Qualità della vita nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali

La ricerca clinica nel trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) documenta miglioramenti negli intervalli liberi da malattia, nella sopravvivenza libera da malattia e nella gravità delle tossicità correlate al trattamento. Coloro che sopravvivono, tuttavia, continuano a sperimentare effetti collaterali e difficoltà psicologiche per anni dopo il trapianto allogenico. Le complicanze a lungo termine si verificano come effetti ritardati del regime di condizionamento e del trapianto, nonché effetti collaterali dei farmaci necessari per mantenere il nuovo sistema immunitario derivato dal donatore. Oltre a varie complicazioni biologiche, sono stati documentati effetti a lungo termine sull'esperienza psicologica, sociale, fisica, funzionale e sui sintomi (crescita e limitazioni).

Sebbene esistano alcune conoscenze per aiutarci a comprendere l'esperienza di vari gruppi di pazienti HSCT allogenici, il volto del trapianto allogenico è cambiato notevolmente negli ultimi cinque anni e limita l'applicazione dei rapporti esistenti. Pazienti con nuovi tipi di malattie, ad es. tumore solido e coloro che sono più anziani (maggiori di 55 anni) e con debilitazione più significativa sono sottoposti a trapianto allogenico. È importante che i pazienti e le famiglie conoscano gli effetti che possono aspettarsi a seguito di un trapianto allogenico. Questa mancanza di chiarezza della ricerca limita la nostra capacità di focalizzare futuri studi di intervento per iniziare a fare la differenza per i pazienti ad alto rischio di scarsi risultati di salute a seguito di HSCT allogenico.

La comprensione dei fattori associati alla variabilità del recupero dopo il trapianto allogenico può aumentare la probabilità che i pazienti alla fine tornino a una vita normale e produttiva. La ricerca esistente riguardante il recupero dei sopravvissuti adulti al trapianto allogenico indica che molti pazienti incontrano difficoltà in una varietà di domini della qualità della vita correlata alla salute (HRQL). Una questione critica che è rimasta non esaminata riguarda la misura in cui i domini migliorano, rimangono statici o forse addirittura si deteriorano con il passare del tempo dopo il trapianto allogenico. I risultati saranno discussi rispetto alle loro implicazioni sia per l'incoraggiamento di aspettative realistiche per il recupero dopo il trapianto allogenico sia per lo sviluppo di interventi.

L'obiettivo a lungo termine di questo studio è quello di caratterizzare longitudinalmente la salute funzionale, l'adattamento psicosociale, l'HRQL e l'esperienza dei sintomi associati alla sopravvivenza a lungo termine dopo trapianto allogenico. Questo studio ha due obiettivi specifici:

1. Per esaminare lo stato funzionale, l'adattamento psicosociale e l'HRQL di pazienti maggiori o uguali a 3 anni dopo l'HSCT allogenico.
2. Per esaminare l'esperienza dei sintomi di pazienti maggiori o uguali a 3 anni dopo HSCT allogenico.

I dati saranno analizzati utilizzando metodi di analisi longitudinale, come le equazioni di stima generalizzate, i modelli a effetti misti e la modellazione della miscela di crescita per valutare il cambiamento nel tempo per ciascuna variabile di risultato.