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Etanercept nella malattia di Kawasaki

13 aprile 2023 aggiornato da: Michael Portman

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sugli effetti di Etanercept nei bambini affetti dalla malattia di Kawasaki

Lo scopo di questo studio è determinare se Etanercept (Enbrel), se usato in combinazione con IVIG e aspirina, migliora la risposta al trattamento con IVIG nei pazienti con malattia di Kawasaki. Fonte di finanziamento: FDA/OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Kawasaki (KD) è una vasculite acuta potenzialmente pericolosa per la vita nei bambini con una predilezione per il coinvolgimento delle arterie coronarie. L'aspirina e la gamma globulina endovenosa (IVIG) sono utilizzate principalmente per il trattamento dei sintomi della malattia di Kawasaki. L'aspirina riduce l'infiammazione e la formazione di piastrine, ma non ha alcun effetto nell'attenuare lo sviluppo di anomalie coronariche. Sebbene l'IVIG riduca l'infiammazione e la prevalenza di anomalie dell'arteria coronarica, ha un tasso di fallimento relativamente alto del 23-30%, giustificando nuovi metodi di trattamento per la malattia di Kawasaki. Proponiamo uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per determinare se etanercept 0,8 mg/kg per via sottocutanea (max 25 mg) somministrato tre volte a intervalli settimanali a partire dalla diagnosi iniziale è sicuro in questa popolazione di pazienti e se è una terapia aggiuntiva di successo con IVIG in riducendo l'incidenza di febbre persistente o ricorrente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

205

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Feinstein Institute for Medical Rsearch
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 mesi a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio Età da 2 mesi a 20 anni Femmina Età da 2 mesi a 11 anni
  • Fornitura del consenso dei genitori
  • Presentazione della malattia di Kawasaki

Criteri di esclusione:

  • Criteri di laboratorio: qualsiasi tossicità di laboratorio, al momento della visita di screening o in qualsiasi momento durante lo studio che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio o:

    1. Conta piastrinica < 100.000/mm3
    2. Conta leucocitaria < 3.000 cellule/mm3
    3. Conta di emoglobina, ematocrito o globuli rossi al di fuori del 30% dei limiti superiore o inferiore della norma per il laboratorio
  • Il soggetto è attualmente arruolato in un altro dispositivo sperimentale o trial farmacologico, oppure il soggetto ha ricevuto altri agenti sperimentali entro 28 giorni dalla visita basale.
  • Soggetti di sesso femminile con diagnosi di KD di età pari o superiore a 12 anni.
  • Soggetti che hanno nota ipersensibilità a Enbrel o a uno qualsiasi dei suoi componenti o che sono noti per avere anticorpi contro etanercept
  • Terapia precedente o concomitante con ciclofosfamide
  • Precedente trattamento con qualsiasi antagonista del TNF alfa o steroide entro 48 ore prima dell'inizio di IVIG
  • Terapia concomitante con sulfasalazina
  • Infezioni gravi attive entro 4 settimane prima della visita di screening o tra lo screening e le visite al basale.
  • LES, storia di sclerosi multipla, mielite trasversa, neurite ottica o disturbo convulsivo cronico
  • Stato HIV positivo noto o anamnesi nota di qualsiasi altra malattia immunosoppressiva.
  • Qualsiasi malattia micobatterica o fattori ad alto rischio per la tubercolosi, come un membro della famiglia con tubercolosi o che assume INH
  • Malattia di Lyme non trattata
  • Gravi comorbidità (diabete mellito che richiede insulina, CHF di qualsiasi gravità, IM, CVA o TIA entro 3 mesi dalla visita di screening, angina pectoris instabile, ipertensione non controllata (pressione sistolica seduta > 160 o pressione diastolica > 100 mm Hg), grave ossigeno-dipendente malattie polmonari, anamnesi di cancro entro 5 anni [diverso da carcinoma cutaneo basocellulare o a cellule squamose o carcinoma cervicale in situ])
  • Esposizione a epatite B o epatite C o fattori di rischio elevato come abuso di droghe per via endovenosa nella madre del paziente o anamnesi di ittero (diverso dall'ittero neonatale). LES, storia di sclerosi multipla, mielite trasversa, neurite ottica o disturbo convulsivo cronico.
  • Uso di un vaccino vivo (morbillo, parotite, rosolia o varicella) 30 giorni prima o durante questo studio.
  • Qualsiasi condizione giudicata dal medico del paziente tale da rendere questo studio clinico dannoso per il paziente
  • Storia di non conformità con altre terapie
  • Non deve aver ricevuto agenti immunosoppressori per almeno tre mesi prima dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: 2
Placebo
Droga: Placebo
Placebo 0,8 mg/kg per via sottocutanea (max 50 mg) somministrato tre volte, una volta alla settimana per tre settimane a partire dalla diagnosi iniziale.
Sperimentale: Braccio 1 -Etanercept
Farmaco - Trattamento con Etanercept in aggiunta al trattamento standard con IVIG e aspirina
Droga: Etanercept
etanercept 0,8 mg/kg per via sottocutanea (max 50 mg) somministrato tre volte, una volta alla settimana per tre settimane a partire dalla diagnosi iniziale.
Altri nomi:
  • Enbrel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
IVIG Refrattario
Lasso di tempo: 42 giorni dopo la dose iniziale
L'outcome primario è la proporzione di soggetti che diventano refrattari alle IVIG. I soggetti che richiedono 1 dose di IVIG sono classificati come responder e i soggetti che richiedono più di 1 dose sono classificati come refrattari alle IVIG.
42 giorni dopo la dose iniziale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare se il trattamento con Etanercept altera il tasso di dilatazione e malattia coronarica (CAD) a 2 e 6 settimane dopo il trattamento in pazienti con coro dilatato
Lasso di tempo: 42 giorni dopo la dose iniziale

L'esito ecocardiografico primario sarà la percentuale di soggetti con miglioramento definito come (variazione del 20% nell'arteria coronaria) dai risultati peggiori durante il periodo acuto dello studio (visite programmate dall'ammissione alla visita 4, comprese eventuali visite non programmate) all'esito primario dello studio punto temporale alla visita 5 (visita 5). Questo calcolo si baserà sui cambiamenti nei valori assoluti e non sui punteggi z come inizialmente pianificato. I gruppi saranno confrontati utilizzando un modello logistico che includa un termine binario per l'età < rispetto a > 1 anno. Verranno presi in considerazione due aspetti dei risultati dell'eco:

  • Dimensione massima dell'aneurisma e
  • Misurazioni massime per arteria coronaria principale sinistra (LMCA), arteria discendente anteriore sinistra (LAD) e arteria coronaria destra (RCA).
  • La variazione del diametro di ciascuna arteria coronarica sarà determinata in corrispondenza della posizione di misurazione standard o dell'aneurisma, con quest'ultimo che ha la precedenza.
42 giorni dopo la dose iniziale

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della dimensione dell'arteria coronaria in base al punteggio z rispetto all'equazione di stima generale
Lasso di tempo: 6 settimane

Variazione complessiva del punteggio z coronarico nel tempo determinata utilizzando l'equazione di stima generale nei pazienti rispetto al basale all'interno dei pazienti. Nessun cambiamento o miglioramento definito da una variazione del 20% nel punteggio z.

Un punteggio Z normalizzato per l'area della superficie corporea rappresenta quanto più grande (o più piccolo) un diametro interno dell'arteria coronarica misurato dall'ecocardiografia viene confrontato con il diametro medio dell'arteria coronarica per un bambino della stessa taglia (l'area della superficie corporea include sia l'altezza che il peso). Non esiste un valore minimo o massimo. Il punteggio Z superiore a 2,0 è almeno 2 deviazioni standard sopra la media per la popolazione ed è considerato anormale. Una diminuzione del punteggio z è favorevole.
6 settimane
Variazione complessiva del punteggio z nel tempo nei pazienti con arteria coronaria dilatata al basale all'interno dei pazienti.
Lasso di tempo: 6 settimane
Variazione complessiva del punteggio z nel tempo determinata utilizzando l'equazione di stima generale in pazienti con arteria coronaria dilatata al basale all'interno dei pazienti. Variazione complessiva del punteggio z coronarico nel tempo determinata utilizzando l'equazione di stima generale nei pazienti rispetto al basale all'interno dei pazienti. Un punteggio Z normalizzato per l'area della superficie corporea rappresenta quanto più grande (o più piccolo) un diametro interno dell'arteria coronarica misurato dall'ecocardiografia viene confrontato con il diametro medio dell'arteria coronarica per un bambino della stessa taglia (l'area della superficie corporea include sia l'altezza che il peso). Non esiste un valore minimo o massimo. Il punteggio Z superiore a 2,0 è almeno 2 deviazioni standard sopra la media per la popolazione ed è considerato anormale. Una diminuzione del punteggio z è favorevole.
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Michael Portman

Collaboratori

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2009

Primo Inserito (Stima)

11 febbraio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SEA-12652
  • FD003526 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FD)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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