Una prova confermativa di ETC-1002 in pazienti con colesterolemia iper-LDL

Criterio di inclusione:

• Pazienti con risposta inadeguata alle statine o intolleranza alle statine come definito di seguito [Risposta inadeguata alle statine] Pazienti con colesterolemia iper-LDL che hanno assunto statine [e altre terapie modificanti i lipidi (LMT) se necessario] e non possono raggiungere gli obiettivi di gestione dei lipidi di C-LDL [intolleranza alle statine] Pazienti con colesterolemia iper-LDL per i quali si sono verificati problemi di sicurezza durante l'assunzione di almeno un tipo di statina e che hanno sperimentato la risoluzione dei problemi dopo l'interruzione o la riduzione della dose e che non possono raggiungere gli obiettivi di gestione dei lipidi di C-LDL. I pazienti devono essere al dosaggio più basso o al di sotto della dose approvata di statina e/o in LMT stabile.
• Pazienti con livelli di trigliceridi a digiuno <400 mg/dL allo screening
• Possono essere applicati altri criteri di inclusione specifici del protocollo

Criteri di esclusione:

• Donne in gravidanza o che allattano o che hanno un test di gravidanza (urina) positivo allo screening o alle visite basali
• Pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
• Pazienti che hanno attualmente o che hanno avuto negli ultimi 3 mesi prima dello screening malattie cardiovascolari o coloro che hanno sviluppato malattie cardiovascolari durante lo screening o prima della visita di riferimento
• Ipertensione incontrollata, definita come pressione arteriosa sistolica da seduti dopo 5 minuti di riposo ≥160 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥100 mmHg allo screening
• Pazienti con disturbi ematologici o della coagulazione gravi e non controllati o con emoglobina <10,0 g/dL allo screening
• Pazienti con diabete non controllato con HbA1c ≥9% allo screening
• Pazienti con ipotiroidismo non controllato con ormone stimolante la tiroide (TSH) >1,5 × ULN allo screening

• Pazienti con malattie o disfunzioni epatiche, tra cui:

  • Sierologia positiva per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o un test anticorpale positivo per il virus dell'epatite C (HCV) allo screening
  • Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥3 × ULN o bilirubina totale ≥2 × ULN allo screening
• Pazienti con creatina chinasi (CK) >3 × ULN allo screening
• Pazienti con storia o disfunzione renale in corso, sindrome nefritica o nefrite e con velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di ≤30 mL/min/1,73 m2 allo screening
• Possono essere applicati altri criteri di esclusione specifici del protocollo