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Um estudo da terapia gênica AAV2-hAQP1 em participantes com xerostomia tardia induzida por radiação (AQUAx2)

23 de julho de 2026 atualizado por: MeiraGTx, LLC

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para determinar a eficácia e a segurança da terapia gênica AAV2-hAQP1 em participantes com xerostomia tardia induzida por radiação

Este estudo avaliará a eficácia e a segurança da administração intraparotídea bilateral de AAV2-hAQP1 em adultos com xerostomia tardia induzida por radiação de Grau 2 ou Grau 3.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
290

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Québec, Canadá, J1H 5HE
        • Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
        • Princess Margaret Cancer Centre
      • Trois-Rivières, Canadá, G8Z 3R9
        • CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
    • Ontario
      • Greater Sudbury, Ontario, Canadá, P3E 5J1
        • Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02120
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts University School of Dental Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
        • Erie County Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • UNC-Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Atrium Health
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Alleghany General Hospital
    • Tennessee
      • Johnson City, Tennessee, Estados Unidos, 37604
        • Johnson City Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
      • Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
        • Ninewells Hospital & Medical School
      • Glasgow, Reino Unido, LS2 9LU
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, Reino Unido, LS2 9LU
        • Leeds Dental Institute
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guys Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6JJ
        • The Royal Marsden
      • London, Reino Unido, EH4 2XU
        • Western General
      • London, Reino Unido, WC1E 6DG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • York, Reino Unido, YO31 8HE
        • York Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Radioterapia completa para câncer de cabeça e pescoço pelo menos 3 anos antes da primeira visita de triagem
  • Sem história de câncer recorrente ou um segundo câncer primário
  • Uma taxa de fluxo de saliva total não estimulada (mL/min) > 0 (ou seja, pelo menos uma gota de saliva no tubo de coleta)
  • Uma taxa de fluxo de saliva total estimulada (mL/min) >0,2 mL/min e <1,0 mL/min após estimulação mecânica por mastigação
  • Pontuação total média de triagem XQ ≥25
  • Sem evidência de câncer de cabeça e pescoço, definida como exame otorrinolaringológico negativo e tomografia computadorizada (TC) de cabeça, pescoço e tórax negativa com contraste. Se um participante fez uma ressonância magnética, tomografia computadorizada, PET ou FDG-PET da cabeça, pescoço e tórax dentro de 6 meses após a entrada no estudo (e pelo menos 3 anos após a conclusão da radioterapia), essa imagem pode ser usada para determinação de elegibilidade e uma TC na triagem não serão necessários.
  • Recebeu tratamento com um ou mais sialagogos prescritos e optou por descontinuar a terapia ou, em consulta com seu médico, optou por não iniciar tal tratamento
  • Os participantes que tomam um sialagogo prescrito (especificamente, pilocarpina ou cevimelina) devem interromper esse medicamento pelo menos 2 semanas antes da triagem e estar dispostos a abster-se de tomar tais medicamentos durante o estudo
  • Os participantes que necessitam de medicação para uma condição médica subjacente que afeta a produção salivar devem estar em doses estáveis ​​de tais medicamentos por pelo menos um mês antes da primeira visita de triagem

Critério de exclusão:

  • Qualquer malignidade nos últimos 3 anos, exceto carcinoma basocelular ou espinocelular tratado da pele ou carcinoma cervical in situ
  • História de doença autoimune sistêmica afetando as glândulas salivares (por exemplo, doença de Sjögren)
  • Atualmente usando medicamento(s) imunossupressor(es) sistêmico(s) (por exemplo, corticosteroides ou biológicos) ou tratado com um dentro de 4 semanas após a primeira consulta de triagem. Nota: Corticosteroides tópicos, inalatórios ou intranasais são permitidos.
  • Infecção viral ativa pelo vírus Epstein-Barr (EBV), definida como anti-VCA IgM positivo. No caso de um participante em potencial ter um anti-VCA IgM positivo, ele pode ser rastreado novamente 2 a 4 meses depois, quando um antígeno nuclear do vírus Epstein-Barr (EBNA) positivo será considerado como evidência de infecção por EBV resolvida.
  • Evidência de infecção ativa pelo vírus da hepatite C (HCV)
  • Evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Diagnóstico de miastenia gravis
  • História pessoal ou familiar de glaucoma de ângulo fechado (ACG) agudo ou crônico, ou com risco aumentado de desenvolver ACG, ou tratamento profilático para reduzir o risco de desenvolver ACG
  • Alergia conhecida ou hipersensibilidade ao glicopirrolato
  • Fumantes atuais ou histórico de tabagismo nos últimos 3 anos (inclui vaping com aditivos de tabaco)
  • Abuso atual de álcool ou histórico do mesmo nos 3 anos anteriores (definido para homens como uma ingestão média de mais de 14 drinques por semana e para mulheres como mais de 7 drinques por semana)
  • Diabetes mal controlado (hemoglobina A1c >7%)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1: AAV2-HAQP1 GRUPO 1
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 1 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Genético: Concentração 1 de AAV2-hAQP1
Administração da concentração 1 de AAV2-hAQP1 via ducto de Stensen para cada glândula parótida
Experimental: Coorte 1: AAV2-HAQP1 GRUPO 2
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 2 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Genético: Concentração 2 de AAV2-hAQP1
Administração da concentração 2 de AAV2-hAQP1 via ducto de Stensen para cada glândula parótida
Comparador de Placebo: Coorte 1: Grupo Placebo
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de diluente através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Outro: Placebo
Administração de diluente via ducto de Stensen para cada glândula parótida
Experimental: Coorte 2: AAV2-HAQP1 Grupo 3
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 3 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Genético: Concentração AAV2-HAQP1 3
Administração da concentração 3 de AAV2-HAQP1 via duto de Stensen para cada glândula parótida
Experimental: Coorte 2: AAV2-HAQP1 GRUPO 4
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 4 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Genético: Concentração AAV2-HAQP1 4
Administração de concentração 4 do AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Comparador de Placebo: Coorte 2 Grupo Placebo
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de diluente através do duto de Stensen para cada glândula parótida
Outro: Placebo
Administração de diluente via ducto de Stensen para cada glândula parótida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de linha de base para o mês 12 no questionário total específico da Xerostomia (XQ)
Prazo: 12 meses
O XQ consiste em 8 perguntas específicas dos sintomas, as taxas do participante de 0 (não presente) a 10 (pior possível). A pontuação total do XQ é a soma de todas as classificações individuais de itens e varia de 0 a 80.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para o mês 12 na taxa de fluxo de saliva total não estimulada
Prazo: 12 meses
Mudança da linha de base para o mês 12 na taxa de fluxo de saliva total não estimulada (mL/min)
12 meses
O número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: De base para o mês 12
De base para o mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
MeiraGTx, LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
13 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MGT-AQP1-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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