Supporto di cellule staminali ematopoietiche in pazienti con malattia di Crohn grave

Criterio di inclusione:

1. Età fisiologica inferiore a 60 anni al momento della valutazione pre-trapianto
2. Una diagnosi clinica consolidata di CD grave che ha fallito la terapia con prednisone, azatioprina, 5 prodotti ASA e metronidazolo e ha fallito un inibitore anti-TNF alfa. Il fallimento è definito come un CDAI (appendice A) 250-400 o un Craig Severity Score > 17 (appendice D)
3. La conta del sangue periferico pre-studio deve includere una conta piastrinica superiore a 100.000/ul e una conta assoluta dei neutrofili superiore a 1500/ul.
4. Raccolto di cellule staminali superiore a 1,4 x 106 cellule CD34/kg dopo la selezione CD34+ (per continuare il trapianto)
5. Capacità di dare il consenso informato

Criteri di esclusione

1. HIV positivo
2. Storia di malattia coronarica o insufficienza cardiaca congestizia
3. Diabete mellito non controllato o qualsiasi altra malattia che, a parere degli investigatori, metterebbe a repentaglio la capacità del paziente di tollerare la chemioterapia aggressiva
4. Pregressa storia di neoplasie eccetto cellule basali localizzate o carcinoma cutaneo squamoso. Altri tumori maligni per i quali si ritiene che il paziente sia guarito dalla terapia chirurgica locale, come il cancro della testa e del collo o il cancro al seno in stadio I, saranno presi in considerazione su base individuale
5. Test di gravidanza positivo, allattamento, incapacità o riluttanza a perseguire efficaci mezzi di controllo delle nascite, incapacità di accettare o comprendere la sterilità irreversibile come effetto collaterale della terapia
6. Malattia psichiatrica o deficienza mentale che rende impossibile il rispetto del trattamento o del consenso informato
7. FEV1/FVC < 50% del previsto, DLCO < 50% del previsto
8. LVEF a riposo < 40%
9. Bilirubina > 2,0 mg/dl, transferasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma, a meno che le anomalie non siano secondarie alla malattia di Crohn
10. Creatinina sierica > 2,0 mg/dl
11. Conta piastrinica inferiore a 100.000/ul, ANC inferiore a 1500/ul
12. Pazienti che presentano perforazione intestinale o megacolon tossico o un problema suppurativo che richiederà un intervento chirurgico urgente. Inoltre, il paziente potrebbe non avere alcuna infezione attiva. La presenza di stomi intestinali non esclude il paziente dallo studio.