- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00005927
Studio dei tumori delle ghiandole surrenali
Analisi clinica e molecolare della produzione di ormoni steroidei indipendenti dall'ACTH nel tessuto corticosurrenale
Le ghiandole surrenali, situate sopra i reni, normalmente producono diversi tipi di ormoni. I tumori di queste ghiandole possono o meno secernere ormoni. Non si sa cosa causi questi tumori o perché alcuni secernono ormoni e altri no. Alcuni dei tumori sono benigni e confinati alla ghiandola surrenale, mentre altri sono maligni (cancerosi) e possono diffondersi in altre parti del corpo. Questo studio esaminerà come si sviluppano i tumori della ghiandola surrenale, perché alcuni secernono ormoni steroidei e altri no, e perché alcuni sono benigni e altri maligni.
I pazienti di età compresa tra 3 e 70 anni con un tumore della ghiandola surrenale noto o sospetto possono essere ammissibili a questo studio. I partecipanti saranno ricoverati in ospedale per 7-10 giorni per vari test e procedure che possono includere quanto segue:
- Anamnesi ed esame fisico, comprese le misurazioni del corpo, a seconda dei casi. I bambini e gli adolescenti saranno sottoposti alla stadiazione di Tanner, compreso l'esame dei genitali, per determinare il grado di maturità sessuale.
- Raccolta delle urine delle 24 ore per misurare gli ormoni nelle urine.
- Studi di imaging, tra cui risonanza magnetica (MRI) del cervello, tomografia computerizzata (TC) e altri studi a raggi X.
- Esami del sangue per vedere se il tumore secerne ormoni in risposta a stimoli specifici, tra cui esercizio fisico, cibo e vari ormoni. Gli ormoni vengono somministrati attraverso un catetere endovenoso o IV un sottile tubo di plastica inserito in una vena del braccio. Dopo lo stimolo, il sangue viene prelevato attraverso la stessa flebo ogni 30 minuti per un massimo di 3 ore per misurare i livelli ormonali. Sulla base dei risultati di questi test, alcuni pazienti possono sottoporsi a ulteriori esami del sangue per controllare la risposta ormonale a cibi speciali, una soluzione salina EV o altri ormoni o farmaci somministrati EV o per via orale (sotto forma di pillola).
- Fotografie per documentare gli effetti sul corpo della secrezione ormonale anomala del tumore surrenale.
- Piccoli campioni di sangue e tessuto tumorale per la ricerca e l'analisi del DNA (genetica).
Una discussione sulle opzioni terapeutiche si baserà sui risultati dei test. Se si raccomanda un intervento chirurgico per rimuovere il tumore, la procedura può essere eseguita presso NIH nell'ambito di questo protocollo di studio. Se viene rilevato un tumore maligno che non può essere trattato chirurgicamente, può essere raccomandata la chemioterapia o la radioterapia. Queste opzioni non sono offerte nell'ambito di questo protocollo, ma potrebbero essere disponibili nell'ambito di un diverso studio NIH (ad esempio, presso il National Cancer Institute). I rinvii saranno effettuati su richiesta del paziente.
I pazienti sottoposti a intervento chirurgico possono essere seguiti presso la clinica ambulatoriale NIH per 1 anno dopo l'intervento. I pazienti con alcuni tipi di tumori possono continuare a essere seguiti al NIH una volta all'anno per un massimo di 5 anni.
Verrà creato un registro dei partecipanti allo studio per tenere registri e correlare storie mediche con tessuti conservati presso NIH. Il registro sarà utilizzato anche per informare i partecipanti sugli studi di ricerca a cui potrebbero essere interessati. Nessun individuo o organizzazione al di fuori di NIH avrà accesso al registro....
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
I pazienti sono adulti o bambini con evidenza dell'esistenza di un tumore delle ghiandole surrenali, come indicato da studi di imaging ottenuti in precedenza e/o indagini biochimiche sulla secrezione ormonale. Questa condizione intende includere la possibilità di individui con sindromi da secrezione ormonale "sub-clinica", che possono essere rilevabili a livello biochimico anche in assenza di segni/sintomi clinici franchi.
Tutti i pazienti idonei sono invitati a partecipare a questo protocollo, indipendentemente dal sesso, dalla razza o dall'origine etnica. Tutte le popolazioni sembrano a rischio di tumori surrenalici e pertanto la popolazione soggetta può includere nativi americani, abitanti delle isole dell'Asia/Pacifico, caucasici, ispanici e neri. I pazienti saranno accettati per la valutazione sulla base del rinvio da parte dei medici, o possono essere auto-riferiti, se possono fornire prove a sostegno della diagnosi di ipersecrezione ormonale.
I pazienti devono essere disposti a tornare al NIH per la valutazione di follow-up.
I pazienti possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento.
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- I bambini di età inferiore a 3 anni saranno esclusi dal protocollo a causa delle risorse limitate disponibili presso il NIH per la cura dei bambini di questa età.
- Saranno esclusi gli individui di età superiore ai 70 anni a causa della possibilità di comorbidità che possono influenzare in modo significativo l'appropriato work-up iniziale e la gestione post-operatoria. Inoltre, i dati della ricerca possono essere compromessi dall'incapacità di interpretare i dati raccolti da pazienti di età superiore ai 70 anni che potrebbero assumere più farmaci per una serie di motivi.
- Le donne in gravidanza o in allattamento saranno escluse dal braccio iperaldosteronistico del protocollo. Le donne con tumori surrenali che secernono cortisolo o altri ormoni surrenali possono beneficiare clinicamente della valutazione e del trattamento del loro tumore e saranno prese in considerazione per l'arruolamento quando clinicamente indicato.
- Saranno esclusi dal protocollo gli individui il cui stato medico non consentirà loro, per motivi di sicurezza, di partecipare ai test di provocazione o che presentano un rischio inaccettabilmente elevato di morbilità e mortalità chirurgica, in quanto non potranno partecipare proficuamente agli aspetti della ricerca di questo protocollo.
- Gli individui trovati ad avere una sindrome ereditaria nota come causa dell'ipersecrezione ormonale saranno esclusi dalla partecipazione a questo protocollo, poiché è probabile che i meccanismi dell'ipersecrezione ormonale e della tumorigenesi siano distinti in questi individui. Esempi specifici di sindromi che possono essere esclusi da questo protocollo includono individui con Carney Complex, sindrome di McCune-Albright e MEN-1. Se vengono ricevute richieste da tali pazienti, se possibile verranno indirizzate ai protocolli in corso appropriati.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Iperaldosteronismo e partecipanti al cushing
Soggetti con iperaldosteronismo e cushing.
Adulti, soggetti pediatrici e familiari (prelievo del DNA solo per i familiari).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Studiare il contributo dell'espressione ectopica/anomala del recettore dell'ormone di membrana nella ghiandola surrenale alla patogenesi delle sindromi da ipersecrezione primaria dell'ormone adrenocorticale
Lasso di tempo: Questo è un progetto in corso
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-definire le mutazioni genetiche germinali e/o somatiche che causano la sindrome di Cushing indipendente dall'ACTH -definire la funzionalità biochimica delle mutazioni nel tumore corticosurrenale -indagare nuove strategie terapeutiche per controllare l'ipersecrezione ormonale di tumori surrenali biochimicamente attivi
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Questo è un progetto in corso
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Studiare gli effetti renali, cardiaci, metabolici e ossei dell'iperaldosteronismo. Utilizzare l'analisi dell'array genico ad alta densità per identificare modelli di espressione genica che discrimineranno tra tumori surrenali benigni e maligni.
Lasso di tempo: Questo è un progetto in corso
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indagare sulla co-secrezione di altri steroidi - indagare sulle conseguenze cardiache, renali, metaboliche e coagulopatiche dell'aldosteronismo primario - indagare sull'utilità clinica di altri biomarcatori nella classificazione dei disturbi surrenali
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Questo è un progetto in corso
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Margaret F Keil, C.R.N.P., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Keil MF, Graf J, Gokarn N, Stratakis CA. Anthropometric measures and fasting insulin levels in children before and after cure of Cushing syndrome. Clin Nutr. 2012 Jun;31(3):359-63. doi: 10.1016/j.clnu.2011.11.007. Epub 2011 Dec 7.
- Hodes A, Meyer J, Lodish MB, Stratakis CA, Zilbermint M. Mini-review of hair cortisol concentration for evaluation of Cushing syndrome. Expert Rev Endocrinol Metab. 2018 Sep;13(5):225-231. doi: 10.1080/17446651.2018.1517043. Epub 2018 Sep 20.
- Torpy DJ, Stratakis CA, Chrousos GP. Hyper- and hypoaldosteronism. Vitam Horm. 1999;57:177-216. doi: 10.1016/s0083-6729(08)60644-5.
- Dluhy RG, Lifton RP. Glucocorticoid-remediable aldosteronism. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Dec;84(12):4341-4. doi: 10.1210/jcem.84.12.6256. No abstract available.
- Torpy DJ, Gordon RD, Lin JP, Huggard PR, Taymans SE, Stowasser M, Chrousos GP, Stratakis CA. Familial hyperaldosteronism type II: description of a large kindred and exclusion of the aldosterone synthase (CYP11B2) gene. J Clin Endocrinol Metab. 1998 Sep;83(9):3214-8. doi: 10.1210/jcem.83.9.5086.
- Angelousi A, Fencl F, Faucz FR, Malikova J, Sumnik Z, Lebl J, Stratakis CA. McCune Albright syndrome and bilateral adrenal hyperplasia: the GNAS mutation may only be present in adrenal tissue. Hormones (Athens). 2015 Jul-Sep;14(3):447-50. doi: 10.14310/horm.2002.1578.
- Neychev V, Steinberg SM, Yang L, Mehta A, Nilubol N, Keil MF, Nieman L, Stratakis CA, Kebebew E. Long-Term Outcome of Bilateral Laparoscopic Adrenalectomy Measured by Disease-Specific Questionnaire in a Unique Group of Patients with Cushing's Syndrome. Ann Surg Oncol. 2015 Dec;22 Suppl 3(Suppl 3):S699-706. doi: 10.1245/s10434-015-4605-1. Epub 2015 May 13.
- Zilbermint M, Xekouki P, Faucz FR, Berthon A, Gkourogianni A, Schernthaner-Reiter MH, Batsis M, Sinaii N, Quezado MM, Merino M, Hodes A, Abraham SB, Libe R, Assie G, Espiard S, Drougat L, Ragazzon B, Davis A, Gebreab SY, Neff R, Kebebew E, Bertherat J, Lodish MB, Stratakis CA. Primary Aldosteronism and ARMC5 Variants. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Jun;100(6):E900-9. doi: 10.1210/jc.2014-4167. Epub 2015 Mar 30.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 000160
- 00-CH-0160
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