Trapianto di cellule staminali periferiche ad alte dosi di Thiotepa Plus nel trattamento di pazienti con tumori solidi refrattari

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Tumori solidi maligni
• Deve aver fallito il trattamento convenzionale o per il quale la terapia convenzionale non è disponibile

• Malattia misurabile mediante risonanza magnetica o TAC

  • I retinoblastomi intraoculari possono essere misurati mediante visualizzazione diretta
  • I tumori delle cellule germinali possono essere misurati mediante marcatori tumorali
• Nessun coinvolgimento noto del midollo osseo

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età:

• Qualsiasi età

Lo stato della prestazione:

• Lansky 60-100% per pazienti di età pari o inferiore a 16 anni
• Karnofsky 60-100% per i pazienti sopra i 16 anni

Aspettativa di vita:

• Almeno 8 settimane

Ematopoietico:

• Conta assoluta dei neutrofili almeno 1.000/mm^3
• Conta piastrinica di almeno 75.000/mm^3
• Se i parametri non sono soddisfatti, deve avere un'adeguata resa di cellule staminali

Epatico:

• Bilirubina non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
• SGOT e SGPT non superiori a 2,5 volte l'ULN (a meno che il coinvolgimento del fegato da parte del tumore)

Renale:

• Creatinina entro limiti normali OPPURE
• Clearance della creatinina di almeno 70 ml/min

Cardiovascolare:

• Accorciamento frazionale superiore al 28% all'ecocardiogramma OPPURE
• Frazione di eiezione almeno del 55% su RNCA prima del primo ciclo di thiotepa

Polmonare:

• DLCO superiore al 55% del previsto (richiesto solo in presenza di evidenza clinica di disfunzione polmonare)

Altro:

• Non incinta o allattamento
• I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica:

• È consentito il precedente salvataggio del midollo osseo o delle cellule staminali del sangue periferico

Chemioterapia:

• Almeno 4 settimane dalla precedente chemioterapia se la conta assoluta dei neutrofili è inferiore a 1.000/mm^3 o la conta piastrinica è inferiore a 75.000/mm^3 e si è ripresa (es. adeguate cellule staminali raccolte per prevedere il recupero ematopoietico)
• Nessuna chemioterapia concomitante ad eccezione del desametasone per gli effetti antiedema

Terapia endocrina:

• Nessun uso concomitante di corticosteroidi utilizzati esclusivamente come antiemetici

Radioterapia:

• Almeno 4 settimane dalla radioterapia se la conta assoluta dei neutrofili è inferiore a 1.000/mm^3 o la conta piastrinica è inferiore a 75.000/mm^3 e si è ripresa (es. adeguate cellule staminali raccolte per prevedere il recupero ematopoietico)
• Nessuna radioterapia concomitante

Chirurgia:

• Non specificato