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Pós Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas

12 de setembro de 2016 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo prospectivo de fase II, multicêntrico, de braço único para avaliar a segurança e a eficácia do deferasirox em pacientes graves com beta-talassemia após transplante de células-tronco hematopoiéticas.

Este foi um estudo clínico prospectivo, de braço único, multicêntrico, nacional, de fase II. O objetivo deste estudo de Fase II foi examinar a segurança e a eficácia do deferasirox para diminuir a sobrecarga de ferro (LIO) no período pós-transplante em pacientes com beta-talassemia maior.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Peru, 06500
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Peru, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Peru, 07000
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Peru
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Peru, 35040
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  • Pacientes submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) para beta-talassemia maior
  • transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) foi realizado há no mínimo 6 meses e no máximo 2 anos atrás
  • O período de washout após a terapia imunossupressora deve ser de pelo menos 3 meses.
  • LIO significativa deve estar presente, incluindo:

A. Ferritina sérica >1000 μg/L ou B. MRI cardíaca <20 ms ou C. concentração de ferro no fígado ≥ 5 mg/g de peso seco medido por R2* MRI

Critério de exclusão

  • Pacientes que apresentavam alguma contraindicação para o tratamento com deferasirox de acordo com a bula

    •Pacientes que dependiam de transfusão

  • Pacientes com sintomas clínicos de disfunção cardíaca (falta de ar em repouso ou esforço, ortopneia, intolerância ao exercício, edema de membros inferiores, arritmias)
  • Pacientes que apresentavam complicações graves de HSCT, por ex. doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
  • Proteinúria significativa / Aumento da creatinina sérica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ICL670
Dose oral de ICL670 a 10 mg/kg diariamente
Medicamento: ICL670
Dose oral de ICL670 a 10 mg/kg diariamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos, eventos adversos graves e óbitos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 12 meses
Para determinar a segurança; incidência, tipo e gravidade dos eventos adversos, incluindo parâmetros renais, hepáticos, bioquímicos e hematológicos de deferasirox no tratamento da sobrecarga de ferro após transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) em pacientes com beta-talassemia maior no período de 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no nível de ferritina sérica.
Prazo: Linha de base, 12 meses
Amostras de sangue foram coletadas e os níveis séricos foram avaliados na linha de base do estudo (BL) e aos 12 meses.
Linha de base, 12 meses
Alteração nos parâmetros adicionais de sobrecarga de ferro (concentração de ferro no fígado por ressonância magnética (exame de ressonância magnética)
Prazo: Linha de base, 12 meses
Valores de Concentração de Ferro no Fígado (LIC) entre 3 e 7 mg Fe / g de peso seco são indicativos de deposição leve de ferro, enquanto valores entre 7 e 15 mg Fe / g de peso seco são indicativos de deposição moderada de ferro que tem sido associada a doenças hepáticas. Valores > 15 mg Fe/g de peso seco são indicativos de deposição severa de ferro que está associada à fibrose hepática progressiva, aumento da morbidade e mortalidade
Linha de base, 12 meses
A porcentagem de pacientes que atingem níveis séricos de ferritina inferiores a 500 μg/L
Prazo: Semana 28 e Semana 52
Valores de ferritina sérica entre 1.000-2.500 μg/L são indicativos de sobrecarga de ferro leve a moderada, enquanto valores > 2.500 μg/L são indicativos de sobrecarga severa de ferro e níveis constantemente superiores a 2.500 μg/L demonstraram aumentar o risco de problemas cardíacos. complicações e doenças endócrinas. A manutenção de níveis <1000 μg/L está associada a maior sobrevida e menor morbidade.
Semana 28 e Semana 52
Alteração nos parâmetros adicionais de sobrecarga de ferro (concentração de ferro cardíaco por ressonância magnética (exame de ressonância magnética)
Prazo: Linha de base, 12 meses
Valores de ressonância magnética cardíaca entre 10 a 20 milissegundos (ms) são indicativos de deposição cardíaca moderada de ferro associada ao declínio da fração de ejeção do ventrículo esquerdo e arritmias, enquanto valores <10 ms são indicativos de deposição suficiente para risco de descompensação cardíaca e associados a insuficiência cardíaca evidente e mortalidade.
Linha de base, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de maio de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de junho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

4 de junho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

24 de outubro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de setembro de 2016

Última verificação

1 de setembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670ATR04

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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