Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Co-enzym Q10 bij de ziekte van Huntington (HD) (2CARE)

29 februari 2016 bijgewerkt door: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Het doel van deze studie is om te bepalen of co-enzym Q10 effectief is in het vertragen van de verergerende symptomen van de ziekte van Huntington en om meer te weten te komen over de veiligheid en aanvaardbaarheid van langdurig gebruik van co-enzym Q10 door de effecten ervan op mensen met de ziekte van Huntington te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Huntington (HD) is een langzaam progressieve aandoening die het leven van de getroffenen en hun families verwoest. Er zijn geen behandelingen die de progressie van de ZvH vertragen, er zijn alleen mild effectieve symptomatische therapieën beschikbaar.

Het doel van deze studie is om erachter te komen of co-enzym Q10 (CoQ) effectief is in het vertragen van de verergerende symptomen van de ZvH. In deze studie zullen onderzoekers ook meer te weten komen over de veiligheid en aanvaardbaarheid van langdurig CoQ-gebruik door de effecten ervan op mensen met de ZvH te bepalen.

Deelnemers aan deze proef worden willekeurig gekozen in een van de twee groepen. Groep 1 krijgt CoQ (2400 mg/dag) en groep 2 krijgt een placebo (een inactieve stof). Onderzoekers zullen de verandering in totale functionele capaciteit (TFC) - een maatstaf voor functionele beperkingen - in de twee groepen vergelijken. De TFC is een geldige en betrouwbare maatstaf voor ziekteprogressie en reageert met name op veranderingen in de vroege en middenfasen van de ZvH. Onderzoekers zullen ook de veranderingen in andere componenten van de Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS) vergelijken, waaronder: de totale motorscore, totale gedragsfrequentiescore, totale gedragsfrequentie X ernstscore, verbale fluency-test, symbol digit modalities-test, Stroop , interferentietest, functionele checklist en onafhankelijkheidsschaalscores. De groepen zullen ook worden vergeleken met betrekking tot verdraagbaarheid, bijwerkingen, vitale functies en laboratoriumtestresultaten als veiligheidsmaatstaven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

609

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital, Department of Neurology Level 1, Po Box 533
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic, Trw Bldg 5 Floor, 3280 Hospital Dri. NW
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5G 0B7
        • University of Alberta, Glenrose Rehab Hosp, Movement Disorder Clinic , Rm 0601 Gleneast 10230 - 111 Avenue
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • Department of Medical Genetics, Ubc Hospital, Room S179-2211 Westbrook Mall
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital, 339 Windermere Road
      • Markham, Ontario, Canada, L4A 1G8
        • Centre For Movement Disorders, 2780 Bur Oak Avenue
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • NORTH YORK GENERAL HOSPITAL (2), 4001 Leslie Street
      • Toronto, Ontario, Canada, M2R 1N5
        • North York General Hospital, 4001 Leslie Street
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233-1711
        • University of Alabama At Birmingham, Pediatric Neurology Childrens, Harbor Bldg Suite 314, 1600 7Th Avenue South
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona, 13400 East Shea Boulevard, Csu-Cp21B
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Verenigde Staten, 72703
        • WASHINGTON REGIONAL MEDICAL CENTER, 3215 N. North Hills Blvd
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697-4275
        • University of California Irvine, Department of Neurology, 100 Irvine Hall
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis, Medical Center Dept of Neurology, Acc Building Suite 3700, 4860 Y Street
    • Colorado
      • Littleton, Colorado, Verenigde Staten, 80120
        • Colorado Neurological Institute, Movement Disorders Center, 701 East Hampden Avenue Suite 510
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration, 3450 Hull Road, 4th Floor
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • UNIVERSITY OF MIAMI, 1150 NW 14th STREET, #401
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida, College of Medicine Dept of Neurology, 12901 Bruce B Downs Blvd Mdc-55
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory University, Wesley Woods Center, 1841 Clifton Road NE Room 314
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • Idaho Elks Rehabilitation Hospital, 600 North Robbins Road
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center, Department of Neurological Sciences, 1725 West Harrison Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Outpatient Clinical Research Facility, 535 Barnhill Drive Room #150
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1000
        • University of Iowa Hospital and Clinics, 200 Hawkins Road, Room W263 General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7314
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology, 3599 Rainbow Blvd Mail Stop 2012
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (Hndc),3223 N. Webb, Suite 4
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine, 22 South Greene Street, N4 W49-B
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University, 600 North Wolfe Street, Meyer 2-181
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University School of Medicine, Department of Neurology, 715 Albany Street C329
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13Th Street Suite 2241
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0028
        • University of Michigan, 1500 E Medical Center Drive, B1 H202 Nuclear Medicine
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Verenigde Staten, 55427
        • Struthers Parkinson'S Center, 6701 Country Club Drive
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine, Box 8111, 660 South Euclid
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • University of Las Vegas School of Medicine, 1707 W. Charleston Blvd, Suite 220
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Verenigde Staten, 08103
        • Cooper University Hospital
      • Edison, New Jersey, Verenigde Staten, 08818
        • Nj Neuroscience Institute, Jfk Medical Center, 65 James Street
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College, Parkinson'S Disease & Movement Disorders Ctr
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • North Shore-Lij Health System, 350 Community Drive Room 110, Research Institute
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University, Sergievsky Center P&S Box 16, 630 West 168Th Street
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
        • University of Rochester, Department of Neurology, 919 Westfall Road Building C Suite 220
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University, 932 Morreene Road #213
      • Winston Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University, Baptist Med Center, Department of Neurology, Medical Center Boulevard
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children'S Hospital, 222 Piedmont Avenue, Suite 3200
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43212
        • OHIO STATE UNIVERSITY , 2006 Kenny Road
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18104
        • ST. LUKE'S HOSPITAL, 240 Centronia Road
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital Department of Neurology , 330 South 9Th Street
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Kaufmann Medical Building, 3471 Fifth Avunue, Suite 811
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02906
        • BUTLER HOSPTIAL MOVEMENT DISORDER PROGRAM, 345 Blackstone Boulevard
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163
        • The University of Tennesee Health Science Cen, 855 Monroe Avenue, Department of Neurology, Room 415 Link Bldg
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9016
        • UN oF TEXAS SOUTHWESTERN MED CENTER DALLAS, 5323 HARRY HINES BOULEVARD H1.108
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine, 6550 Fannin Suite 1801

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moeten proefpersonen binnen 28 dagen voorafgaand aan randomisatie aan de volgende geschiktheidscriteria voldoen:

  • Proefpersonen moeten klinische kenmerken van de ZvH hebben en een bevestigde familiegeschiedenis van de ZvH, OF een CAG-herhalingsexpansie ≥ 36.
  • TFC > 9.
  • Moet ambulant zijn en geen bekwame verpleegkundige zorg vereisen.
  • Leeftijd ≥ 16 jaar.
  • Vrouwen mogen niet in staat zijn om zwanger te worden (bijvoorbeeld na de menopauze, chirurgisch steriel of door gebruik te maken van adequate anticonceptiemethoden voor de duur van het onderzoek).
  • Als er psychotrope medicatie wordt ingenomen (bijv. anxiolytica, hypnotica, benzodiazepinen, antidepressiva), moeten deze gedurende vier weken voorafgaand aan randomisatie in een stabiele dosering zijn en gedurende het hele onderzoek op een constante dosering worden gehouden. (Opmerking: stabiele dosering van tetrabenazine is toegestaan.) Alle wijzigingen aan deze medicijnen die worden opgelegd door klinische omstandigheden zullen systematisch worden geregistreerd en de proefpersoon mag in het onderzoek blijven.
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan procesprocedures
  • In staat om orale medicatie in te nemen.
  • Kan nodig zijn om een ​​informant of verzorger te identificeren die bereid en in staat zal zijn om toezicht te houden op de dagelijkse dosering van onderzoeksmedicatie en om de controle over de studiemedicatie thuis te behouden.
  • Een aangewezen persoon zal door de proefpersoon worden geïdentificeerd om deel te nemen aan het lopende toestemmingsproces als het cognitieve vermogen van de proefpersoon om toestemming te geven in het gedrang komt tijdens deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis of bekende gevoeligheid van onverdraagzaamheid voor CoQ.
  • Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na het baselinebezoek.
  • Klinisch bewijs van onstabiele medische ziekte naar het oordeel van de onderzoeker.
  • Instabiele psychiatrische aandoening gedefinieerd als psychose (hallucinaties of wanen), onbehandelde ernstige depressie of zelfmoordgedachten binnen 90 dagen na het baselinebezoek.
  • Drugsmisbruik (alcohol of drugs) binnen een jaar na het baselinebezoek.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Gebruik van aanvullend co-enzym Q10 binnen 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek
  • Klinisch ernstige afwijkingen in de screeningslaboratoriumonderzoeken (screeningcreatinine hoger dan 2,0, alanineaminotransferase (ALAT) of totaal bilirubine hoger dan 3 keer de bovengrens van normaal, absoluut aantal neutrofielen van ≤1000/ul, bloedplaatjesconcentratie van
  • Bekende allergie voor FD&C geel #5 of enig ander ingrediënt in het onderzoeksgeneesmiddel (actief en placebo)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: A - co-enzym Q10 2400 mg/dag
Gerandomiseerd naar actieve behandeling (co-enzym Q10 2400 mg/dag)
4 - 300 mg CoQ kauwwafels tweemaal daags oraal ingenomen
Andere namen:
  • CoQ
Placebo-vergelijker: B - Placebo
Gerandomiseerd naar placebo
een inactieve stof

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijke rangorde (combinatie van tijd tot overlijden (voor proefpersonen die zijn overleden) en verandering in Total Functional Capacity Score (TFC) vanaf baseline tot maand 60 (voor proefpersonen die hebben overleefd))
Tijdsspanne: 5 jaar
De primaire uitkomstvariabele aan het begin van het onderzoek was de verandering in TFC-score vanaf baseline tot maand 60. De Data and Safety Monitoring Board adviseerde de onderzoeksleiding om te heroverwegen hoe ze ontbrekende gegevens van proefpersonen die overlijden in hun primaire analyse van de verandering in TFC-score kunnen verwerken. Op basis van deze aanbevelingen veranderde de leiding van de proef de primaire analyse in die van een gezamenlijke rangordebenadering. TFC bestaat uit vijf ordinaal geschaalde items die de capaciteit van een persoon beoordelen met: (1) beroep; (2) financiële zaken; (3) huishoudelijke verantwoordelijkheden; (4) activiteiten van het dagelijks leven; en (5) zelfstandig wonen. De totale score varieert van nul (slechtste) tot 13 (beste).
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Total Functional Capacity (TFC)-score van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
TFC bestaat uit vijf ordinaal geschaalde items die de capaciteit van een persoon beoordelen met: (1) beroep; (2) financiële zaken; (3) huishoudelijke verantwoordelijkheden; (4) activiteiten van het dagelijks leven; en (5) zelfstandig wonen. De totale score varieert van nul (slechtste) tot 13 (beste).
Basislijn en maand 60
Verandering in functionele checklistscore van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
De checklist voor functionele beoordeling bevat 25 vragen over veelvoorkomende dagelijkse taken. Voor elk "ja" antwoord wordt een score van 1 gegeven en voor elk "nee" antwoord een score van 0 (schaalbereik is 0-25). Hogere scores duiden op beter functioneren.
Basislijn en maand 60
Verandering in score op onafhankelijkheidsschaal van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
De onafhankelijkheidsschaal beoordeelt onafhankelijkheid op een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op beter functioneren.
Basislijn en maand 60
Verandering in Total Motor Score van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
Het motorische gedeelte van de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) beoordeelt motorische kenmerken van de ziekte van Huntington met gestandaardiseerde beoordelingen van oculomotorische functie, dysartrie, chorea, dystonie, gang en houdingsstabiliteit. De totale motorische score is de som van alle individuele motorische beoordelingen, waarbij hogere scores (124) duiden op een ernstiger motorische beperking dan lagere scores. De score varieert van 0 tot 124.
Basislijn en maand 60
Verandering in gedragsfrequentiescore van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
De Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) gedragssubschaal beoordeelt de frequentie en ernst van psychiatrisch-gerelateerde symptomen, waaronder depressieve stemming, apathie, laag zelfbeeld/schuldgevoel, zelfmoordgedachten, angst, prikkelbaar gedrag, agressief gedrag, obsessief denken, dwangmatig gedrag , wanen en hallucinaties. Een totaalscore werd berekend door alle individuele gedragsfrequentie-items (bereik 0-56) bij elkaar op te tellen, waarbij hogere scores een ernstigere gedragsstoornis vertegenwoordigden.
Basislijn en maand 60
Verandering in gedragsfrequentie x ernstscore van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
De Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) gedragssubschaal beoordeelt de frequentie en ernst van psychiatrisch-gerelateerde symptomen, waaronder depressieve stemming, apathie, laag zelfbeeld/schuldgevoel, zelfmoordgedachten, angst, prikkelbaar gedrag, agressief gedrag, obsessief denken, dwangmatig gedrag , wanen en hallucinaties. De totale score is de som van het product van de individuele gedragsfrequentie- en ernstitems (bereik 0-176) waarbij hogere scores een ernstigere gedragsstoornis vertegenwoordigen.
Basislijn en maand 60
Verandering in Symbol Digit Modalities Test (SDMT) van basislijn tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
De SDMT beoordeelt aandacht, visueel-perceptuele verwerking, werkgeheugen en cognitieve/psychomotorische snelheid. De score is het aantal correct gepaarde abstracte symbolen en specifieke getallen in 90 seconden, waarbij hogere scores duiden op een beter cognitief functioneren.
Basislijn en maand 60
Verandering in verbale vloeiendheidstest van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
De verbale vloeiendheidstest wordt doorgaans beschouwd als een maatstaf voor de executieve functie. De score is het aantal correcte woorden geproduceerd over drie pogingen van 1 minuut.
Basislijn en maand 60
Verandering in stroopinterferentietest - kleurbenaming van basislijn tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
Stroop Interferentie Test - kleurnaamgevingsscore is het totale aantal correcte kleuren geïdentificeerd in 45 seconden en geeft de verwerkingssnelheid weer.
Basislijn en maand 60
Verandering in Stroop-interferentietest - Woordlezen vanaf baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
Stroop Interferentie Test - de score voor het lezen van woorden is het totale aantal correct gelezen woorden in 45 seconden en geeft de verwerkingssnelheid weer.
Basislijn en maand 60
Verandering in Stroop-interferentietest - Interferentie van basislijn tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
Stroop-interferentietest - interferentiescore is het totale aantal correcte items dat in 45 seconden is geïdentificeerd en weerspiegelt een uitvoerende maatstaf voor remmend vermogen.
Basislijn en maand 60
Tijd tot een daling van twee punten in TFC-score of overlijden
Tijdsspanne: 5 jaar
TFC bestaat uit vijf ordinaal geschaalde items die de capaciteit van een persoon beoordelen met: (1) beroep; (2) financiële zaken; (3) huishoudelijke verantwoordelijkheden; (4) activiteiten van het dagelijks leven; en (5) zelfstandig wonen. De totale score varieert van nul (slechtste) tot 13 (beste).
5 jaar
Tijd tot een driepuntsdaling in TFC-score of overlijden
Tijdsspanne: 5 jaar
TFC bestaat uit vijf ordinaal geschaalde items die de capaciteit van een persoon beoordelen met: (1) beroep; (2) financiële zaken; (3) huishoudelijke verantwoordelijkheden; (4) activiteiten van het dagelijks leven; en (5) zelfstandig wonen. De totale score varieert van nul (slechtste) tot 13 (beste).
5 jaar
Aantal afrondende studie op toegewezen doseringsniveau
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD MSc, Massachusetts General hospital
  • Hoofdonderzoeker: Michael McDermott, PhD, University of Rochester, Biostatistics
  • Hoofdonderzoeker: Karl Kieburtz, MD MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

6 februari 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

30 maart 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op placebo

3
Abonneren