Chemioterapia combinata seguita da trapianto di midollo osseo nel trattamento di pazienti con tumori rari

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Malignità istologicamente confermata di uno dei seguenti tipi:

  • Tumore di Wilms
  • Cancro al fegato
  • Desmoplastico o altro tumore a piccole cellule rotonde
  • Carcinoma rinofaringeo
  • Fibrosarcoma
• Malattia che ha metastatizzato e ha un tasso di guarigione non superiore al 25% con trattamento convenzionale o malattia che è progredita dopo una precedente chemioterapia, non era quindi resecabile chirurgicamente e ha un tasso di recupero con terapie non mieloablative non superiore al 25% richiesto

• Massimo beneficio dalle dosi convenzionali (non mieloablative) di chemioterapia combinata richiesta prima dell'ingresso, e si raccomanda che i pazienti abbiano ricevuto almeno uno dei seguenti:

  • 2 cicli di ciclofosfamide ad alto dosaggio (come da protocollo MSKCC-90062)
  • 2 cicli di ifosfamide/etoposide ad alto dosaggio (come nel protocollo di sarcoma a basso rischio MSKCC-90071A)
  • 1 ciclo di ciclofosfamide ad alto dosaggio più 1 ciclo di ifosfamide/etoposide ad alto dosaggio

• Entro 3 settimane dall'inizio della terapia protocollare, i pazienti devono essere:

  • In CR o buon PR OR
  • Tumore considerato "chemiosensibile", cioè una diminuzione del 50% o superiore di almeno 1 parametro tumorale misurabile attribuibile a precedente chemioterapia senza evidenza di malattia progressiva da qualsiasi altro parametro
• Non idoneo per altri regimi mieloablativi approvati dall'IRB
• Nessuna evidenza dell'attuale coinvolgimento del midollo osseo all'aspirazione del midollo osseo (x4) e alla biopsia (x2)

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età:

• 21 e sotto

Lo stato della prestazione:

• Non specificato

Ematopoietico:

• Non specificato

Epatico:

• Bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
• SGOT non superiore a 1,5 volte ULN
• Fosfatasi alcalina non superiore a 1,5 volte ULN
• 5'-nucleotidasi non superiore a 1,5 volte ULN

Renale:

• Creatinina normale
• Clearance della creatinina di almeno 60 ml/min

Cardiovascolare:

• CPK normale
• Ecocardiogramma (o RNCA) normale
• ECG normale

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

• Non specificato

Chemioterapia

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Terapia endocrina

• Non specificato

Radioterapia

• Non specificato

Chirurgia

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