Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Etanercept i Kawasakis sykdom

13. april 2023 oppdatert av: Michael Portman

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten av Etanercept hos barn med Kawasaki-sykdom

Formålet med denne studien er å finne ut om Etanercept (Enbrel) når det brukes sammen med IVIG og aspirin, forbedrer behandlingsresponsen på IVIG hos pasienter med Kawasakis sykdom. Finansieringskilde - FDA/OOPD

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kawasakis sykdom (KD) er en potensielt livstruende akutt vaskulitt hos barn med en forkjærlighet for involvering av koronararteriene. Aspirin og intravenøst ​​gammaglobulin (IVIG) brukes hovedsakelig til behandling av symptomene på Kawasakis sykdom. Aspirin reduserer betennelse og blodplatedannelse, men har ingen effekt i å dempe utviklingen av koronare abnormiteter. Selv om IVIG reduserer betennelse og forekomsten av koronararterieabnormiteter, har den en relativt høy feilrate på 23-30 %, noe som garanterer nye behandlingsmetoder for Kawasakis sykdom. Vi foreslår en placebokontrollert dobbeltblindet randomisert studie for å avgjøre om etanercept 0,8 mg/kg subkutant (maks. 25 mg) gitt tre ganger med ukentlige intervaller fra første diagnose er trygt i denne pasientpopulasjonen og om det er en vellykket tilleggsbehandling med IVIG i redusere forekomsten av vedvarende eller tilbakevendende feber.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

205

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
  • Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Feinstein Institute for Medical Rsearch
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann Alder 2 måneder til 20 år Kvinne Alder 2 måneder til 11 år
  • Utlevering av samtykke fra foreldrene
  • Presentasjon av Kawasakis sykdom

Ekskluderingskriterier:

  • Laboratoriekriterier: Enhver laboratorietoksisitet, på tidspunktet for screeningbesøket eller på et hvilket som helst tidspunkt under studien som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i studien eller:

    1. Blodplateantall < 100 000/mm3
    2. WBC-antall < 3000 celler/mm3
    3. Hemoglobin-, hematokrit- eller røde blodlegemer utenfor 30 % av øvre eller nedre normalgrense for laboratoriet
  • Forsøkspersonen er for øyeblikket registrert i en annen undersøkelsesenhet eller medikamentforsøk(er), eller forsøkspersonen har mottatt andre undersøkelsesmidler innen 28 dager etter baseline-besøket.
  • Kvinnelige forsøkspersoner diagnostisert med KD 12 år og eldre.
  • Personer som har kjent overfølsomhet overfor Enbrel eller noen av dets komponenter eller som er kjent for å ha antistoffer mot etanercept
  • Tidligere eller samtidig cyklofosfamidbehandling
  • Tidligere behandling med en TNF alfa-antagonist eller steroid innen 48 timer før oppstart av IVIG
  • Samtidig behandling med sulfasalazin
  • Aktive alvorlige infeksjoner innen 4 uker før screeningbesøk, eller mellom screening og baseline-besøk.
  • SLE, historie med multippel sklerose, transversell myelitt, optisk nevritt eller kronisk anfallsforstyrrelse
  • Kjent HIV-positiv status eller kjent historie med andre immundempende sykdommer.
  • Enhver mykobakteriell sykdom eller høyrisikofaktorer for tuberkulose, for eksempel et familiemedlem med tuberkulose eller tar INH
  • Ubehandlet borreliose
  • Alvorlige komorbiditeter (diabetes mellitus som krever insulin, CHF uansett alvorlighetsgrad, MI, CVA eller TIA innen 3 måneder etter screeningbesøk, ustabil angina pectoris, ukontrollert hypertensjon (sittende systolisk BP > 160 eller diastolisk BP > 100 mm Hg), oksygenavhengig alvorlig lungesykdom, historie med kreft innen 5 år [annet enn resekert kutant basal- eller plateepitelkarsinom eller in situ livmorhalskreft])
  • Eksponering for hepatitt B eller hepatitt C eller høyrisikofaktorer som intravenøst ​​narkotikamisbruk hos pasientens mor, eller historie med gulsott (annet enn neonatal gulsott). SLE, historie med multippel sklerose, transversell myelitt, optikusnevritt eller kronisk anfallslidelse.
  • Bruk av en levende vaksine (meslinger kusma røde hunder eller varicella) 30 dager før eller under denne studien.
  • Enhver tilstand som vurderes av pasientens lege for å forårsake at denne kliniske utprøvingen er skadelig for pasienten
  • Historie om manglende overholdelse av andre terapier
  • Må ikke ha mottatt immunsuppressive midler i minst tre måneder før påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: 2
Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo 0,8 mg/kg subkutant (maks 50 mg) gitt tre ganger, en gang i uken i tre uker med start ved førstegangsdiagnose.
Eksperimentell: Arm 1 -Etanercept
Medikament - Behandling med Etanercept som tillegg til standardbehandling med IVIG og aspirin
Legemiddel: Etanercept
etanercept 0,8 mg/kg subkutant (maks 50 mg) gitt tre ganger, en gang i uken i tre uker med start ved førstegangsdiagnose.
Andre navn:
  • Enbrel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
IVIG Ildfast
Tidsramme: 42 dager etter første dose
Det primære resultatet er andelen forsøkspersoner som blir refraktære overfor IVIG. Personer som trenger 1 dose IVIG klassifiseres som respondere, og personer som trenger mer enn 1 dose klassifiseres som IVIG refraktære.
42 dager etter første dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestem om Etanercept-behandling endrer frekvensen av koronararteriedilatasjon og sykdom (CAD) ved 2 og 6 uker etter behandling hos pasienter med dilatert koronar.
Tidsramme: 42 dager etter første dose

Det primære ekkokardiografiske resultatet vil være andelen av forsøkspersonene med bedring definert som (20 % endring i koronararterie) fra de verste funnene i løpet av den akutte studieperioden (planlagte besøk fra innleggelse til besøk 4, inkludert eventuelle ikke-planlagte besøk) til det primære studieresultatet tidspunkt ved besøk 5 (besøk 5). Denne beregningen vil være basert på endringer i absolutte verdier og ikke z-score som opprinnelig planlagt. Grupper vil bli sammenlignet med en logistisk modell som inkluderer en binær term for alder < versus > 1 år. To aspekter ved ekkofunnene vil bli vurdert:

  • Maksimal aneurismestørrelse og
  • Maksimumsmålinger for venstre hovedkransarterie (LMCA), venstre fremre nedadgående arterie (LAD) og høyre koronararterie (RCA).
  • Endring i diameter av hver koronararterie vil bli bestemt ved standard målested eller aneurisme, og sistnevnte tar presedens.
42 dager etter første dose

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i koronararteriedimensjon med z-score sammenlignet med generell estimeringsligning
Tidsramme: 6 uker

Samlet endring i koronar z-score over tid bestemt ved bruk av generell estimeringsligning hos pasienter fra baseline innen pasienter. Ingen endring eller forbedret definert av 20 % endring i z-poengsum.

En Z-score normalisert for kroppsoverflateareal representerer hvor mye større (eller mindre) en målt indre diameter av kranspulsåren ved ekkokardiografi er sammenlignet med gjennomsnittlig koronararteriediameter for et barn av samme størrelse (kroppsoverflateareal inkluderer både høyde og vekt). Det er ingen minimums- eller maksimumsverdi. Z-score over 2,0 er minst 2 standardavvik over gjennomsnittet for populasjon og anses som unormalt. En nedgang i z-score er gunstig.
6 uker
Samlet endring i z-score over tid hos pasienter med utvidet koronararterie ved baseline hos pasienter.
Tidsramme: 6 uker
Total endring i z-score over tid bestemt ved bruk av generell estimeringsligning hos pasienter med utvidet koronararterie ved baseline hos pasienter. Samlet endring i koronar z-score over tid bestemt ved bruk av generell estimeringsligning hos pasienter fra baseline innen pasienter. En Z-score normalisert for kroppsoverflate representerer hvor mye større (eller mindre) en målt indre diameter av kranspulsåren ved ekkokardiografi sammenlignes med gjennomsnittlig koronararteriediameter for et barn av samme størrelse (kroppsoverflateareal inkluderer både høyde og vekt). Det er ingen minimums- eller maksimumsverdi. Z-score over 2,0 er minst 2 standardavvik over gjennomsnittet for populasjon og anses som unormalt. En nedgang i z-score er gunstig.
6 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Michael Portman

Samarbeidspartnere

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2009

Først lagt ut (Anslag)

11. februar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SEA-12652
  • FD003526 (Annet stipend/finansieringsnummer: FD)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kawasaki sykdom

Kliniske studier på Etanercept

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere