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헌팅턴병(HD)의 코엔자임 Q10 (2CARE)

2016년 2월 29일 업데이트: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
이 실험의 목표는 코엔자임 Q10이 헌팅턴병의 증상 악화를 늦추는 데 효과적인지 확인하고 헌팅턴병 환자에 대한 효과를 확인하여 장기간 코엔자임 Q10 사용의 안전성과 수용 가능성에 대해 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

헌팅턴병(HD)은 환자와 그 가족의 삶을 황폐화시키는 천천히 진행되는 장애입니다. 헌팅턴병의 진행을 늦추는 치료법은 없으며 약간의 효과가 있는 대증 요법만 가능합니다.

이 시험의 목적은 코엔자임 Q10(CoQ)이 HD의 악화되는 증상을 늦추는 데 효과적인지 알아내는 것입니다. 이 연구에서 연구자들은 또한 HD 환자에 대한 CoQ의 효과를 확인하여 장기 CoQ 사용의 안전성과 수용 가능성에 대해 알아볼 것입니다.

이 시험의 참가자는 두 그룹 중 하나에 무작위로 선택됩니다. 그룹 1은 CoQ(2400mg/일)를 투여받고 그룹 2는 위약(비활성 물질)을 투여받습니다. 연구원들은 두 그룹에서 기능적 장애의 척도인 총 기능 능력(TFC)의 변화를 비교할 것입니다. TFC는 질병 진행의 타당하고 신뢰할 수 있는 척도이며 특히 헌팅턴병의 초기 및 중간 단계의 변화에 ​​민감합니다. 연구자들은 통합 헌팅턴병 평가 척도 '99(UHDRS)의 다른 구성 요소의 변화도 비교할 것입니다. , 간섭 테스트, 기능 체크리스트 및 독립 척도 점수. 그룹은 또한 내약성, 유해 사례, 활력 징후 및 안전성의 척도로서 실험실 테스트 결과와 관련하여 비교될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

609

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233-1711
        • University of Alabama At Birmingham, Pediatric Neurology Childrens, Harbor Bldg Suite 314, 1600 7Th Avenue South
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • Mayo Clinic Arizona, 13400 East Shea Boulevard, Csu-Cp21B
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, 미국, 72703
        • WASHINGTON REGIONAL MEDICAL CENTER, 3215 N. North Hills Blvd
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697-4275
        • University of California Irvine, Department of Neurology, 100 Irvine Hall
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis, Medical Center Dept of Neurology, Acc Building Suite 3700, 4860 Y Street
    • Colorado
      • Littleton, Colorado, 미국, 80120
        • Colorado Neurological Institute, Movement Disorders Center, 701 East Hampden Avenue Suite 510
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration, 3450 Hull Road, 4th Floor
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • UNIVERSITY OF MIAMI, 1150 NW 14th STREET, #401
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • University of South Florida, College of Medicine Dept of Neurology, 12901 Bruce B Downs Blvd Mdc-55
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory University, Wesley Woods Center, 1841 Clifton Road NE Room 314
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83702
        • Idaho Elks Rehabilitation Hospital, 600 North Robbins Road
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center, Department of Neurological Sciences, 1725 West Harrison Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Outpatient Clinical Research Facility, 535 Barnhill Drive Room #150
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1000
        • University of Iowa Hospital and Clinics, 200 Hawkins Road, Room W263 General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160-7314
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology, 3599 Rainbow Blvd Mail Stop 2012
      • Wichita, Kansas, 미국, 67226
        • Hereditary Neurological Disease Centre (Hndc),3223 N. Webb, Suite 4
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland School of Medicine, 22 South Greene Street, N4 W49-B
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University, 600 North Wolfe Street, Meyer 2-181
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston University School of Medicine, Department of Neurology, 715 Albany Street C329
      • Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
        • Massachusetts General Hospital, 149 13Th Street Suite 2241
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0028
        • University of Michigan, 1500 E Medical Center Drive, B1 H202 Nuclear Medicine
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, 미국, 55427
        • Struthers Parkinson'S Center, 6701 Country Club Drive
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine, Box 8111, 660 South Euclid
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89102
        • University of Las Vegas School of Medicine, 1707 W. Charleston Blvd, Suite 220
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, 미국, 08103
        • Cooper University Hospital
      • Edison, New Jersey, 미국, 08818
        • Nj Neuroscience Institute, Jfk Medical Center, 65 James Street
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical College, Parkinson'S Disease & Movement Disorders Ctr
      • Manhasset, New York, 미국, 11030
        • North Shore-Lij Health System, 350 Community Drive Room 110, Research Institute
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University, Sergievsky Center P&S Box 16, 630 West 168Th Street
      • Rochester, New York, 미국, 14618
        • University of Rochester, Department of Neurology, 919 Westfall Road Building C Suite 220
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University, 932 Morreene Road #213
      • Winston Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University, Baptist Med Center, Department of Neurology, Medical Center Boulevard
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • University of Cincinnati/Cincinnati Children'S Hospital, 222 Piedmont Avenue, Suite 3200
      • Columbus, Ohio, 미국, 43212
        • OHIO STATE UNIVERSITY , 2006 Kenny Road
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, 미국, 18104
        • ST. LUKE'S HOSPITAL, 240 Centronia Road
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital Department of Neurology , 330 South 9Th Street
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh Kaufmann Medical Building, 3471 Fifth Avunue, Suite 811
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02906
        • BUTLER HOSPTIAL MOVEMENT DISORDER PROGRAM, 345 Blackstone Boulevard
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38163
        • The University of Tennesee Health Science Cen, 855 Monroe Avenue, Department of Neurology, Room 415 Link Bldg
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390-9016
        • UN oF TEXAS SOUTHWESTERN MED CENTER DALLAS, 5323 HARRY HINES BOULEVARD H1.108
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine, 6550 Fannin Suite 1801
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic, Trw Bldg 5 Floor, 3280 Hospital Dri. NW
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T5G 0B7
        • University of Alberta, Glenrose Rehab Hosp, Movement Disorder Clinic , Rm 0601 Gleneast 10230 - 111 Avenue
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
        • Department of Medical Genetics, Ubc Hospital, Room S179-2211 Westbrook Mall
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, University Hospital, 339 Windermere Road
      • Markham, Ontario, 캐나다, L4A 1G8
        • Centre For Movement Disorders, 2780 Bur Oak Avenue
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M2K 1E1
        • NORTH YORK GENERAL HOSPITAL (2), 4001 Leslie Street
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M2R 1N5
        • North York General Hospital, 4001 Leslie Street
  • 호주
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Hospital, Department of Neurology Level 1, Po Box 533

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

이 연구에 등록할 자격이 있으려면 피험자는 무작위 배정 전 28일 이내에 다음 자격 기준을 충족해야 합니다.

  • 피험자는 HD의 임상적 특징과 HD의 확인된 가족력이 있거나 CAG 반복 확장 ≥ 36이어야 합니다.
  • TFC > 9.
  • 보행이 가능해야 하며 전문 간호가 필요하지 않습니다.
  • 연령 ≥ 16세.
  • 여성은 임신할 수 없어야 합니다(예: 폐경 후, 외과적 불임 또는 연구 기간 동안 적절한 피임 방법 사용).
  • 향정신성 약물(예: 항불안제, 최면제, 벤조디아제핀, 항우울제)을 복용하는 경우 무작위 배정 전 4주 동안 안정적인 용량이어야 하며 가능한 한 연구 내내 일정한 용량을 유지해야 합니다. (참고: 테트라베나진의 안정적인 투여가 허용됩니다.) 임상 조건에 따라 이러한 약물에 대한 모든 변경 사항은 체계적으로 기록되며 피험자는 시험에 남아 있도록 허용됩니다.
  • 정보에 입각한 동의를 제공하고 임상시험 절차를 준수할 수 있음
  • 경구용 약물 복용 가능.
  • 연구 약물의 일일 투약을 감독하고 가정에서 연구 약물의 통제를 유지할 의지와 능력이 있는 정보 제공자 또는 간병인을 식별해야 할 수 있습니다.
  • 피험자의 동의에 대한 인지 능력이 연구에 참여하는 동안 손상될 경우 진행 중인 동의 과정에 참여하기 위해 피험자가 지정된 개인을 식별할 것입니다.

제외 기준:

  • CoQ에 대한 불내성의 병력 또는 알려진 민감도.
  • 기준선 방문 후 30일 이내에 조사 약물에 노출.
  • 조사자의 판단에서 불안정한 의학적 질병의 임상적 증거.
  • 정신병(환각 또는 망상), 치료되지 않은 주요 우울증 또는 기준선 방문 후 90일 이내에 자살 생각으로 정의되는 불안정한 정신 질환.
  • 기준선 방문 후 1년 이내에 약물(알코올 또는 약물) 남용.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 보조 코엔자임 Q10 사용
  • 스크리닝 실험실 연구에서 임상적으로 심각한 이상(크레아티닌 2.0 초과, 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 총 빌리루빈이 정상 상한치의 3배 초과, 절대 호중구 수 ≤1000/ul, 혈소판 농도
  • FD&C 황색 #5 또는 연구 약물의 다른 성분(활성 및 위약)에 대한 알려진 알레르기

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: A - 코엔자임 Q10 2400mg/일
활성 치료에 무작위 배정(코엔자임 Q10 2400mg/일)
의약품: 보효소 Q10
4 - 300 mg CoQ 씹을 수 있는 웨이퍼를 하루에 두 번 구두로 섭취
다른 이름들:
  • CoQ
위약 비교기: B - 위약
위약에 무작위
다른: 위약
불활성 물질

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
공동 순위(사망까지의 시간(사망한 대상의 경우) 및 기준선에서 60개월까지의 총 기능 능력 점수(TFC)의 변화(생존한 대상의 경우)의 조합)
기간: 5 년
시험 시작 시 주요 결과 변수는 기준선에서 60개월까지 TFC 점수의 변화였습니다. 데이터 및 안전 모니터링 위원회는 TFC 점수 변화에 대한 1차 분석에서 사망한 피험자로부터 누락된 데이터를 수용하는 방법을 재고할 것을 시험 책임자에게 권장했습니다. 이러한 권장 사항을 기반으로 시험 지도부는 1차 분석을 합동 순위 접근 방식으로 변경했습니다. TFC는 다음과 같은 개인의 능력을 평가하는 5개의 순서 척도 항목으로 구성됩니다. (1) 직업; (2) 재정 업무 (3) 국내 책임; (4) 일상 생활 활동; (5) 독립적인 생활. 총 점수 범위는 0(최악)에서 13(최고)까지입니다.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 60개월까지 총 기능 능력(TFC) 점수의 변화
기간: 기준선 및 월 60
TFC는 다음과 같은 개인의 능력을 평가하는 5개의 순서 척도 항목으로 구성됩니다. (1) 직업; (2) 재정 업무 (3) 국내 책임; (4) 일상 생활 활동; (5) 독립적인 생활. 총 점수 범위는 0(최악)에서 13(최고)까지입니다.
기준선 및 월 60
기준선에서 60개월까지의 기능 체크리스트 점수 변화
기간: 기준선 및 월 60
기능 평가 체크리스트에는 일반적인 일상 업무에 대한 25개의 질문이 포함되어 있습니다. 각각의 "예" 대답에 대해 1점을 부여하고 각각의 "아니오" 대답에 대해 점수를 부여합니다(척도 범위는 0-25). 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선 및 월 60
기준선에서 60개월까지 독립 척도 점수의 변화
기간: 기준선 및 월 60
독립성 척도는 0에서 100까지의 척도로 독립성을 평가하며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선 및 월 60
기준선에서 60개월까지 총 운동 점수의 변화
기간: 기준선 및 월 60
UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale)의 운동 섹션은 안구 운동 기능, 구음 장애, 무도병, 긴장 이상, 보행 및 자세 안정성의 표준화된 등급으로 헌팅턴병의 운동 기능을 평가합니다. 총 운동 점수는 모든 개별 운동 등급의 합계이며, 높은 점수(124)는 낮은 점수보다 더 심각한 운동 장애를 나타냅니다. 점수 범위는 0에서 124까지입니다.
기준선 및 월 60
기준선에서 60개월까지의 행동 빈도 점수 변화
기간: 기준선 및 월 60
UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale) 행동 하위 척도는 우울한 기분, 무관심, 낮은 자존감/죄책감, 자살 생각, 불안, 짜증나는 행동, 공격적인 행동, 강박적 사고, 강박 행동을 포함한 정신과 관련 증상의 빈도와 심각도를 평가합니다. , 망상 및 환각. 더 심각한 행동 손상을 나타내는 더 높은 점수로 모든 개별 행동 빈도 항목(범위 0-56)을 합산하여 총 점수를 계산했습니다.
기준선 및 월 60
기준에서 60개월까지의 행동 빈도 x 심각도 점수의 변화
기간: 기준선 및 월 60
UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale) 행동 하위 척도는 우울한 기분, 무관심, 낮은 자존감/죄책감, 자살 생각, 불안, 짜증나는 행동, 공격적인 행동, 강박적 사고, 강박 행동을 포함한 정신과 관련 증상의 빈도와 심각도를 평가합니다. , 망상 및 환각. 총 점수는 개별 행동 빈도와 심각도 항목(범위 0-176)의 곱의 합계이며 점수가 높을수록 더 심각한 행동 장애를 나타냅니다.
기준선 및 월 60
SDMT(Symbol Digit Modalities Test) 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 기준선 및 월 60
SDMT는 주의력, 시각 지각 처리, 작업 기억 및 인지/정신 운동 속도를 평가합니다. 점수는 90초 동안 정확하게 짝을 이룬 추상적 기호와 특정 숫자의 수이며, 점수가 높을수록 인지 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
기준선 및 월 60
기준선에서 60개월까지의 언어 유창성 테스트의 변화
기간: 기준선 및 월 60
언어 유창성 테스트는 일반적으로 집행 기능의 측정으로 간주됩니다. 점수는 3번의 1분 시도에서 생성된 올바른 단어의 수입니다.
기준선 및 월 60
스트루프 간섭 테스트의 변화 - 베이스라인에서 월 60까지 색상 명명
기간: 기준선 및 월 60
스트룹 간섭 테스트 - 색상 명명 점수는 45초 동안 식별된 올바른 색상의 총 수이며 처리 속도를 반영합니다.
기준선 및 월 60
스트룹 간섭 테스트의 변화 - 기준선에서 60개월까지의 단어 읽기
기간: 기준선 및 월 60
Stroop 간섭 테스트 - 단어 읽기 점수는 45초 동안 읽은 올바른 단어의 총 수이며 처리 속도를 반영합니다.
기준선 및 월 60
Stroop 간섭 테스트의 변화 - 기준선에서 60개월까지의 간섭
기간: 기준선 및 월 60
Stroop Interference Test - 간섭 점수는 45초 내에 식별된 올바른 항목의 총 수이며 억제 능력의 실행 척도를 반영합니다.
기준선 및 월 60
TFC 점수 또는 죽음의 2점 하락까지의 시간
기간: 5 년
TFC는 다음과 같은 개인의 능력을 평가하는 5개의 순서 척도 항목으로 구성됩니다. (1) 직업; (2) 재정 업무 (3) 국내 책임; (4) 일상 생활 활동; (5) 독립적인 생활. 총 점수 범위는 0(최악)에서 13(최고)까지입니다.
5 년
TFC 점수 또는 사망의 3점 하락까지의 시간
기간: 5 년
TFC는 다음과 같은 개인의 능력을 평가하는 5개의 순서 척도 항목으로 구성됩니다. (1) 직업; (2) 재정 업무 (3) 국내 책임; (4) 일상 생활 활동; (5) 독립적인 생활. 총 점수 범위는 0(최악)에서 13(최고)까지입니다.
5 년
할당된 투여량 수준에서 연구를 완료한 수
기간: 5 년
5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Massachusetts General Hospital

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

수사관

  • 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD MSc, Massachusetts General Hospital
  • 수석 연구원: Michael McDermott, PhD, University of Rochester, Biostatistics
  • 수석 연구원: Karl Kieburtz, MD MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 2월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 2월 4일

처음 게시됨 (추정)

2008년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 2월 29일

마지막으로 확인됨

2016년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2CARE 01.00
  • 5U01NS052592 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 5R01NS052619 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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