Hematopoietische stamcelondersteuning bij patiënten met de ernstige ziekte van Crohn
Immuunablatie en ondersteuning van hematopoëtische stamcellen bij patiënten met de ernstige ziekte van Crohn
Aangenomen wordt dat deze ziekte wordt veroorzaakt doordat immuuncellen (lymfocyten genoemd) weefsel aanvallen. Het risico op overlijden is het hoogst bij mensen met actieve acute ziekte. Bovendien leidt progressieve ziekte van Crohn tot verder verlies van darmfunctie, wat uiteindelijk kan resulteren in de behoefte aan kunstmatige voedingsondersteuning (parenterale voeding).
Deze studie omvat een hoge dosis chemotherapie gevolgd door teruggave (infusie) van bloedstamcellen. Stamcellen zijn onontwikkelde cellen die het vermogen hebben om uit te groeien tot volwassen bloedcellen, die normaal in de bloedbaan circuleren. De hooggedoseerde chemotherapie bestaat uit cyclofosfamide en anti-lymfocyt-antilichaam (een eiwit dat cellen uitput die schade aan het lichaam veroorzaken). Het doel van de intense chemotherapie is om het immuunsysteem volledig te vernietigen. Het doel van de stamcelinfusie is om de bloedproductie van het lichaam te herstellen, die ernstig wordt belemmerd door de hoge dosis chemotherapie en anti-lymfocyten-antilichaam.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Minder dan fysiologische leeftijd 60 op het moment van evaluatie vóór transplantatie
- Een gevestigde klinische diagnose van ernstige CD die heeft gefaald bij therapie met prednison, azathioprine, 5 ASA-producten en metronidazol, en die heeft gefaald bij een anti-TNF-alfaremmer. Falen wordt gedefinieerd als een CDAI (bijlage A) 250-400 of een Craig Severity Score die > 17 is (bijlage D)
- Perifere bloedtellingen vóór de studie moeten een bloedplaatjestelling van meer dan 100.000/ul en een absoluut aantal neutrofielen van meer dan 1500/ul omvatten.
- Stamceloogst meer dan 1,4 x 106 CD34-cellen/kg na CD34+-selectie (om door te gaan met transplanteren)
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria
- Hiv-positief
- Geschiedenis van coronaire hartziekte of congestief hartfalen
- Ongecontroleerde diabetes mellitus, of een andere ziekte die volgens de onderzoekers het vermogen van de patiënt om agressieve chemotherapie te verdragen in gevaar zou brengen
- Voorgeschiedenis van maligniteit behalve gelokaliseerde basaalcel- of plaveiselhuidkanker. Andere maligniteiten waarvan wordt aangenomen dat de patiënt genezen is door lokale chirurgische therapie, zoals hoofd-halskanker of stadium I borstkanker, zullen op individuele basis worden overwogen
- Positieve zwangerschapstest, borstvoeding, onvermogen of onwil om effectieve anticonceptie na te streven, onomkeerbare onvruchtbaarheid niet accepteren of begrijpen als bijwerking van therapie
- Psychiatrische ziekte of mentale stoornis die therapietrouw of geïnformeerde toestemming onmogelijk maken
- FEV I/FVC < 50% van voorspeld, DLCO < 50% van voorspeld
- LVEF in rust < 40%
- Bilirubine > 2,0 mg/dl, transferase (AST) > 2x bovengrens van normaal, tenzij de afwijkingen secundair zijn aan de ziekte van Crohn
- Serumcreatinine > 2,0 mg/dl
- Aantal bloedplaatjes minder dan 100.000/ul, ANC minder dan 1500/ul
- Patiënten met darmperforatie of toxisch megacolon, of een etterig probleem dat een dringende operatie vereist. Bovendien mag de patiënt geen actieve infectie hebben. De aanwezigheid van darmstoma's sluit de patiënt niet uit van onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie
|
Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
11.1 CDAI - Als de index gedurende meer dan 4 weken met 50 punten verslechtert, wordt de ziekte als progressief beschouwd; als het gedurende meer dan vier weken met 70 punten verbetert, wordt het als verbeterd beschouwd; anders wordt het als stabiel beschouwd.
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
|
5 jaar na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NU 97CD1
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .