Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Post trapianto di cellule staminali ematopoietiche

12 settembre 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio prospettico di fase II, multicentrico, a braccio singolo, per valutare la sicurezza e l'efficacia del deferasirox nei pazienti con beta-talassemia maggiore dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Si trattava di uno studio clinico prospettico, a braccio singolo, multicentrico, nazionale, di fase II. Lo scopo di questo studio di fase II era esaminare la sicurezza e l'efficacia di deferasirox per ridurre il sovraccarico di ferro (IOL) nel periodo post-trapianto in pazienti con beta-talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07000
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per beta-talassemia major
  • il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è stato eseguito minimo 6 mesi e massimo 2 anni fa
  • Il periodo di washout dopo la terapia immunosoppressiva deve essere di almeno 3 mesi.
  • Dovrebbero essere presenti IOL significative tra cui:

A. ferritina sierica >1000 μg/L o B. risonanza magnetica cardiaca <20 ms o C. concentrazione di ferro epatico ≥ 5 mg/g di peso secco misurata mediante R2* RM

Criteri di esclusione

  • Pazienti che presentavano controindicazioni al trattamento con deferasirox in base alle informazioni sulla prescrizione

    •Pazienti dipendenti da trasfusioni

  • Pazienti con sintomi clinici di disfunzione cardiaca (mancanza di respiro a riposo o sotto sforzo, ortopnea, intolleranza all'esercizio, edema degli arti inferiori, aritmie)
  • Pazienti che stavano sperimentando gravi complicanze del trapianto, ad es. malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD)
  • Proteinuria significativa / Aumento della creatinina sierica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ICL670
Dose orale di ICL670 a 10 mg/kg al giorno
Droga: ICL670
Dose orale di ICL670 a 10 mg/kg al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi, eventi avversi gravi e decessi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 12 mesi
Per determinare la sicurezza; incidenza, tipo e gravità degli eventi avversi inclusi parametri renali, epatici, biochimici ed ematologici di deferasirox nel trattamento del sovraccarico di ferro dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in pazienti con beta-talassemia major in un periodo di 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del livello di ferritina sierica.
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Sono stati raccolti campioni di sangue e i livelli sierici sono stati valutati al basale dello studio (BL) ea 12 mesi.
Basale, 12 mesi
Modifica degli ulteriori parametri del sovraccarico di ferro (concentrazione di ferro nel fegato mediante risonanza magnetica (esame MRI)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
I valori di Liver Iron Concentration (LIC) compresi tra 3 e 7 mg Fe/g di peso secco sono indicativi di un lieve deposito di ferro, mentre i valori compresi tra 7 e 15 mg Fe/g di peso secco sono indicativi di un moderato deposito di ferro che è stato associato a malattie del fegato. Valori >15 mg Fe/g di peso secco sono indicativi di un grave deposito di ferro associato a fibrosi epatica progressiva, aumento della morbilità e della mortalità
Basale, 12 mesi
La percentuale di pazienti che raggiungono livelli sierici di ferritina inferiori a 500 μg/L
Lasso di tempo: Settimana 28 e Settimana 52
Valori di ferritina sierica compresi tra 1000-2500 μg/L sono indicativi di un sovraccarico di ferro da lieve a moderato, mentre valori >2500 μg/L sono indicativi di un grave sovraccarico di ferro ed è stato dimostrato che livelli costantemente superiori a 2500 μg/L aumentano il rischio di malattie cardiache complicanze e malattie endocrine. Il mantenimento di livelli <1000 μg/L è associato a una maggiore sopravvivenza e a una minore morbilità.
Settimana 28 e Settimana 52
Modifica degli ulteriori parametri del sovraccarico di ferro (concentrazione di ferro cardiaco mediante risonanza magnetica (esame MRI)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
I valori della risonanza magnetica cardiaca compresi tra 10 e 20 millisecondi (ms) sono indicativi di una moderata deposizione di ferro cardiaco associata a una diminuzione della frazione di eiezione ventricolare sinistra e aritmie, mentre i valori <10 ms sono indicativi di una deposizione sufficiente a rischiare lo scompenso cardiaco e associati a insufficienza cardiaca e mortalità evidenti.
Basale, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670ATR04

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ICL670

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Costa Rica

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi