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Sicurezza ed efficacia del feto in CDH: una sperimentazione di fase III (CHOP FETO)

21 luglio 2026 aggiornato da: Holly L Hedrick, MD

Sopravvivenza infantile e esito a lungo termine a seguito di occlusione tracheale endoluminale fetoscopica in grave ernia diaframmatica congenita a sinistra e destra, uno studio di fase III

L'ernia diaframmatica congenita (CDH) è un difetto alla nascita caratterizzato dallo sviluppo di un buco nel diaframma, il muscolo respiratorio che separa il torace dall'addome. Di conseguenza, gli organi nell'addome possono spostarsi nel torace e premere sui polmoni in via di sviluppo. Ciò impedisce ai polmoni di crescere e sviluppare normalmente.

Nei casi gravi, il CDH può portare a gravi malattie e morte alla nascita. Per questi bambini, il trattamento prima della nascita può consentire ai polmoni di crescere abbastanza prima della nascita in modo che questi bambini siano in grado di sopravvivere e prosperare.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti completeranno una valutazione prenatale standard presso il Centro per la diagnosi e il trattamento fetale dell'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP) per determinare se sono candidati per questo studio. Le valutazioni cliniche standard comprendono la storia medica ed esame fisico, l'ecografia di livello II, l'ecocardiogramma fetale, la risonanza magnetica fetale (MRI) e una valutazione psicosociale.

Se determinato idoneo per l'intervento feto tracheale endoluminale fetoscopico, i pazienti saranno ampiamente consigliati dal team CFDT e coloro che scelgono di partecipare forniranno un consenso scritto e informato per l'iscrizione allo studio.

Fino a 40 diadi materni/fetali saranno iscritti al braccio di intervento di questo studio. Il paziente in gravidanza e il feto subiranno due procedure. Un palloncino verrà collocato nelle vie aeree fetali tra 27+0/7 - 29+6/7 Età gestazionale. Il palloncino blocca le vie aeree e rimane in posizione fino alla rimozione del palloncino. I tempi per la rimozione del palloncino saranno determinati dal team di gestione del CFDT e possono verificarsi tra 34 +0/7 - 34 +6/7 Età gestazionale.

I pazienti in gravidanza arruolati nel braccio di studio di intervento devono rimanere vicino al centro fetale, sotto stretta supervisione, dal momento del posizionamento del palloncino attraverso il parto nell'unità di consegna speciale della famiglia Garbose.

Il monitoraggio prenatale settimanale avverrà dopo la prima procedura presso il CFDT e la consegna pianificata si verificherà nell'unità di consegna speciale della famiglia Garbose a termine.

La stabilizzazione postnatale e il successivo intervento chirurgico per riparare il diaframma avranno luogo a CHOP.

Fino a 40 diadi materni/fetali che soddisfano i criteri in base al lato del difetto, al rapporto polmonare al polmone osservato/atteso (O/E LHR) e alla posizione epatica, ma subiscono una gestione in attesa piuttosto che un intervento feto, saranno arruolati nel braccio di controllo di questo studio.

I bambini nel braccio di intervento e nel braccio di controllo saranno seguiti a CHOP a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi attraverso il programma di ipoplasia polmonare CHOP.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Holly L Hedrick, MD, FACS
  • Numero di telefono: 1-800-468-8376
  • Email: hedrick@chop.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Holly L Hedrick, MD, FACS
          • Numero di telefono: 1-800-468-8376
          • Email: hedrick@chop.edu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Holly L Hedrick

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Donne in gravidanza di età pari o superiore a 18 anni
  2. Singleton Gravidancy
  3. Il normale cariotipo fetale con conferma da parte di risultati di coltura, sequenziamento dell'intero esoma (WES), sequenziamento del genoma intero (WGS) o microarray cromosomico con varianti non patologiche. I risultati della fluorescenza in situ ibridazione (FISH) saranno accettabili se il paziente è superiore a 26 settimane.
  4. L'età gestazionale all'iscrizione è prima di 29 settimane 6 giorni
  5. Il fegato è intrattoracico
  6. Ernia diaframmatica congenita isolata a sinistra (CDH) con rapporto polmonare a testa osservato/atteso (O/E LHR) inferiore al 30% all'iscrizione (da 18^0 a 29^5 settimane) o:
  7. CDH a destra isolato con O/E LHR pari o inferiore al 45% all'iscrizione (da 18^0 a 29^5 settimane).
  8. Lunghezza cervicale mediante ecografia transvaginale uguale o maggiore di 20 mM entro 24 ore dalla procedura feto di occlusione tracheale endoluminale feto (FETO)
  9. Il paziente soddisfa i criteri psicosociali
  10. Consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha meno di 18 anni
  2. Gravidanza multi-fetica
  3. Storia di allergia al lattice in gomma naturale
  4. Lavoro pretermine, cervice accorciata (meno di 20 mm all'iscrizione o entro 24 ore dalla procedura di inserimento del palloncino feto) o anomalia uterina fortemente predisponendo al lavoro pretermine, placenta previa

  5. Inammissibilità psicosociale, precludendo il consenso:

    • Incapacità di risiedere entro 30 minuti dall'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP) e incapacità di rispettare il viaggio per i requisiti di follow-up del processo
    • Il paziente non ha una persona di supporto (ad es. Consuge, partner, madre) disponibile per rimanere con il paziente per la durata della gravidanza al CHOP
  6. CDH bilaterale, isolato a sinistra CDH con O/E LHR maggiore o uguale al 30% (misurato da 18^0 a 29^5 settimane), isolato a destra CDH con O/E LHR superiore al 45% (misurato da 180 a 295 settimane), come determinato dall'ecrasudio eluse dall'ecrasudio
  7. Nessuna ernia epatica nella cavità toracica.
  8. Ulteriore anomalia fetale per ultrasuoni, risonanza magnetica (MRI) o ecocardiogramma presso il centro di trattamento fetale. Escludi anomalie cromosomiche, anomalie associate per alterare la prognosi di sopravvivenza (IE. CDH e cardiopatia congenita) o presenza di una sindrome genetica sottostante (cioè. Fryns). Non verranno rimossi casi dopo le anomalie nel corso del monitoraggio post-operatorio.
  9. Controindicazione materna alla chirurgia fetoscopica o grave condizioni mediche materne in gravidanza
  10. Storia di cervice incompetente con o senza cerclage
  11. Anomalie della placenta (previa, abruzione, accrete) conosciute al momento dell'iscrizione.
  12. Isoimmunizzazione RH materna-fetale, sensibilizzazione Kell o trombocitopenia alloimmune neonatale che colpisce l'attuale gravidanza.
  13. HIV materno, epatite B, stato dell'epatite-C positivo a causa dell'aumento del rischio di trasmissione al feto durante la chirurgia materna-fetale. Se lo stato dell'HIV o dell'epatite del paziente è sconosciuto, il paziente deve essere testato e ha riscontrato risultati negativi prima dell'arruolamento.
  14. Anomalia uterina come fibromi grandi o multipli o anomalia del dotto mulleriano
  15. Non esiste un approccio fetioscopico sicuro o tecnicamente fattibile al posizionamento del palloncino.
  16. Partecipazione a un altro studio di intervento che influenza la morbilità e la mortalità materna e fetale o la partecipazione a questo studio in una precedente gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Feto in CDH
L'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) verrà eseguita posizionando un palloncino staccabile all'interno delle vie aeree fetali e rimuovendo il palloncino dopo diverse settimane. Dispositivi: GoldBal2 Balloon staccabile e catetere di consegna Baltaccibdpe100. L'assegnazione non sarà randomizzata. 40 diadi materni/fetali saranno iscritti a questo braccio.
Dispositivo: Feto con palloncino Goldbal2 e catetere Baltaccibdpe100
Occlusione tracheale endoluminale feto (FETO) in CDH con palloncino staccabile GoldBAL2 e catetere di consegna Baltaccibdpe100
Nessun intervento: MANIGUAZIONE ESTRANTE in CDH
Il braccio di controllo include pazienti idonei per il feto in base al lato del difetto, alla posizione di O/E LHR e al fegato che subiscono una gestione in attesa piuttosto che un intervento FETO. L'assegnazione non sarà randomizzata. 40 diadi materni/fetali saranno iscritti a questo braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Posizionamento e rimozione riusciti del dispositivo FETO
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutazione del posizionamento e della rimozione del successo del dispositivo feto tracheale endoluminale feto (FETO) in casi di ernia epatica intratoracica con isolata ernia diaframmatica congenita a sinistra o lunia congenita (LCDH osservato/RCDH) con O/E ASSEDED LHR <RCDH) 45%.
24 mesi
Confronto dei tassi di sopravvivenza neonatali dei casi di RCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Confronta il tasso di sopravvivenza neonatale per scaricare dalle unità di terapia intensiva neonatale (NICU), tra i feti con ernia epatica intratoracica, isolato RCDH con O/E LHR <45% che subisce una procedura feto eseguita da 27^0 a 29^6 settimane a pazienti concorrenti con erenio di liro intratorato gestione in attesa.
24 mesi
Valutazione delle complicanze associate all'intervento FETO
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare la frequenza delle complicanze materne e fetali associate all'intervento FETO.
24 mesi
Confronto dei tassi di sopravvivenza neonatali dei casi di LCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Confronta la sopravvivenza per scaricare dalle unità di terapia intensiva neonatale (NICU), tra i feti con ernia epatica intratoracica e LCDH isolato con O/E LHR <30% che riceve la procedura feto eseguita al 27^0-29^6 settimane di gestioni da dedica.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto tra mortalità a lungo termine e morbilità dei casi di LCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Valuta se la procedura FETO è associata a una ridotta mortalità a lungo termine e morbide a 6, 12, 18 e 24 mesi in sopravvissuti a LCDH isolati con O/E LHR <30% rispetto alla LCDH isolata concomitante con O/E LRH <30% che subiscono una gestione in attesa dove tutti i feti sono stati trovati con erenio di liro intratoracico.
24 mesi
Confronto tra mortalità a lungo termine e morbilità dei casi di RCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Valuta se la procedura FETO è associata a una ridotta mortalità a lungo termine e morbide a 6, 12, 18 e 24 mesi in sopravvissuti a RCDH isolati con O/E LHR ≤ 45% rispetto all'RCDH isolato concorrente con LHR ≤ 45% che sottoposti a gestione in attesa in cui sono stati trovati tutti i feti in cui sono stati trovati in modo intratoracico.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Holly L Hedrick, MD

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Holly L Hedrick, MD, FACS, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 24-022603
  • G140236 (Altro identificatore: U.S. Food and Drug Administration)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Un set di dati deidentificato verrà condiviso con altre istituzioni Naftnet che eseguono FETO. Questi dati saranno condivisi in base a un accordo di condivisione dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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