Suporte de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com doença de Crohn grave
Ablação Imunológica e Suporte com Células Tronco Hematopoiéticas em Pacientes com Doença de Crohn Grave
Acredita-se que esta doença seja causada por células imunes (chamadas linfócitos) que atacam o tecido. O risco de morte é maior em pessoas com doença aguda ativa. Além disso, a doença de Crohn progressiva leva a uma maior perda da função intestinal, o que pode eventualmente resultar na necessidade de suporte nutricional artificial (nutrição parenteral).
Este estudo envolve altas doses de quimioterapia seguidas de retorno (infusão) de células-tronco sanguíneas. As células-tronco são células subdesenvolvidas que têm a capacidade de se transformar em células sanguíneas maduras, que normalmente circulam na corrente sanguínea. A quimioterapia de alta dose consiste em ciclofosfamida e anticorpo anti-linfócito (uma proteína que esgota as células que causam danos ao corpo). O objetivo da quimioterapia intensa é destruir completamente o sistema imunológico. O objetivo da infusão de células-tronco é restaurar a produção de sangue do corpo, que será severamente prejudicada pela quimioterapia de alta dose e anticorpo anti-linfócito.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Menos de 60 anos de idade fisiológica no momento da avaliação pré-transplante
- Um diagnóstico clínico estabelecido de DC grave que falhou a terapia com prednisona, azatioprina, 5 produtos AAS e metronidazol, e falhou um inibidor anti-TNF alfa. A falha é definida como um CDAI (apêndice A) 250-400 ou uma pontuação de gravidade de Craig > 17 (apêndice D)
- As contagens de sangue periférico pré-estudo devem incluir uma contagem de plaquetas superior a 100.000/ul e uma contagem absoluta de neutrófilos superior a 1500/ul.
- Coleta de células-tronco maior que 1,4 x 106 células CD34/kg após seleção de CD34+ (para continuar o transplante)
- Capacidade de dar consentimento informado
Critério de exclusão
- HIV positivo
- História de doença arterial coronariana ou insuficiência cardíaca congestiva
- Diabetes mellitus não controlado ou qualquer outra doença que, na opinião dos investigadores, possa comprometer a capacidade do paciente de tolerar a quimioterapia agressiva
- História prévia de malignidade, exceto células basais localizadas ou câncer de pele escamosa. Outras malignidades para as quais o paciente é considerado curado por terapia cirúrgica local, como câncer de cabeça e pescoço ou câncer de mama em estágio I, serão consideradas individualmente
- Teste de gravidez positivo, lactação, incapacidade ou falta de vontade de buscar meios eficazes de controle de natalidade, falha em aceitar ou compreender a esterilidade irreversível como efeito colateral da terapia
- Doença psiquiátrica ou deficiência mental impossibilitando a adesão ao tratamento ou consentimento informado
- VEF I/CVF < 50% do previsto, DLCO < 50% do previsto
- FEVE em repouso < 40%
- Bilirrubina > 2,0 mg/dl, transferase (AST) > 2x o limite superior do normal, a menos que as anormalidades sejam secundárias à doença de Crohn
- Creatinina sérica > 2,0 mg/dl
- Contagem de plaquetas inferior a 100.000/ul, ANC inferior a 1500/ul
- Pacientes que apresentam perfuração intestinal ou megacólon tóxico, ou um problema supurativo que exigirá cirurgia urgente. Além disso, o paciente pode não ter nenhuma infecção ativa. A presença de estomas intestinais não exclui o paciente do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas
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Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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11.1 CDAI - Se o índice piorar em 50 pontos por mais de 4 semanas, a doença será considerada progressiva; se melhorar em 70 pontos por mais de quatro semanas, será considerado melhorado; caso contrário, será considerado estável.
Prazo: 5 anos após o transplante
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5 anos após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NU 97CD1
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