Studio di controllo dell'asma pediatrico (PACT)

SFONDO:

L'asma è una malattia complessa che spesso inizia presto nella vita. Le riacutizzazioni possono essere scatenate da una serie di agenti come allergeni, infezioni respiratorie, fumo di tabacco ambientale e sostanze inquinanti, farmaci, sostanze chimiche, esercizio fisico, aria fredda, infezioni e forti emozioni che rendono la terapia dell'asma difficile e talvolta complicata. Sono spesso necessari più farmaci per trattare i sintomi (agenti broncodilatatori come beta-2 agonisti adrenergici, teofillina e anticolinergici), così come il processo patologico di base (agenti antinfiammatori come corticosteroidi per via inalatoria e sistemica, sodio cromoglicato e nedocromile; e leucotrieni modificatori).

La prevalenza dell'asma è in aumento in tutte le fasce d'età, ma soprattutto nei bambini di età inferiore ai 18 anni. Nel 1992, la prevalenza di asma auto-riferita tra le persone sotto i 18 anni di età era del 7,2%, rispetto al 5,1% tra tutte le persone. L'aumento più rapido dell'asma si è verificato nei bambini sotto i 5 anni, con tassi in aumento di oltre il 160% negli ultimi 15 anni. Tra tutte le età, oltre 450.000 ricoveri, 5.000 decessi e più di 100 milioni di giorni di attività limitata sono dovuti all'asma ogni anno. Eppure il peso dell'asma colpisce in modo sproporzionato i bambini. Ad esempio, i tassi di ospedalizzazione per asma sono più alti tra le persone di età compresa tra 0 e 4 anni e sono aumentati di oltre il 28% negli ultimi 15 anni; i tassi di mortalità sono aumentati più rapidamente tra i soggetti di età compresa tra 5 e 12 anni rispetto a quelli di età compresa tra 15 e 34 anni e né i cambiamenti nella codifica della malattia né il miglioramento del riconoscimento dell'asma spiegano completamente questi aumenti. Quasi un terzo dei bambini limita le proprie attività a causa dell'asma, inclusa la partecipazione all'educazione fisica e allo sport.

Nonostante i grandi progressi nella comprensione dell'eziologia e della fisiopatologia dell'asma e lo sviluppo di nuove modalità terapeutiche per controllare i sintomi e prevenire le riacutizzazioni, le terapie efficaci non sono ampiamente utilizzate nella comunità sanitaria pediatrica. Inoltre, gli effetti a lungo termine e gli effetti collaterali dei farmaci per l'asma nei bambini, in particolare quelli di età inferiore ai 12 anni, non sono ben compresi. Rimane ancora molto da imparare sull'impatto della terapia dell'asma a diverse età e in diversi punti della storia naturale dell'asma nell'alterare la progressione, la cronicità o la gravità della malattia.

C'è un urgente bisogno di valutare rapidamente gli approcci terapeutici nuovi ed esistenti per i bambini con asma e di diffondere i risultati agli operatori sanitari, ai pazienti e al pubblico. Ci sono diversi motivi per cui una rete di ricerca clinica sull'asma pediatrico accelererà la ricerca clinica e soddisferà questa esigenza. Le manifestazioni cliniche altamente variabili e talvolta complicate dell'asma spesso rendono difficile accumulare un gran numero di pazienti comparabili in un centro. Inoltre, l'uniformità nei protocolli di trattamento può ridurre il numero di pazienti necessari in ciascun centro clinico. Inoltre, il meccanismo di rete contribuirà a riunire le competenze cliniche e le risorse amministrative necessarie per facilitare la conduzione di molteplici e nuovi studi terapeutici in modo tempestivo ed efficiente. Ciò, a sua volta, promuoverebbe una rapida diffusione dei risultati della ricerca agli operatori sanitari.

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

Pediatric Asthma Controller Trial (PACT) è uno studio per determinare l'efficacia comparativa del corticosteroide per via inalatoria, un antagonista del recettore dei leucotrieni o un farmaco combinato di corticosteroide per via inalatoria e beta2-agonista a lunga durata d'azione nei bambini con asma lieve. Lo studio affronta una domanda critica che i medici di base devono affrontare sulla scelta ottimale per iniziare il trattamento quotidiano a lungo termine nei bambini. L'esito primario dello studio è la percentuale di giorni senza asma durante il periodo di trattamento di 12 mesi. Il reclutamento è iniziato nell'agosto 2002. Un totale di 300 bambini è stato assegnato a uno dei tre bracci di trattamento attivo per 12 mesi: ICS attivo; una combinazione di ICS attivi e salmeterolo; o montelukast attivo (LTRA). I principali risultati sul follow-up di 277 bambini sono stati presentati nel maggio 2005 al meeting dell'American Thoracic Society.

La data di completamento dello studio elencata in questo record è stata ottenuta dalla "Data di completamento" inserita nel Query View Report System (QVR).