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Coenzyme Q10 dans la maladie de Huntington (HD) (2CARE)

29 février 2016 mis à jour par: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Les objectifs de cet essai sont de déterminer si la coenzyme Q10 est efficace pour ralentir l'aggravation des symptômes de la maladie de Huntington et d'en savoir plus sur la sécurité et l'acceptabilité de l'utilisation à long terme de la coenzyme Q10 en déterminant ses effets sur les personnes atteintes de la maladie de Huntington.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Huntington (HD) est une maladie à progression lente qui dévaste la vie des personnes touchées et de leurs familles. Il n'existe aucun traitement qui ralentisse la progression de la MH, seules des thérapies symptomatiques légèrement efficaces sont disponibles.

Le but de cet essai est de déterminer si la coenzyme Q10 (CoQ) est efficace pour ralentir l'aggravation des symptômes de la MH. Dans cette étude, les chercheurs apprendront également la sécurité et l'acceptabilité de l'utilisation à long terme de CoQ en déterminant ses effets sur les personnes atteintes de MH.

Les participants à cet essai seront choisis au hasard dans l'un des deux groupes. Le groupe 1 recevra du CoQ (2400 mg/jour) et le groupe 2 recevra un placebo (une substance inactive). Les chercheurs compareront l'évolution de la capacité fonctionnelle totale (TFC) - une mesure de l'incapacité fonctionnelle - dans les deux groupes. Le TFC est une mesure valide et fiable de la progression de la maladie et est particulièrement sensible aux changements dans les stades précoces et intermédiaires de la MH. Les chercheurs compareront également les changements dans d'autres composants de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington '99 (UHDRS), notamment : le score moteur total, le score de fréquence comportementale totale, la fréquence comportementale totale X score de gravité, le test d'aisance verbale, le test des modalités de chiffre des symboles, Stroop , test d'interférence, liste de contrôle fonctionnelle et scores de l'échelle d'indépendance. Les groupes seront également comparés en ce qui concerne la tolérabilité, les événements indésirables, les signes vitaux et les résultats des tests de laboratoire en tant que mesures de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

609

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital, Department of Neurology Level 1, Po Box 533
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic, Trw Bldg 5 Floor, 3280 Hospital Dri. NW
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5G 0B7
        • University of Alberta, Glenrose Rehab Hosp, Movement Disorder Clinic , Rm 0601 Gleneast 10230 - 111 Avenue
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Department of Medical Genetics, Ubc Hospital, Room S179-2211 Westbrook Mall
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital, 339 Windermere Road
      • Markham, Ontario, Canada, L4A 1G8
        • Centre For Movement Disorders, 2780 Bur Oak Avenue
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • NORTH YORK GENERAL HOSPITAL (2), 4001 Leslie Street
      • Toronto, Ontario, Canada, M2R 1N5
        • North York General Hospital, 4001 Leslie Street
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233-1711
        • University of Alabama At Birmingham, Pediatric Neurology Childrens, Harbor Bldg Suite 314, 1600 7Th Avenue South
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic Arizona, 13400 East Shea Boulevard, Csu-Cp21B
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, États-Unis, 72703
        • WASHINGTON REGIONAL MEDICAL CENTER, 3215 N. North Hills Blvd
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697-4275
        • University of California Irvine, Department of Neurology, 100 Irvine Hall
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis, Medical Center Dept of Neurology, Acc Building Suite 3700, 4860 Y Street
    • Colorado
      • Littleton, Colorado, États-Unis, 80120
        • Colorado Neurological Institute, Movement Disorders Center, 701 East Hampden Avenue Suite 510
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration, 3450 Hull Road, 4th Floor
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • UNIVERSITY OF MIAMI, 1150 NW 14th STREET, #401
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida, College of Medicine Dept of Neurology, 12901 Bruce B Downs Blvd Mdc-55
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Emory University, Wesley Woods Center, 1841 Clifton Road NE Room 314
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83702
        • Idaho Elks Rehabilitation Hospital, 600 North Robbins Road
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center, Department of Neurological Sciences, 1725 West Harrison Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Outpatient Clinical Research Facility, 535 Barnhill Drive Room #150
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1000
        • University of Iowa Hospital and Clinics, 200 Hawkins Road, Room W263 General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-7314
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology, 3599 Rainbow Blvd Mail Stop 2012
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (Hndc),3223 N. Webb, Suite 4
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland School of Medicine, 22 South Greene Street, N4 W49-B
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University, 600 North Wolfe Street, Meyer 2-181
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University School of Medicine, Department of Neurology, 715 Albany Street C329
      • Charlestown, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13Th Street Suite 2241
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-0028
        • University of Michigan, 1500 E Medical Center Drive, B1 H202 Nuclear Medicine
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, États-Unis, 55427
        • Struthers Parkinson'S Center, 6701 Country Club Drive
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine, Box 8111, 660 South Euclid
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89102
        • University of Las Vegas School of Medicine, 1707 W. Charleston Blvd, Suite 220
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, États-Unis, 08103
        • Cooper University Hospital
      • Edison, New Jersey, États-Unis, 08818
        • Nj Neuroscience Institute, Jfk Medical Center, 65 James Street
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College, Parkinson'S Disease & Movement Disorders Ctr
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • North Shore-Lij Health System, 350 Community Drive Room 110, Research Institute
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University, Sergievsky Center P&S Box 16, 630 West 168Th Street
      • Rochester, New York, États-Unis, 14618
        • University of Rochester, Department of Neurology, 919 Westfall Road Building C Suite 220
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University, 932 Morreene Road #213
      • Winston Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University, Baptist Med Center, Department of Neurology, Medical Center Boulevard
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children'S Hospital, 222 Piedmont Avenue, Suite 3200
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43212
        • OHIO STATE UNIVERSITY , 2006 Kenny Road
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18104
        • ST. LUKE'S HOSPITAL, 240 Centronia Road
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital Department of Neurology , 330 South 9Th Street
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Kaufmann Medical Building, 3471 Fifth Avunue, Suite 811
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02906
        • BUTLER HOSPTIAL MOVEMENT DISORDER PROGRAM, 345 Blackstone Boulevard
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38163
        • The University of Tennesee Health Science Cen, 855 Monroe Avenue, Department of Neurology, Room 415 Link Bldg
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9016
        • UN oF TEXAS SOUTHWESTERN MED CENTER DALLAS, 5323 HARRY HINES BOULEVARD H1.108
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine, 6550 Fannin Suite 1801

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Pour être éligibles à l'inscription à cette étude, les sujets doivent répondre aux critères d'éligibilité suivants dans les 28 jours précédant la randomisation :

  • Les sujets doivent avoir des caractéristiques cliniques de HD et des antécédents familiaux confirmés de HD, OU une expansion répétée CAG ≥ 36.
  • TFC > 9.
  • Doit être ambulatoire et ne pas nécessiter de soins infirmiers qualifiés.
  • Âge ≥ 16 ans.
  • Les femmes ne doivent pas être en mesure de devenir enceintes (par exemple, après la ménopause, chirurgicalement stériles ou en utilisant des méthodes de contraception adéquates pendant la durée de l'étude).
  • Si des médicaments psychotropes sont pris (par exemple, anxiolytiques, hypnotiques, benzodiazépines, antidépresseurs), ils doivent être à une posologie stable pendant quatre semaines avant la randomisation et doivent être maintenus à une posologie constante tout au long de l'étude, dans la mesure du possible. (Remarque : un dosage stable de la tétrabénazine est autorisé.) Toute modification de ces médicaments imposée par les conditions cliniques sera systématiquement enregistrée et le sujet sera autorisé à rester dans l'essai.
  • Capable de donner un consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'essai
  • Capable de prendre des médicaments par voie orale.
  • Peut être tenu d'identifier un informateur ou un soignant qui sera disposé et capable de superviser le dosage quotidien des médicaments à l'étude et de maintenir le contrôle des médicaments à l'étude à la maison.
  • Une personne désignée sera identifiée par le sujet pour participer au processus de consentement en cours si la capacité cognitive du sujet à consentir est compromise pendant sa participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents ou sensibilité connue d'intolérance au CoQ.
  • Exposition à tout médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence.
  • Preuve clinique d'une maladie médicale instable selon le jugement de l'investigateur.
  • Maladie psychiatrique instable définie comme une psychose (hallucinations ou idées délirantes), une dépression majeure non traitée ou des idées suicidaires dans les 90 jours suivant la visite de référence.
  • Toxicomanie (alcool ou drogue) dans l'année suivant la visite de référence.
  • Les femmes enceintes ou qui allaitent.
  • Utilisation de coenzyme Q10 supplémentaire dans les 30 jours précédant la visite de référence
  • Anomalies cliniquement graves dans les études de dépistage en laboratoire (dépistage de créatinine supérieure à 2,0, alanine aminotransférase (ALT) ou bilirubine totale supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale, nombre absolu de neutrophiles ≤ 1 000/ul, concentration plaquettaire de
  • Allergie connue au jaune FD&C #5 ou à tout autre ingrédient du médicament à l'étude (actif et placebo)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: A - coenzyme Q10 2400 mg/jour
Randomisé en traitement actif (coenzyme Q10 2400 mg/jour)
Médicament: Coenzyme Q10
4 - 300 mg de gaufrettes à croquer CoQ prises par voie orale deux fois par jour
Autres noms:
  • CoQ
Comparateur placebo: B- Placebo
Randomisé au placebo
Autre: placebo
une substance inactive

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Classement conjoint (combinaison du délai jusqu'au décès (pour les sujets décédés) et de la variation du score de capacité fonctionnelle totale (TFC) de la ligne de base au mois 60 (pour les sujets qui ont survécu))
Délai: 5 années
La principale variable de résultat au début de l'essai était la variation du score TFC entre le départ et le mois 60. Le comité de surveillance des données et de la sécurité a recommandé à la direction de l'essai de reconsidérer la manière dont ils tiennent compte des données manquantes des sujets décédés dans leur analyse principale de l'évolution du score TFC. Sur la base de ces recommandations, la direction de l'essai a changé l'analyse principale en celle d'une approche de rang conjoint. Le TFC consiste en cinq items à échelle ordinale évaluant la capacité d'une personne avec : (1) la profession ; (2) affaires financières; (3) responsabilités domestiques; (4) activités de la vie quotidienne; et (5) vie indépendante. Le score total varie de zéro (le pire) à 13 (le meilleur).
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score de capacité fonctionnelle totale (TFC) de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
Le TFC consiste en cinq items à échelle ordinale évaluant la capacité d'une personne avec : (1) la profession ; (2) affaires financières; (3) responsabilités domestiques; (4) activités de la vie quotidienne; et (5) vie indépendante. Le score total varie de zéro (le pire) à 13 (le meilleur).
Ligne de base et mois 60
Changement du score de la liste de contrôle fonctionnel de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
La liste de contrôle d'évaluation fonctionnelle comprend 25 questions sur les tâches quotidiennes courantes. Un score de 1 est attribué pour chaque réponse "oui" et un score de 0 est attribué pour chaque réponse "non" (l'échelle est de 0 à 25). Des scores plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement.
Ligne de base et mois 60
Changement du score de l'échelle d'indépendance de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
L'échelle d'indépendance évalue l'indépendance sur une échelle de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement.
Ligne de base et mois 60
Changement du score moteur total de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
La section motrice de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS) évalue les caractéristiques motrices de la maladie de Huntington avec des évaluations normalisées de la fonction oculomotrice, de la dysarthrie, de la chorée, de la dystonie, de la démarche et de la stabilité posturale. Le score moteur total est la somme de toutes les évaluations motrices individuelles, les scores les plus élevés (124) indiquant une déficience motrice plus grave que les scores les plus faibles. Le score varie de 0 à 124.
Ligne de base et mois 60
Changement du score de fréquence comportementale de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
La sous-échelle comportementale de l'échelle d'évaluation de la maladie de Huntington unifiée (UHDRS) évalue la fréquence et la gravité des symptômes liés à la psychiatrie, y compris l'humeur dépressive, l'apathie, la faible estime de soi/culpabilité, les pensées suicidaires, l'anxiété, le comportement irritable, le comportement agressif, la pensée obsessionnelle, le comportement compulsif , délires et hallucinations. Un score total a été calculé en additionnant tous les éléments de fréquence comportementale individuels (gamme de 0 à 56), les scores les plus élevés représentant une déficience comportementale plus grave.
Ligne de base et mois 60
Changement de la fréquence comportementale x score de gravité de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
La sous-échelle comportementale de l'échelle d'évaluation de la maladie de Huntington unifiée (UHDRS) évalue la fréquence et la gravité des symptômes liés à la psychiatrie, y compris l'humeur dépressive, l'apathie, la faible estime de soi/culpabilité, les pensées suicidaires, l'anxiété, le comportement irritable, le comportement agressif, la pensée obsessionnelle, le comportement compulsif , délires et hallucinations. Le score total est la somme du produit des éléments individuels de fréquence et de gravité du comportement (plage de 0 à 176), les scores les plus élevés représentant une altération du comportement plus sévère.
Ligne de base et mois 60
Changement dans le test des modalités des chiffres des symboles (SDMT) de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
Le SDMT évalue l'attention, le traitement visuoperceptuel, la mémoire de travail et la vitesse cognitive/psychomotrice. Le score est le nombre de symboles abstraits correctement appariés et de nombres spécifiques en 90 secondes, les scores les plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement cognitif.
Ligne de base et mois 60
Changement du test de fluidité verbale de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
Le test de fluidité verbale est généralement considéré comme une mesure de la fonction exécutive. Le score est le nombre de mots corrects produits au cours de trois essais d'une minute.
Ligne de base et mois 60
Changement dans le test d'interférence Stroop - Nom des couleurs de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
Test d'interférence Stroop - le score de dénomination des couleurs est le nombre total de couleurs correctes identifiées en 45 secondes et reflète la vitesse de traitement.
Ligne de base et mois 60
Modification du test d'interférence de Stroop - Lecture de mots de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
Test d'interférence de Stroop - le score de lecture de mots est le nombre total de mots corrects lus en 45 secondes et reflète la vitesse de traitement.
Ligne de base et mois 60
Modification du test d'interférence de Stroop - Interférence de la ligne de base au mois 60
Délai: Ligne de base et mois 60
Test d'interférence de Stroop - le score d'interférence est le nombre total d'éléments corrects identifiés en 45 secondes et reflète une mesure exécutive de la capacité inhibitrice.
Ligne de base et mois 60
Temps jusqu'à une baisse de deux points du score TFC ou de la mort
Délai: 5 années
Le TFC consiste en cinq items à échelle ordinale évaluant la capacité d'une personne avec : (1) la profession ; (2) affaires financières; (3) responsabilités domestiques; (4) activités de la vie quotidienne; et (5) vie indépendante. Le score total varie de zéro (le pire) à 13 (le meilleur).
5 années
Temps jusqu'à une baisse de trois points du score TFC ou de la mort
Délai: 5 années
Le TFC consiste en cinq items à échelle ordinale évaluant la capacité d'une personne avec : (1) la profession ; (2) affaires financières; (3) responsabilités domestiques; (4) activités de la vie quotidienne; et (5) vie indépendante. Le score total varie de zéro (le pire) à 13 (le meilleur).
5 années
Nombre de personnes ayant terminé l'étude au niveau de dosage assigné
Délai: 5 années
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts General Hospital

Collaborateurs

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Merit Cudkowicz, MD MSc, Massachusetts General Hospital
  • Chercheur principal: Michael McDermott, PhD, University of Rochester, Biostatistics
  • Chercheur principal: Karl Kieburtz, MD MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2008

Première publication (Estimation)

6 février 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

30 mars 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 février 2016

Dernière vérification

1 février 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2CARE 01.00
  • 5U01NS052592 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 5R01NS052619 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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