Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Etanercept vid Kawasakis sjukdom

13 april 2023 uppdaterad av: Michael Portman

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av effekterna av Etanercept hos barn som drabbas av Kawasakis sjukdom

Syftet med denna studie är att avgöra om Etanercept (Enbrel) när det används i kombination med IVIG och acetylsalicylsyra förbättrar behandlingssvaret på IVIG hos patienter med Kawasakis sjukdom. Finansieringskälla - FDA/OOPD

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kawasakis sjukdom (KD) är en potentiellt livshotande akut vaskulit hos barn med en förkärlek för inblandning av kranskärlen. Aspirin och intravenöst gammaglobulin (IVIG) används huvudsakligen för behandling av symptomen på Kawasakis sjukdom. Aspirin minskar inflammation och blodplättsbildning, men har ingen effekt för att dämpa utvecklingen av kranskärlsavvikelser. Även om IVIG minskar inflammation och förekomsten av kranskärlsavvikelser, har den en relativt hög felfrekvens på 23-30 %, vilket motiverar nya behandlingsmetoder för Kawasakis sjukdom. Vi föreslår en placebokontrollerad dubbelblind randomiserad studie för att fastställa om etanercept 0,8 mg/kg subkutant (max 25 mg) givet tre gånger med veckovisa intervall med början vid initial diagnos är säkert i denna patientpopulation och om det är en framgångsrik tilläggsbehandling med IVIG i minska förekomsten av ihållande eller återkommande feber.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

205

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Feinstein Institute for Medical Rsearch
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man Ålder 2 månader till 20 år Kvinna Ålder 2 månader till 11 år
  • Tillhandahållande av föräldrarnas samtycke
  • Presentation om Kawasakis sjukdom

Exklusions kriterier:

  • Laboratoriekriterier: All laboratorietoxicitet, vid tidpunkten för screeningbesöket eller när som helst under studien som enligt utredarens åsikt skulle utesluta deltagande i studien eller:

    1. Trombocytantal < 100 000/mm3
    2. Antal vita blodkroppar < 3 000 celler/mm3
    3. Antal hemoglobin, hematokrit eller röda blodkroppar utanför 30 % av de övre eller nedre normalgränserna för laboratoriet
  • Försökspersonen är för närvarande inskriven i en annan prövningsapparat eller läkemedelsprövning(ar), eller försökspersonen har fått andra prövningsmedel inom 28 dagar efter baslinjebesöket.
  • Kvinnliga försökspersoner med diagnosen KD 12 år och äldre.
  • Försökspersoner som har känt överkänslighet mot Enbrel eller någon av dess komponenter eller som är kända för att ha antikroppar mot etanercept
  • Tidigare eller samtidig behandling med cyklofosfamid
  • Tidigare behandling med någon TNF alfa-antagonist eller steroid inom 48 timmar före påbörjad IVIG
  • Samtidig behandling med sulfasalazin
  • Aktiva allvarliga infektioner inom 4 veckor före screeningbesök, eller mellan screening- och baslinjebesöken.
  • SLE, historia av multipel skleros, transversell myelit, optisk neurit eller kronisk anfallsstörning
  • Känd HIV-positiv status eller känd historia av någon annan immunhämmande sjukdom.
  • Alla mykobakteriella sjukdomar eller högriskfaktorer för tuberkulos, såsom en familjemedlem med tuberkulos eller tar INH
  • Obehandlad borrelia
  • Allvarliga komorbiditeter (diabetes mellitus som kräver insulin, CHF oavsett svårighetsgrad, MI, CVA eller TIA inom 3 månader efter screeningbesöket, instabil angina pectoris, okontrollerad hypertoni (sittande systoliskt blodtryck > 160 eller diastoliskt tryck > 100 mm Hg), syreberoende svår lungsjukdom, cancer i anamnesen inom 5 år [annat än resekerat kutant basal- eller skivepitelcancer eller in situ livmoderhalscancer])
  • Exponering för hepatit B eller hepatit C eller högriskfaktorer såsom intravenöst drogmissbruk hos patientens mor eller historia av gulsot (annat än neonatal gulsot). SLE, historia av multipel skleros, transversell myelit, optisk neurit eller kronisk anfallsstörning.
  • Användning av ett levande vaccin (mässling påssjuka röda hund eller Varicella) 30 dagar före eller under denna studie.
  • Varje tillstånd som bedöms av patientens läkare orsaka att denna kliniska prövning är skadlig för patienten
  • Historik av bristande efterlevnad av andra terapier
  • Får inte ha fått immunsuppressiva medel under minst tre månader före inskrivning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: 2
Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo 0,8 mg/kg subkutant (max 50 mg) ges tre gånger, en gång i veckan i tre veckor med start vid initial diagnos.
Experimentell: Arm 1 -Etanercept
Läkemedel - Behandling med Etanercept som komplement till standardbehandling med IVIG och aspirin
Läkemedel: Etanercept
etanercept 0,8 mg/kg subkutant (max 50 mg) ges tre gånger, en gång i veckan i tre veckor med start vid initial diagnos.
Andra namn:
  • Enbrel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IVIG eldfast
Tidsram: 42 dagar efter initial dos
Det primära resultatet är andelen försökspersoner som blir refraktära mot IVIG. Patienter som behöver 1 dos IVIG klassificeras som responders och patienter som behöver mer än 1 dos klassificeras som IVIG-refraktära.
42 dagar efter initial dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bestäm om behandling med Etanercept ändrar frekvensen av kranskärlsutvidgning och sjukdom (CAD) vid 2 och 6 veckor efter behandling hos patienter med dilaterad coro
Tidsram: 42 dagar efter initial dos

Det primära ekokardiografiska resultatet kommer att vara andelen försökspersoner med förbättring definierad som (20 % förändring i kranskärlen) från de värsta fynden under den akuta studieperioden (schemalagda besök från intagning till besök 4, inklusive eventuella oplanerade besök) till det primära studieresultatet tidpunkt vid besök 5 (besök 5). Denna beräkning kommer att baseras på förändringar i absoluta värden och inte z-poäng som ursprungligen planerat. Grupper kommer att jämföras med hjälp av en logistisk modell inklusive en binär term för ålder < kontra > 1 år. Två aspekter av ekofynden kommer att beaktas:

  • Maximal aneurysmstorlek och
  • Maximala mätningar för vänster huvudkransartär (LMCA), vänster främre nedåtgående artär (LAD) och höger kransartär (RCA).
  • Förändring i diameter för varje kransartär kommer att bestämmas vid standardmätplats eller aneurysm, varvid det senare tar prejudikat.
42 dagar efter initial dos

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i kransartärens dimension med z-poäng jämfört med allmän uppskattningsekvation
Tidsram: 6 veckor

Övergripande förändring i koronar z-poäng över tid bestämt med hjälp av General Estimating Equation hos patienter från baseline inom patienter. Ingen förändring eller förbättrad definierad av 20 % förändring i z-poäng.

En Z-poäng normaliserad för kroppsyta representerar hur mycket större (eller mindre) en uppmätt kranskärls inre diameter med ekokardiografi jämfört med den genomsnittliga kranskärlsdiametern för ett barn av samma storlek (kroppsyta inkluderar både höjd och vikt). Det finns inget minimi- eller maxvärde. Z-poäng över 2,0 är minst 2 standardavvikelser över genomsnittet för populationen och anses vara onormalt. En minskning av z-poängen är gynnsam.
6 veckor
Total förändring i z-poäng över tid hos patienter med dilaterad kransartär vid baslinjen inom patienter.
Tidsram: 6 veckor
Total förändring i z-poäng över tid bestämt med hjälp av General Estimating Equation hos patienter med dilaterad kransartär vid baslinjen hos patienter. Total förändring i koronar z-poäng över tid bestämt med hjälp av den allmänna skattningsekvationen hos patienter från baslinjen inom patienter. En Z-poäng normaliserad för kroppsyta representerar hur mycket större (eller mindre) en uppmätt kranskärls inre diameter med ekokardiografi jämfört med den genomsnittliga kranskärlsdiametern för ett barn av samma storlek (kroppsyta inkluderar både höjd och vikt). Det finns inget minimi- eller maxvärde. Z-poäng över 2,0 är minst 2 standardavvikelser över genomsnittet för populationen och anses vara onormalt. En minskning av z-poängen är gynnsam.
6 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Michael Portman

Samarbetspartners

Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

30 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 februari 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2009

Första postat (Uppskatta)

11 februari 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

5 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SEA-12652
  • FD003526 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FD)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Etanercept

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera