Soggetti con infezioni attive in corso.
- Soggetti con terapia latente o pregressa e in corso contro la tubercolosi, o esposti alla tubercolosi o che hanno viaggiato in aree ad alto rischio di tubercolosi o micosi negli ultimi 3 mesi.
- Soggetti con evidenza sierologica di infezione da HIV, Treponema pallidum, antigene dell'epatite B (sono accettabili soggetti con sierologia coerente con la precedente vaccinazione e una storia di vaccinazione) o epatite C.
- Soggetti con qualsiasi trattamento sistemico immunosoppressivo
- - Soggetti con una malattia demielinizzante nota o con sintomi o risultati dell'esame obiettivo coerenti con una possibile malattia demielinizzante.
- Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo.
- Soggetti con neoplasia nota o pregressa.
- Assunzione di terapie antidiabetiche orali o qualsiasi altro farmaco concomitante che possa interferire con la regolazione del glucosio diverso dall'insulina.
- Soggetti con GFR <60 ml/min/1,73 m2 di superficie corporea.
- - Soggetto con qualsiasi condizione o circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe pericoloso sottoporsi a trattamento con MSC.
- Ipersensibilità nota verso qualsiasi eccipiente, ad esempio dimetilsolfossido (DMSO).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore attivo: Cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton (Protrans)
Le cellule vengono sciolte in soluzione salina e somministrate per via endovenosa per un periodo di 20-40 min.
100 milioni di cellule a soggetti < 50 kg e 200 milioni di cellule a soggetti di 50-100 kg (>100 kg è un criterio di esclusione).
|
Protrans è costituito da cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton
|
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo (soluzione salina) viene somministrato per via endovenosa per un periodo di 20-40 min.
|
Protrans è costituito da cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Sicurezza a un anno valutata come eventi avversi
Lasso di tempo: Un anno
|
I parametri di sicurezza saranno valutati ad ogni visita di studio e registrati come eventi avversi.
|
Un anno
|
Sicurezza a cinque anni valutata come eventi avversi
Lasso di tempo: Cinque anni
|
I parametri di sicurezza saranno valutati ad ogni visita di studio e registrati come eventi avversi.
|
Cinque anni
|
Efficacia misurata come variazione dell'area del peptide C sotto la curva rispetto a un test di tolleranza al pasto misto.
Lasso di tempo: Un anno
|
Variazione dell'area sotto la curva del peptide C (AUC) (0-120 min) per il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) a 12 mesi dopo l'infusione di Protrans/Placebo rispetto al test eseguito prima dell'inizio del trattamento (basale).
|
Un anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Insulino-indipendenza
Lasso di tempo: Un anno
|
La percentuale di partecipanti allo studio indipendenti dall'insulina a 6 mesi
|
Un anno
|
Insulino-indipendenza
Lasso di tempo: Un anno
|
La percentuale di partecipanti allo studio indipendenti dall'insulina a 12 mesi
|
Un anno
|
Basso fabbisogno di insulina
Lasso di tempo: 6 mesi
|
La percentuale di partecipanti allo studio con fabbisogno giornaliero di insulina <0,25 U/kg a 6 mesi
|
6 mesi
|
Basso fabbisogno di insulina
Lasso di tempo: 12 mesi
|
La percentuale di partecipanti allo studio con fabbisogno giornaliero di insulina <0,25 U/kg a 12 mesi
|
12 mesi
|
Bisogno di insulina
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Fabbisogno insulinico/kg di peso corporeo a 6 mesi
|
6 mesi
|
Bisogno di insulina
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Fabbisogno insulinico/kg di peso corporeo a 12 mesi
|
12 mesi
|
HbA1c
Lasso di tempo: 6 mesi
|
HbA1c a 6 mesi
|
6 mesi
|
HbA1c
Lasso di tempo: 12 mesi
|
HbA1c a 12 mesi
|
12 mesi
|
Tempo nel bersaglio
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Tempo nel target (4-8 mmol/l) misurato mediante monitoraggio flash della glicemia per 14 giorni a 6 mesi
|
6 mesi
|
Tempo nel bersaglio
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Tempo nel target (4-8 mmol/l) misurato mediante monitoraggio flash della glicemia per 14 giorni a 12 mesi
|
12 mesi
|
Tempo in intervallo
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Tempo nel target (3.9-10
mmol/l) misurata mediante monitoraggio flash della glicemia per 14 giorni a 6 mesi
|
6 mesi
|
Tempo in intervallo
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Tempo nel target (3.9-10
mmol/l) misurata mediante monitoraggio flash della glicemia per 14 giorni a 12 mesi
|
12 mesi
|
C-peptide
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Variazione dell'area sotto la curva del peptide C (AUC) (0-120 min) per il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) a 6 mesi dall'infusione di Protrans/Placebo rispetto al test eseguito prima dell'inizio del trattamento (basale).
|
6 mesi
|
Variazione del peptide C di picco
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Variazione della concentrazione massima di peptide C durante i primi 6 mesi
|
6 mesi
|
Variazione del peptide C di picco
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione della concentrazione massima di peptide C durante i primi 12 mesi
|
12 mesi
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Differenze di genere
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Differenze nei parametri degli endpoint primari e secondari tra i sessi
|
6 mesi
|
Differenze di genere
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Differenze nei parametri degli endpoint primari e secondari tra i sessi
|
12 mesi
|
Genotipi HLA di classe 1
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Differenze nei parametri degli endpoint primari e secondari tra i genotipi HLA di classe 1
|
6 mesi
|
Genotipi HLA di classe 1
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Differenze nei parametri degli endpoint primari e secondari tra i genotipi HLA di classe 1
|
12 mesi
|
età
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Differenze nei parametri degli endpoint primari e secondari tra i 7-11 e i 12-21 anni
|
6 mesi
|
età
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Differenze nei parametri degli endpoint primari e secondari tra i 7-11 e i 12-21 anni
|
12 mesi
|
Autoanticorpi
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Variazione dei livelli di autoanticorpi correlati al diabete rispetto al test prima dell'inizio del trattamento (basale)
|
6 mesi
|
Autoanticorpi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione dei livelli di autoanticorpi correlati al diabete rispetto al test prima dell'inizio del trattamento (basale)
|
12 mesi
|
Cellule mononucleari del sangue periferico
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Modifica della reattività e della produzione di citochine delle cellule mononucleate del sangue periferico rispetto al test prima dell'inizio del trattamento (basale)
|
6 mesi
|
Cellule mononucleari del sangue periferico
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Variazione della reattività e della produzione di citochine delle cellule mononucleate del sangue periferico rispetto al test prima dell'inizio del trattamento (basale)
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Per-Ola Carlsson, MD, PhD, Uppsala University Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 gennaio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 settembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
29 settembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- WJMSC-P01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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