Studio dei test di coagulazione globale in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

L'emaoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia rara che provoca la rottura dei globuli rossi e l'insufficienza del midollo osseo. È associato ad un aumentato rischio di coaguli di sangue. Fino a poco tempo fa, il trattamento prevedeva trasfusioni di sangue e, nei pazienti con coaguli di sangue, fluidificanti del sangue. Un nuovo trattamento chiamato eculizumab è ora standard per i pazienti che richiedono trasfusioni di sangue regolari. Funziona nella maggior parte dei pazienti prevenendo la rottura dei globuli rossi. Questo può eliminare la necessità di trasfusioni di sangue e ridurre il rischio di coaguli di sangue. Non è ben compreso il motivo per cui i pazienti con EPN sono ad alto rischio di coaguli di sangue. Gli investigatori prevedono di utilizzare esami del sangue specializzati per valutare la viscosità del sangue prima di iniziare il trattamento con eculizumab e mensilmente dopo l'inizio del trattamento. Gli investigatori confronteranno questi test con i test standard di coagulazione.