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亨廷顿病中的辅酶 Q10（高清） (2CARE)

2016年2月29日 更新者：Merit E. Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
该试验的目的是确定辅酶 Q10 是否能有效减缓亨廷顿氏病的恶化症状，并通过确定辅酶 Q10 对亨廷顿氏病患者的影响来了解长期使用辅酶 Q10 的安全性和可接受性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

亨廷顿舞蹈病 (HD) 是一种缓慢进展的疾病，它摧毁了受影响者及其家人的生活。 没有减缓 HD 进展的治疗方法，只有温和有效的对症治疗。

该试验的目的是确定辅酶 Q10 (CoQ) 是否能有效减缓 HD 的恶化症状。 在这项研究中，研究人员还将通过确定 CoQ 对 HD 患者的影响来了解长期使用 CoQ 的安全性和可接受性。

该试验的参与者将被随机选择到两组中的一组。 第 1 组将接受辅酶 Q（2400 毫克/天），第 2 组将接受安慰剂（一种非活性物质）。 研究人员将比较两组的总功能能力 (TFC) 的变化——一种功能性残疾的衡量标准。 TFC 是衡量疾病进展的有效且可靠的指标，对 HD 早期和中期的变化特别敏感。 研究人员还将比较 99 年统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 的其他组成部分的变化，包括：总运动评分、总行为频率评分、总行为频率 X 严重程度评分、语言流畅性测试、符号数字模态测试、Stroop 、干扰测试、功能清单和独立性量表分数。 还将在耐受性、不良事件、生命体征和作为安全措施的实验室测试结果方面对这些组进行比较。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

609

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic, Trw Bldg 5 Floor, 3280 Hospital Dri. NW
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T5G 0B7
        • University of Alberta, Glenrose Rehab Hosp, Movement Disorder Clinic , Rm 0601 Gleneast 10230 - 111 Avenue
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
        • Department of Medical Genetics, Ubc Hospital, Room S179-2211 Westbrook Mall
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital, 339 Windermere Road
      • Markham、Ontario、加拿大、L4A 1G8
        • Centre For Movement Disorders, 2780 Bur Oak Avenue
      • Toronto、Ontario、加拿大、M2K 1E1
        • NORTH YORK GENERAL HOSPITAL (2), 4001 Leslie Street
      • Toronto、Ontario、加拿大、M2R 1N5
        • North York General Hospital, 4001 Leslie Street
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Wentworthville、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Westmead Hospital, Department of Neurology Level 1, Po Box 533
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233-1711
        • University of Alabama At Birmingham, Pediatric Neurology Childrens, Harbor Bldg Suite 314, 1600 7Th Avenue South
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic Arizona, 13400 East Shea Boulevard, Csu-Cp21B
    • Arkansas
      • Fayetteville、Arkansas、美国、72703
        • WASHINGTON REGIONAL MEDICAL CENTER, 3215 N. North Hills Blvd
    • California
      • Irvine、California、美国、92697-4275
        • University of California Irvine, Department of Neurology, 100 Irvine Hall
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis, Medical Center Dept of Neurology, Acc Building Suite 3700, 4860 Y Street
    • Colorado
      • Littleton、Colorado、美国、80120
        • Colorado Neurological Institute, Movement Disorders Center, 701 East Hampden Avenue Suite 510
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration, 3450 Hull Road, 4th Floor
      • Miami、Florida、美国、33136
        • UNIVERSITY OF MIAMI, 1150 NW 14th STREET, #401
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida, College of Medicine Dept of Neurology, 12901 Bruce B Downs Blvd Mdc-55
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Emory University, Wesley Woods Center, 1841 Clifton Road NE Room 314
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83702
        • Idaho Elks Rehabilitation Hospital, 600 North Robbins Road
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center, Department of Neurological Sciences, 1725 West Harrison Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University School of Medicine, Outpatient Clinical Research Facility, 535 Barnhill Drive Room #150
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242-1000
        • University of Iowa Hospital and Clinics, 200 Hawkins Road, Room W263 General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160-7314
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology, 3599 Rainbow Blvd Mail Stop 2012
      • Wichita、Kansas、美国、67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (Hndc),3223 N. Webb, Suite 4
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland School of Medicine, 22 South Greene Street, N4 W49-B
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University, 600 North Wolfe Street, Meyer 2-181
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University School of Medicine, Department of Neurology, 715 Albany Street C329
      • Charlestown、Massachusetts、美国、02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13Th Street Suite 2241
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0028
        • University of Michigan, 1500 E Medical Center Drive, B1 H202 Nuclear Medicine
    • Minnesota
      • Golden Valley、Minnesota、美国、55427
        • Struthers Parkinson'S Center, 6701 Country Club Drive
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine, Box 8111, 660 South Euclid
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89102
        • University of Las Vegas School of Medicine, 1707 W. Charleston Blvd, Suite 220
    • New Jersey
      • Camden、New Jersey、美国、08103
        • Cooper University Hospital
      • Edison、New Jersey、美国、08818
        • Nj Neuroscience Institute, Jfk Medical Center, 65 James Street
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical College, Parkinson'S Disease & Movement Disorders Ctr
      • Manhasset、New York、美国、11030
        • North Shore-Lij Health System, 350 Community Drive Room 110, Research Institute
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University, Sergievsky Center P&S Box 16, 630 West 168Th Street
      • Rochester、New York、美国、14618
        • University of Rochester, Department of Neurology, 919 Westfall Road Building C Suite 220
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University, 932 Morreene Road #213
      • Winston Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University, Baptist Med Center, Department of Neurology, Medical Center Boulevard
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children'S Hospital, 222 Piedmont Avenue, Suite 3200
      • Columbus、Ohio、美国、43212
        • OHIO STATE UNIVERSITY , 2006 Kenny Road
    • Pennsylvania
      • Allentown、Pennsylvania、美国、18104
        • ST. LUKE'S HOSPITAL, 240 Centronia Road
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital Department of Neurology , 330 South 9Th Street
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Kaufmann Medical Building, 3471 Fifth Avunue, Suite 811
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02906
        • BUTLER HOSPTIAL MOVEMENT DISORDER PROGRAM, 345 Blackstone Boulevard
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38163
        • The University of Tennesee Health Science Cen, 855 Monroe Avenue, Department of Neurology, Room 415 Link Bldg
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390-9016
        • UN oF TEXAS SOUTHWESTERN MED CENTER DALLAS, 5323 HARRY HINES BOULEVARD H1.108
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine, 6550 Fannin Suite 1801

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

要符合参加本研究的资格，受试者必须在随机分组前 28 天内满足以下资格标准：

  • 受试者必须具有 HD 的临床特征和确诊的 HD 家族史，或 CAG 重复扩增≥ 36。
  • TFC > 9。
  • 必须是门诊的，不需要熟练的护理。
  • 年龄 ≥ 16 岁。
  • 女性不得怀孕（例如，绝经后、手术绝育或在研究期间使用适当的节育方法）。
  • 如果服用精神药物（例如，抗焦虑药、安眠药、苯二氮卓类药物、抗抑郁药），则在随机分组前 4 周内药物剂量必须稳定，并且在整个研究期间应尽可能保持剂量不变。 （注意：丁苯那嗪的稳定剂量是允许的。） 临床条件要求对这些药物进行的任何更改都将被系统地记录下来，并且受试者将被允许继续参加试验。
  • 能够给予知情同意并遵守试验程序
  • 可以口服药物。
  • 可能需要确定愿意并能够监督研究药物的每日剂量并在家中保持对研究药物的控制的线人或护理人员。
  • 如果受试者在参与研究期间同意的认知能力受到损害，受试者将确定指定的个人参与正在进行的同意过程。

排除标准：

  • 对辅酶 Q 不耐受的历史或已知敏感性。
  • 在基线访视后的 30 天内接触过任何研究药物。
  • 研究者判断的不稳定内科疾病的临床证据。
  • 基线访视后 90 天内定义为精神病（幻觉或妄想）、未治疗的重度抑郁症或自杀意念的不稳定精神疾病。
  • 基线访问后一年内物质（酒精或药物）滥用。
  • 怀孕或哺乳的妇女。
  • 基线访视前 30 天内补充辅酶 Q10
  • 筛选实验室研究中的临床严重异常（筛选肌酐大于 2.0，谷丙转氨酶 (ALT) 或总胆红素大于正常上限的 3 倍，中性粒细胞绝对计数≤1000/ul，血小板浓度
  • 已知对 FD&C 黄色 #5 或研究药物（活性药物和安慰剂）中的任何其他成分过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：A - 辅酶 Q10 2400 毫克/天
随机接受积极治疗（辅酶 Q10 2400 毫克/天）
药品：辅酶Q10
每天口服两次 4 - 300 毫克辅酶 Q 咀嚼片
其他名称：
  • 辅酶Q
安慰剂比较：B - 安慰剂
随机化至安慰剂
其他：安慰剂
非活性物质

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
联合排名（死亡时间（死亡受试者）和总功能能力评分（TFC）从基线到第 60 个月的变化（存活受试者）的组合）
大体时间：5年
试验开始时的主要结果变量是 TFC 评分从基线到第 60 个月的变化。 数据和安全监测委员会向试验领导层建议，他们重新考虑如何在对 TFC 评分变化的主要分析中包含死亡受试者的缺失数据。 根据这些建议，审判领导将主要分析改为联合军衔法。 TFC 由五个按顺序衡量的项目组成，评估一个人的能力：(1) 职业； （二）财务； （三）国内责任； (4)日常生活活动； (5) 独立生活。 总分范围从零（最差）到 13（最好）。
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 60 个月总功能能力 (TFC) 分数的变化
大体时间：基线和第 60 个月
TFC 由五个按顺序衡量的项目组成，评估一个人的能力：(1) 职业； （二）财务； （三）国内责任； (4)日常生活活动； (5) 独立生活。 总分范围从零（最差）到 13（最好）。
基线和第 60 个月
从基线到第 60 个月功能检查表分数的变化
大体时间：基线和第 60 个月
功能评估清单包括 25 个关于常见日常任务的问题。 每个回答“是”得 1 分，回答“否”得 0 分（范围为 0-25）。 分数越高表示功能越好。
基线和第 60 个月
从基线到第 60 个月独立量表分数的变化
大体时间：基线和第 60 个月
独立性量表以 0 到 100 的等级评估独立性，分数越高表示功能越好。
基线和第 60 个月
从基线到第 60 个月的总运动评分变化
大体时间：基线和第 60 个月
统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 的运动部分通过眼球运动功能、构音障碍、舞蹈病、肌张力障碍、步态和姿势稳定性的标准化评级来评估亨廷顿病的运动特征。 运动总分是所有个体运动评分的总和，较高的分数 (124) 表示比较低的分数更严重的运动损伤。 得分范围从 0 到 124。
基线和第 60 个月
行为频率评分从基线到 60 个月的变化
大体时间：基线和第 60 个月
统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 行为分量表评估精神相关症状的频率和严重程度，包括情绪低落、冷漠、自卑/内疚、自杀念头、焦虑、易怒行为、攻击行为、强迫思维、强迫行为、妄想和幻觉。 通过将所有个体行为频率项（范围 0-56）相加来计算总分，得分越高代表行为障碍越严重。
基线和第 60 个月
从基线到第 60 个月的行为频率 x 严重性评分的变化
大体时间：基线和第 60 个月
统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 行为分量表评估精神相关症状的频率和严重程度，包括情绪低落、冷漠、自卑/内疚、自杀念头、焦虑、易怒行为、攻击行为、强迫思维、强迫行为、妄想和幻觉。 总分是个体行为频率和严重程度项目（范围0-176）的乘积之和，分数越高表示行为障碍越严重。
基线和第 60 个月
符号数字模态测试 (SDMT) 从基线到第 60 个月的变化
大体时间：基线和第 60 个月
SDMT 评估注意力、视觉感知处理、工作记忆和认知/心理运动速度。 分数是在 90 秒内正确配对的抽象符号和特定数字的数量，分数越高表明认知功能越好。
基线和第 60 个月
语言流利度测试从基线到 60 个月的变化
大体时间：基线和第 60 个月
语言流畅性测试通常被认为是执行功能的衡量标准。 分数是在三个 1 分钟的试验中产生的正确单词的数量。
基线和第 60 个月
Stroop 干扰测试的变化 - 从基线到第 60 个月的颜色命名
大体时间：基线和第 60 个月
Stroop 干扰测试 - 颜色命名分数是在 45 秒内识别正确颜色的总数，反​​映处理速度。
基线和第 60 个月
Stroop 干扰测试的变化 - 从基线到第 60 个月的单词阅读
大体时间：基线和第 60 个月
Stroop 干扰测试 - 单词阅读分数是 45 秒内正确阅读的单词总数，反映处理速度。
基线和第 60 个月
Stroop 干扰测试的变化 - 从基线到第 60 个月的干扰
大体时间：基线和第 60 个月
Stroop 干扰测试 - 干扰分数是在 45 秒内识别出的正确项目的总数，反​​映了抑制能力的执行措施。
基线和第 60 个月
TFC 分数下降两点或死亡的时间
大体时间：5年
TFC 由五个按顺序衡量的项目组成，评估一个人的能力：(1) 职业； （二）财务； （三）国内责任； (4)日常生活活动； (5) 独立生活。 总分范围从零（最差）到 13（最好）。
5年
时间到 TFC 分数下降三点或死亡
大体时间：5年
TFC 由五个按顺序衡量的项目组成，评估一个人的能力：(1) 职业； （二）财务； （三）国内责任； (4)日常生活活动； (5) 独立生活。 总分范围从零（最差）到 13（最好）。
5年
在指定剂量水平完成研究的人数
大体时间：5年
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Massachusetts General Hospital

合作者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

调查人员

  • 首席研究员：Merit Cudkowicz, MD MSc、Massachusetts General Hospital
  • 首席研究员：Michael McDermott, PhD、University of Rochester, Biostatistics
  • 首席研究员：Karl Kieburtz, MD MPH、Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年3月1日

初级完成 (实际的)

2014年11月1日

研究完成 (实际的)

2015年5月1日

研究注册日期

首次提交

2008年2月4日

首先提交符合 QC 标准的

2008年2月4日

首次发布 (估计)

2008年2月6日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年3月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年2月29日

最后验证

2016年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2CARE 01.00
  • 5U01NS052592 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 5R01NS052619 (美国 NIH 拨款/合同)

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