Studie av globala koagulationstester hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Paroxysmal nattlig hemaoglobinuri (PNH) är en sällsynt sjukdom som leder till nedbrytning av de röda blodkropparna och benmärgssvikt. Det är förknippat med en ökad risk för blodproppar. Fram till nyligen har behandlingen skett med blodtransfusioner och hos patienter med blodpropp, blodförtunnande medel. En ny behandling som kallas eculizumab är nu standard för patienter som behöver regelbundna blodtransfusioner. Det fungerar på de flesta patienter genom att förhindra nedbrytning av röda blodkroppar. Detta kan eliminera behovet av blodtransfusion och minska risken för blodproppar. Det är inte väl förstått varför patienter med PNH löper hög risk för blodproppar. Utredarna planerar att använda specialiserade blodprov för att bedöma blodets klibbighet innan behandlingen med eculizumab påbörjas och varje månad efter att behandlingen påbörjats. Utredarna kommer att jämföra dessa tester med standardtester av koagulering.