Efficacia e sicurezza del deferasirox orale (20 mg/kg/giorno) nei pazienti da 3 a 6 mesi dopo il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche che presentano un sovraccarico di ferro

Criterio di inclusione:

1. Sovraccarico di ferro trasfusionale da tre a sei mesi dopo l'HCT senza evidenza di infiammazione attiva
2. Storia di almeno 20 unità di trasfusioni di globuli rossi o 100 ml/kg di globuli rossi preconfezionati (PRBC).
3. Pazienti di entrambi i sessi ed età ≥ 18 anni.
4. Le pazienti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e che sono sessualmente attive devono usare contraccettivi a doppia barriera, contraccettivi orali più contraccezione di barriera, o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentate, o legatura delle tube o essere in postmenopausa definita da amenorrea per almeno 12 mesi.

Criteri di esclusione:

1. Sovraccarico di ferro non correlato alla trasfusione
2. Malignità attiva
3. Epatite virale attiva nota o sieropositività nota
4. Livelli medi di alanina aminotransferasi (ALT) > 5x ULN
5. Trattamento con qualsiasi chelante del ferro dopo il trapianto
6. Ipertensione sistemica incontrollata
7. Creatinina sierica > 1,5 ULN e/o clearance della creatinina sierica < 60 ml/min
8. Storia della sindrome nefrosica.
9. Storia precedente di tossicità oculare o uditiva clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro.
10. Malattie sistemiche (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero al paziente di sottoporsi al trattamento in studio
11. Pazienti in gravidanza o allattamento.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo