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Uno studio sulla terapia genica AAV2-hAQP1 nei partecipanti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni (AQUAx2)

23 luglio 2026 aggiornato da: MeiraGTx, LLC

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica AAV2-hAQP1 nei partecipanti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza della somministrazione intraparotide bilaterale di AAV2-hAQP1 negli adulti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni di grado 2 o 3.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
290

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Québec, Canada, J1H 5HE
        • Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Princess Margaret Cancer Centre
      • Trois-Rivières, Canada, G8Z 3R9
        • CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
    • Ontario
      • Greater Sudbury, Ontario, Canada, P3E 5J1
        • Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
      • Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital & Medical School
      • Glasgow, Regno Unito, LS2 9LU
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, Regno Unito, LS2 9LU
        • Leeds Dental Institute
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6JJ
        • The Royal Marsden
      • London, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General
      • London, Regno Unito, WC1E 6DG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • York, Regno Unito, YO31 8HE
        • York Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02120
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts University School of Dental Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14215
        • Erie County Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • UNC-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Atrium Health
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Alleghany General Hospital
    • Tennessee
      • Johnson City, Tennessee, Stati Uniti, 37604
        • Johnson City Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Radioterapia a raggi completata per il cancro della testa e del collo almeno 3 anni prima della prima visita di screening
  • Nessuna storia di cancro ricorrente o di un secondo cancro primario
  • Una portata di saliva intera non stimolata (mL/min) >0 (cioè almeno una goccia di saliva nel tubo di raccolta)
  • Un flusso di saliva intera stimolato (mL/min) >0,2 mL/min e <1,0 mL/min dopo la stimolazione meccanica mediante masticazione
  • Punteggio totale XQ di screening medio ≥25
  • Nessuna evidenza di cancro della testa e del collo, definito come un esame otorinolaringoiatrico negativo e una tomografia computerizzata (TC) negativa della testa, del collo e del torace con contrasto. Se un partecipante ha avuto una scansione MRI, CT, PET o FDG-PET della testa, del collo e del torace entro 6 mesi dall'ingresso nello studio (e almeno 3 anni dopo il completamento della radioterapia), allora quell'immagine può essere utilizzata per non sarà richiesta la determinazione dell'idoneità e una TC allo screening.
  • O ha ricevuto un trattamento con uno o più farmaci sciaagoghi prescritti e ha deciso di interrompere la terapia o, in consultazione con il proprio medico, ha deciso di non iniziare tale trattamento
  • I partecipanti che assumono un sciaagogo su prescrizione (in particolare, pilocarpina o cevimelina) devono interrompere quel farmaco almeno 2 settimane prima dello screening ed essere disposti ad astenersi dall'assumere tali farmaci per la durata dello studio
  • I partecipanti che richiedono farmaci per una condizione medica di base che è nota per influenzare la produzione salivare devono assumere dosi stabili di tali farmaci per almeno un mese prima della prima visita di screening

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi tumore maligno nei 3 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato della pelle o del carcinoma cervicale in situ
  • Storia di malattia autoimmune sistemica che colpisce le ghiandole salivari (ad esempio, malattia di Sjogren)
  • Attualmente in uso di farmaci immunosoppressori sistemici (ad es. Corticosteroidi o biologici) o trattati con uno entro 4 settimane dalla prima visita di screening. Nota: sono consentiti corticosteroidi topici, inalatori o intranasali.
  • Infezione virale attiva da virus Epstein-Barr (EBV), definita come IgM anti-VCA positiva. Nel caso in cui un potenziale partecipante abbia un IgM anti-VCA positivo, può essere sottoposto a un nuovo screening 2-4 mesi dopo, momento in cui un antigene nucleare del virus di Epstein-Barr (EBNA) positivo sarà considerato come prova di infezione da EBV risolta.
  • Evidenza di infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV).
  • Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Diagnosi di miastenia grave
  • Storia personale o familiare di glaucoma acuto o cronico ad angolo chiuso (ACG), o ad aumentato rischio di sviluppare ACG, o aveva un trattamento profilattico per ridurre il rischio di sviluppare ACG
  • Allergia o ipersensibilità nota al glicopirrolato
  • Fumatori attuali o storia di fumo negli ultimi 3 anni (include lo svapo con additivi del tabacco)
  • Abuso attuale di alcol o una storia dello stesso nei 3 anni precedenti (definito per gli uomini come un'assunzione media di più di 14 drink a settimana e per le donne come più di 7 drink a settimana)
  • Diabete scarsamente controllato (emoglobina A1c >7%)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: Gruppo AAV2-HAQP1 1
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 1 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: AAV2-hAQP1 Concentrazione 1
Somministrazione della concentrazione 1 di AAV2-hAQP1 attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Sperimentale: Coorte 1: AAV2-HAQP1 Gruppo 2
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 2 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: AAV2-hAQP1 Concentrazione 2
Somministrazione della concentrazione 2 di AAV2-hAQP1 attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Comparatore placebo: Coorte 1: gruppo placebo
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di diluente tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Altro: Placebo
Somministrazione di diluente attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Sperimentale: Coorte 2: Gruppo AAV2-HAQP1 3
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 3 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: Concentrazione AAV2-HAQP1 3
Somministrazione della concentrazione 3 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Sperimentale: Coorte 2: Gruppo AAV2-HAQP1 4
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 4 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: Concentrazione 4 di AAV2-HAQP1
Somministrazione della concentrazione 4 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Comparatore placebo: Gruppo placebo di coorte 2
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di diluente tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Altro: Placebo
Somministrazione di diluente attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale al mese 12 nel punteggio totale del questionario specifico per xerostomia (XQ)
Lasso di tempo: 12 mesi
L'XQ è composto da 8 domande specifiche per i sintomi che i partecipanti tariffe da 0 (non presenti) a 10 (peggiori possibili). Il punteggio totale XQ è la somma di tutte le valutazioni dei singoli elementi e varia da 0 a 80.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale al mese 12 del flusso di saliva totale non stimolato
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione dal basale al mese 12 nella velocità del flusso di saliva intera non stimolata (mL/min)
12 mesi
Il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (AES) e eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla base al mese 12
Dalla base al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
MeiraGTx, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MGT-AQP1-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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