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Uno studio a dose singola di trasferimento genico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9003 in partecipanti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (carenza di beta-sarcoglicano [β-SG])

17 febbraio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico, in aperto, monodose, sul trasferimento genico sistemico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9003 su soggetti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (carenza di β-sarcoglicano)

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza di SRP-9003 e quantificare l'espressione di β-SG nel muscolo scheletrico dei partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Lo studio includerà partecipanti sia ambulatoriali (Coorte 1) che non ambulatoriali (Coorte 2).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Solo coorte 1: ambulatoriale secondo i criteri specificati dal protocollo. - Solo coorte 2: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo e dai 4 ai 50 anni di età.
  • Possiede 1 mutazione omozigote o 2 eterozigoti patogene e/o probabilmente patogene del gene β-sarcoglicano dell'acido desossiribonucleico (DNA) (SGCB) sulla base di risultati clinici documentati.
  • Capacità di collaborare con i test muscolari.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione medica clinicamente significativa, incluse malattie cardiache, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, immunologiche, neuromuscolari (diverse da LGMD2E/R4) o comportamentali, o infezioni o neoplasie o malattie concomitanti o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei rischi non necessari per il trasferimento genico o una condizione medica o una circostanza attenuante che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del partecipante di rispettare i test o le procedure richieste dal protocollo o compromettere il benessere, la sicurezza del partecipante , o interpretabilità clinica.
  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o altri trattamenti specificati dal protocollo entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Qualsiasi controindicazione all'uso di corticosteroidi.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-9003
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di SRP-9003 il giorno 1.
Genetico: SRP-9003
Singola infusione endovenosa di SRP-9003
Altri nomi:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino al mese 60
Basale fino al mese 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata mediante immunofluorescenza (IF) Intensità delle fibre al giorno 60
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata da IF Percentuale di fibre proteiche (PPF) al giorno 60
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata mediante Western Blot al giorno 60
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 60
Linea di base, giorno 60

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata dall'intensità delle fibre IF al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 24
Basale, mese 24
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata da IF Percentuale di fibre proteiche (PPF) al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 24
Basale, mese 24
Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione proteica β-SG valutata mediante Western Blot al mese 24
Lasso di tempo: Basale, mese 24
Basale, mese 24
Variazione rispetto al basale nella valutazione della stella polare per la disferlinopatia (NSAD) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto alla linea di base nel tempo per alzarsi dal pavimento, tempo per completare 100 e 10 metri di camminata/corsa e test di salita delle scale a tempo in 4 passi
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale nelle prestazioni del punteggio dell'arto superiore versione 2.0 (PUL 2.0) al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale delle capacità acquisite attraverso la valutazione video interattiva (ACTIVE) - Attività sul volume dell'area di lavoro da seduti al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto al basale della velocità del passo (95%) e della velocità di salita delle scale (95%) come valutata da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto al basale del numero di scale salite all'ora come valutato da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto alla distanza di base percorsa all'ora valutata da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Coorte 1 (ambulatorio): variazione rispetto al basale della lunghezza del passo (95%) valutata da un dispositivo indossabile al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale nell'attività degli arti superiori al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Variazione rispetto al basale della velocità angolare del polso al mese 60
Lasso di tempo: Basale, mese 60
Basale, mese 60
Modifica rispetto al basale nelle copie del genoma vettoriale utilizzando la reazione a catena della polimerasi digitale delle goccioline (ddPCR) nel tessuto muscolare target
Lasso di tempo: Basale, giorno 60 e mese 24
Basale, giorno 60 e mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

28 agosto 2028

Completamento dello studio (Stimato)

28 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9003-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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