Coenzima Q10 nella Malattia di Huntington (HD) (2CARE)
29 febbraio 2016 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Gli obiettivi di questo studio sono determinare se il coenzima Q10 è efficace nel rallentare il peggioramento dei sintomi della malattia di Huntington e conoscere la sicurezza e l'accettabilità dell'uso a lungo termine del coenzima Q10 determinando i suoi effetti sulle persone con malattia di Huntington.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La malattia di Huntington (HD) è una malattia lentamente progressiva che devasta la vita delle persone colpite e delle loro famiglie. Non ci sono trattamenti che rallentano la progressione della MH, sono disponibili solo terapie sintomatiche lievemente efficaci.
Lo scopo di questo studio è scoprire se il coenzima Q10 (CoQ) è efficace nel rallentare il peggioramento dei sintomi della MH. In questo studio, i ricercatori impareranno anche la sicurezza e l'accettabilità dell'uso a lungo termine del CoQ determinandone gli effetti sulle persone con MH.
I partecipanti a questa prova saranno scelti a caso in uno dei due gruppi. Il gruppo 1 riceverà CoQ (2400 mg/giorno) e il gruppo 2 riceverà un placebo (una sostanza inattiva). I ricercatori confronteranno il cambiamento nella capacità funzionale totale (TFC) - una misura della disabilità funzionale - nei due gruppi. Il TFC è una misura valida e affidabile della progressione della malattia ed è particolarmente sensibile ai cambiamenti nelle fasi iniziali e intermedie della MH. I ricercatori confronteranno anche i cambiamenti in altri componenti della Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS), tra cui: il punteggio motorio totale, il punteggio totale della frequenza comportamentale, il punteggio totale della frequenza X del comportamento, il test di fluenza verbale, il test delle modalità dei simboli, Stroop , test di interferenza, lista di controllo funzionale e punteggi della scala di indipendenza. I gruppi saranno inoltre confrontati rispetto a tollerabilità, eventi avversi, segni vitali e risultati dei test di laboratorio come misure di sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
609
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Wentworthville, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital, Department of Neurology Level 1, Po Box 533
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic, Trw Bldg 5 Floor, 3280 Hospital Dri. NW
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Edmonton, Alberta, Canada, T5G 0B7
- University of Alberta, Glenrose Rehab Hosp, Movement Disorder Clinic , Rm 0601 Gleneast 10230 - 111 Avenue
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
- Department of Medical Genetics, Ubc Hospital, Room S179-2211 Westbrook Mall
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital, 339 Windermere Road
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Markham, Ontario, Canada, L4A 1G8
- Centre For Movement Disorders, 2780 Bur Oak Avenue
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Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
- NORTH YORK GENERAL HOSPITAL (2), 4001 Leslie Street
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Toronto, Ontario, Canada, M2R 1N5
- North York General Hospital, 4001 Leslie Street
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-1711
- University of Alabama At Birmingham, Pediatric Neurology Childrens, Harbor Bldg Suite 314, 1600 7Th Avenue South
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic Arizona, 13400 East Shea Boulevard, Csu-Cp21B
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Arkansas
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Fayetteville, Arkansas, Stati Uniti, 72703
- WASHINGTON REGIONAL MEDICAL CENTER, 3215 N. North Hills Blvd
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697-4275
- University of California Irvine, Department of Neurology, 100 Irvine Hall
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis, Medical Center Dept of Neurology, Acc Building Suite 3700, 4860 Y Street
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Colorado
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Littleton, Colorado, Stati Uniti, 80120
- Colorado Neurological Institute, Movement Disorders Center, 701 East Hampden Avenue Suite 510
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration, 3450 Hull Road, 4th Floor
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- UNIVERSITY OF MIAMI, 1150 NW 14th STREET, #401
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida, College of Medicine Dept of Neurology, 12901 Bruce B Downs Blvd Mdc-55
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Emory University, Wesley Woods Center, 1841 Clifton Road NE Room 314
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-
Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
- Idaho Elks Rehabilitation Hospital, 600 North Robbins Road
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center, Department of Neurological Sciences, 1725 West Harrison Suite 755
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University School of Medicine, Outpatient Clinical Research Facility, 535 Barnhill Drive Room #150
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1000
- University of Iowa Hospital and Clinics, 200 Hawkins Road, Room W263 General Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7314
- University of Kansas Medical Center, Department of Neurology, 3599 Rainbow Blvd Mail Stop 2012
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Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67226
- Hereditary Neurological Disease Centre (Hndc),3223 N. Webb, Suite 4
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland School of Medicine, 22 South Greene Street, N4 W49-B
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Johns Hopkins University, 600 North Wolfe Street, Meyer 2-181
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Boston University School of Medicine, Department of Neurology, 715 Albany Street C329
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Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
- Massachusetts General Hospital, 149 13Th Street Suite 2241
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0028
- University of Michigan, 1500 E Medical Center Drive, B1 H202 Nuclear Medicine
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Minnesota
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Golden Valley, Minnesota, Stati Uniti, 55427
- Struthers Parkinson'S Center, 6701 Country Club Drive
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine, Box 8111, 660 South Euclid
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-
Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
- University of Las Vegas School of Medicine, 1707 W. Charleston Blvd, Suite 220
-
-
New Jersey
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Camden, New Jersey, Stati Uniti, 08103
- Cooper University Hospital
-
Edison, New Jersey, Stati Uniti, 08818
- Nj Neuroscience Institute, Jfk Medical Center, 65 James Street
-
-
New York
-
Albany, New York, Stati Uniti, 12208
- Albany Medical College, Parkinson'S Disease & Movement Disorders Ctr
-
Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
- North Shore-Lij Health System, 350 Community Drive Room 110, Research Institute
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University, Sergievsky Center P&S Box 16, 630 West 168Th Street
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
- University of Rochester, Department of Neurology, 919 Westfall Road Building C Suite 220
-
-
North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University, 932 Morreene Road #213
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Winston Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University, Baptist Med Center, Department of Neurology, Medical Center Boulevard
-
-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- University of Cincinnati/Cincinnati Children'S Hospital, 222 Piedmont Avenue, Suite 3200
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43212
- OHIO STATE UNIVERSITY , 2006 Kenny Road
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18104
- ST. LUKE'S HOSPITAL, 240 Centronia Road
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital Department of Neurology , 330 South 9Th Street
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Kaufmann Medical Building, 3471 Fifth Avunue, Suite 811
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Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02906
- BUTLER HOSPTIAL MOVEMENT DISORDER PROGRAM, 345 Blackstone Boulevard
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
- The University of Tennesee Health Science Cen, 855 Monroe Avenue, Department of Neurology, Room 415 Link Bldg
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9016
- UN oF TEXAS SOUTHWESTERN MED CENTER DALLAS, 5323 HARRY HINES BOULEVARD H1.108
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine, 6550 Fannin Suite 1801
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Per essere idonei all'arruolamento in questo studio, i soggetti devono soddisfare i seguenti criteri di ammissibilità entro 28 giorni prima della randomizzazione:
- I soggetti devono avere caratteristiche cliniche di MH e una storia familiare confermata di MH, OPPURE un'espansione della ripetizione CAG ≥ 36.
- CF > 9.
- Deve essere ambulante e non richiedere assistenza infermieristica qualificata.
- Età ≥ 16 anni.
- Le donne non devono essere in grado di rimanere incinte (ad esempio, post menopausa, chirurgicamente sterili o utilizzando adeguati metodi di controllo delle nascite per la durata dello studio).
- Se vengono assunti farmaci psicotropi (ad es. Ansiolitici, ipnotici, benzodiazepine, antidepressivi), devono essere a un dosaggio stabile per quattro settimane prima della randomizzazione e devono essere mantenuti a un dosaggio costante per tutto lo studio, il più possibile. (Nota: è consentito un dosaggio stabile di tetrabenazina.) Eventuali modifiche a questi farmaci imposti dalle condizioni cliniche saranno sistematicamente registrate e al soggetto sarà consentito di rimanere nella sperimentazione.
- In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure di prova
- In grado di assumere farmaci per via orale.
- Potrebbe essere richiesto di identificare un informatore o un assistente che sarà disposto e in grado di supervisionare il dosaggio giornaliero dei farmaci dello studio e di mantenere il controllo dei farmaci dello studio a casa.
- Un individuo designato sarà identificato dal soggetto per partecipare al processo di consenso in corso qualora la capacità cognitiva del soggetto di acconsentire venga compromessa durante la partecipazione allo studio.
Criteri di esclusione:
- Anamnesi o nota sensibilità di intollerabilità al CoQ.
- Esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento.
- Evidenza clinica di malattia medica instabile a giudizio dello sperimentatore.
- - Malattia psichiatrica instabile definita come psicosi (allucinazioni o deliri), depressione maggiore non trattata o ideazione suicidaria entro 90 giorni dalla visita di riferimento.
- Abuso di sostanze (alcol o droghe) entro un anno dalla visita di riferimento.
- Donne in gravidanza o allattamento.
- Uso di coenzima Q10 supplementare entro 30 giorni prima della visita di riferimento
- Anomalie clinicamente gravi negli studi di laboratorio di screening (creatinina di screening superiore a 2,0, alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina totale superiore a 3 volte il limite superiore del normale, conta assoluta dei neutrofili ≤1000/ul, concentrazione piastrinica di
- Allergia nota a FD&C giallo n. 5 o qualsiasi altro ingrediente nel farmaco in studio (attivo e placebo)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: A - coenzima Q10 2400 mg/die
Randomizzati al trattamento attivo (coenzima Q10 2400 mg/die)
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4 - 300 mg di wafer masticabili CoQ assunti per via orale due volte al giorno
Altri nomi:
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Comparatore placebo: B-Placebo
Randomizzato al placebo
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una sostanza inattiva
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Grado congiunto (combinazione di tempo al decesso (per i soggetti deceduti) e variazione del punteggio totale della capacità funzionale (TFC) dal basale al mese 60 (per i soggetti sopravvissuti))
Lasso di tempo: 5 anni
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La variabile di esito primaria all'inizio dello studio era la variazione del punteggio TFC dal basale al mese 60.
Il Data and Safety Monitoring Board ha raccomandato alla direzione dello studio di riconsiderare il modo in cui accogliere i dati mancanti dei soggetti che muoiono nella loro analisi primaria della variazione del punteggio TFC.
Sulla base di queste raccomandazioni, la leadership del processo ha cambiato l'analisi primaria in quella di un approccio di rango congiunto.
TFC è costituito da cinque elementi ordinati in scala che valutano la capacità di una persona con: (1) occupazione; (2) affari finanziari; (3) responsabilità domestiche; (4) attività della vita quotidiana; e (5) vita indipendente.
Il punteggio totale va da zero (il peggiore) a 13 (il migliore).
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del punteggio della capacità funzionale totale (TFC) dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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TFC è costituito da cinque elementi ordinati in scala che valutano la capacità di una persona con: (1) occupazione; (2) affari finanziari; (3) responsabilità domestiche; (4) attività della vita quotidiana; e (5) vita indipendente.
Il punteggio totale va da zero (il peggiore) a 13 (il migliore).
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Basale e mese 60
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Modifica del punteggio della lista di controllo funzionale dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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La lista di controllo della valutazione funzionale include 25 domande sulle attività quotidiane comuni.
Viene assegnato un punteggio di 1 per ogni risposta "sì" e un punteggio di 0 per ogni risposta "no" (l'intervallo della scala è 0-25).
Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
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Basale e mese 60
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Modifica del punteggio della scala di indipendenza dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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La scala di indipendenza valuta l'indipendenza su una scala da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento.
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Basale e mese 60
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Variazione del punteggio motorio totale dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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La sezione motoria della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) valuta le caratteristiche motorie della malattia di Huntington con valutazioni standardizzate della funzione oculomotoria, disartria, corea, distonia, andatura e stabilità posturale.
Il punteggio motorio totale è la somma di tutte le valutazioni motorie individuali, con punteggi più alti (124) che indicano una compromissione motoria più grave rispetto a punteggi più bassi.
Il punteggio va da 0 a 124.
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Basale e mese 60
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Variazione del punteggio della frequenza comportamentale dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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La sottoscala comportamentale della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) valuta la frequenza e la gravità dei sintomi correlati alla psichiatria, tra cui umore depresso, apatia, bassa autostima/senso di colpa, pensieri suicidi, ansia, comportamento irritabile, comportamento aggressivo, pensiero ossessivo, comportamento compulsivo , delusioni e allucinazioni.
Un punteggio totale è stato calcolato sommando tutti i singoli elementi di frequenza comportamentale (intervallo 0-56) con punteggi più alti che rappresentano un danno comportamentale più grave.
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Basale e mese 60
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Variazione del punteggio di frequenza comportamentale x gravità dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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La sottoscala comportamentale della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) valuta la frequenza e la gravità dei sintomi correlati alla psichiatria, tra cui umore depresso, apatia, bassa autostima/senso di colpa, pensieri suicidi, ansia, comportamento irritabile, comportamento aggressivo, pensiero ossessivo, comportamento compulsivo , delusioni e allucinazioni.
Il punteggio totale è la somma del prodotto della frequenza comportamentale individuale e degli elementi di gravità (intervallo 0-176) con punteggi più alti che rappresentano una compromissione comportamentale più grave.
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Basale e mese 60
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Modifica del test delle modalità delle cifre dei simboli (SDMT) dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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L'SDMT valuta l'attenzione, l'elaborazione visuopercettiva, la memoria di lavoro e la velocità cognitiva/psicomotoria.
Il punteggio è il numero di simboli astratti correttamente accoppiati e numeri specifici in 90 secondi con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento cognitivo.
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Basale e mese 60
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Modifica del test di fluidità verbale dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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Il test di fluidità verbale è generalmente considerato una misura della funzione esecutiva.
Il punteggio è il numero di parole corrette prodotte in tre prove da 1 minuto.
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Basale e mese 60
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Modifica nel test di interferenza di Stroop - Denominazione dei colori dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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Stroop Interference Test: il punteggio di denominazione dei colori è il numero totale di colori corretti identificati in 45 secondi e riflette la velocità di elaborazione.
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Basale e mese 60
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Modifica nel test di interferenza Stroop - Lettura delle parole dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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Stroop Interference Test: il punteggio di lettura delle parole è il numero totale di parole corrette lette in 45 secondi e riflette la velocità di elaborazione.
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Basale e mese 60
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Modifica nel test di interferenza Stroop - Interferenza dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale e mese 60
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Stroop Interference Test: il punteggio di interferenza è il numero totale di elementi corretti identificati in 45 secondi e riflette una misura esecutiva dell'abilità inibitoria.
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Basale e mese 60
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Tempo per un calo di due punti nel punteggio TFC o morte
Lasso di tempo: 5 anni
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TFC è costituito da cinque elementi ordinati in scala che valutano la capacità di una persona con: (1) occupazione; (2) affari finanziari; (3) responsabilità domestiche; (4) attività della vita quotidiana; e (5) vita indipendente.
Il punteggio totale va da zero (il peggiore) a 13 (il migliore).
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5 anni
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Tempo per un calo di tre punti nel punteggio TFC o morte
Lasso di tempo: 5 anni
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TFC è costituito da cinque elementi ordinati in scala che valutano la capacità di una persona con: (1) occupazione; (2) affari finanziari; (3) responsabilità domestiche; (4) attività della vita quotidiana; e (5) vita indipendente.
Il punteggio totale va da zero (il peggiore) a 13 (il migliore).
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5 anni
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Numero che ha completato lo studio al livello di dosaggio assegnato
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD MSc, Massachusetts General Hospital
- Investigatore principale: Michael McDermott, PhD, University of Rochester, Biostatistics
- Investigatore principale: Karl Kieburtz, MD MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Shults CW, Oakes D, Kieburtz K, Beal MF, Haas R, Plumb S, Juncos JL, Nutt J, Shoulson I, Carter J, Kompoliti K, Perlmutter JS, Reich S, Stern M, Watts RL, Kurlan R, Molho E, Harrison M, Lew M; Parkinson Study Group. Effects of coenzyme Q10 in early Parkinson disease: evidence of slowing of the functional decline. Arch Neurol. 2002 Oct;59(10):1541-50. doi: 10.1001/archneur.59.10.1541.
- Dedeoglu A, Kubilus JK, Yang L, Ferrante KL, Hersch SM, Beal MF, Ferrante RJ. Creatine therapy provides neuroprotection after onset of clinical symptoms in Huntington's disease transgenic mice. J Neurochem. 2003 Jun;85(6):1359-67. doi: 10.1046/j.1471-4159.2003.01706.x.
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 febbraio 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 febbraio 2008
Primo Inserito (Stima)
6 febbraio 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
30 marzo 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 febbraio 2016
Ultimo verificato
1 febbraio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi neurocognitivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Demenza
- Disturbi cognitivi
- Corea
- Malattia di Huntington
- Effetti fisiologici delle droghe
- Micronutrienti
- Vitamine
- Coenzima Q10
- Ubichinone
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2CARE 01.00
- 5U01NS052592 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- 5R01NS052619 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
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