Podpora hematopoetických kmenových buněk u pacientů s těžkou Crohnovou chorobou
Imunitní ablace a podpora hematopoetických kmenových buněk u pacientů s těžkou Crohnovou chorobou
Předpokládá se, že toto onemocnění je způsobeno imunitními buňkami (nazývanými lymfocyty), které napadají tkáň. Riziko úmrtí je nejvyšší u lidí s aktivním akutním onemocněním. Progresivní Crohnova choroba navíc vede k další ztrátě funkce střev, což může nakonec vyústit v potřebu umělé nutriční podpory (parenterální výživy).
Tato studie zahrnuje vysokodávkovou chemoterapii následovanou návratem (infuzí) krevních kmenových buněk. Kmenové buňky jsou nevyvinuté buňky, které mají schopnost vyrůst ve zralé krvinky, které normálně cirkulují v krevním řečišti. Vysokodávková chemoterapie se skládá z cyklofosfamidu a antilymfocytární protilátky (protein, který vyčerpává buňky, které způsobují poškození těla). Účelem intenzivní chemoterapie je úplné zničení imunitního systému. Účelem infuze kmenových buněk je obnovit produkci krve v těle, která bude vážně narušena vysokou dávkou chemoterapie a antilymfocytární protilátky.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Méně než fyziologický věk 60 let v době předtransplantačního hodnocení
- Stanovená klinická diagnóza těžké CD, u níž selhala terapie prednisonem, azathioprinem, 5 přípravky ASA a metronidazolem a selhala léčba anti-TNF alfa inhibitorem. Selhání je definováno jako CDAI (příloha A) 250-400 nebo Craigovo skóre závažnosti, které je > 17 (příloha D)
- Periferní krevní obraz před studií musí zahrnovat počet krevních destiček vyšší než 100 000/ul a absolutní počet neutrofilů vyšší než 1500/ul.
- Sklizeň kmenových buněk větší než 1,4 x 106 CD34 buněk/kg po CD34+ selekci (pro pokračování v transplantaci)
- Schopnost dát informovaný souhlas
Kritéria vyloučení
- HIV pozitivní
- Anamnéza ischemické choroby srdeční nebo městnavého srdečního selhání
- Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jakékoli jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní chemoterapii
- Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo skvamózního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu ve stádiu I, budou zváženy individuálně
- Pozitivní těhotenský test, laktace, neschopnost nebo neochota používat účinné prostředky kontroly porodnosti, nepřijetí nebo pochopení nevratné sterility jako vedlejší účinek terapie
- Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas
- FEV I/FVC < 50 % předpokládané hodnoty, DLCO < 50 % předpokládané hodnoty
- LVEF v klidu < 40 %
- Bilirubin > 2,0 mg/dl, transferáza (AST) > 2x horní hranice normy, pokud nejsou abnormality sekundární k Crohnově chorobě
- Sérový kreatinin > 2,0 mg/dl
- Počet krevních destiček menší než 100 000/ul, ANC menší než 1500/ul
- Pacienti s perforací střeva nebo toxickým megakolonem nebo hnisavým problémem, který bude vyžadovat urgentní chirurgický zákrok. Navíc pacient nemusí mít žádnou aktivní infekci. Přítomnost střevních stomií nevylučuje pacienta ze studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
|
Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
11.1 CDAI - Pokud se index zhorší o 50 bodů po dobu delší než 4 týdny, bude onemocnění považováno za progresivní; pokud se zlepší o 70 bodů po dobu delší než čtyři týdny, bude to považováno za zlepšené; jinak bude považován za stabilní.
Časové okno: 5 let po transplantaci
|
5 let po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NU 97CD1
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na CROHNOVA NEMOC
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...UkončenoChronické granulomatózní onemocnění | Zánětlivé onemocnění střev (IBD) | IBD typu Crohn'SSpojené státy