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Prove cliniche su MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Totale 496 risultati

Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento SOBI003 a lungo termine nei pazienti pediatrici con MPS IIIA

Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Stati Uniti, Tacchino
Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SOBI003 nei pazienti pediatrici con MPS IIIA

Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Stati Uniti, Germania, Tacchino
Alexion Pharmaceuticals

Completato

Valutazione dell'integrità della barriera ematoencefalica e delle anomalie strutturali nei pazienti con MPS IIIB utilizzando la risonanza magnetica multimodale

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Regno Unito
Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Uno studio in aperto su soggetti MPS IIIB precedentemente studiati e naïve al trattamento con SBC-103 per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica/efficacia dell'SBC-103 somministrato per via endovenosa (CL01-T)

Mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Regno Unito
Alexion Pharmaceuticals

Completato

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spagna, Olanda, Regno Unito, Stati Uniti, Brasile
Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Studio di storia naturale per caratterizzare il decorso della progressione della malattia nei partecipanti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Spagna, Stati Uniti, Brasile, Regno Unito, Portogallo, Italia
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Attivo, non reclutante

Studio clinico di trasferimento genico di fase I/II/III di scAAV9.U1a.hSGSH

Mucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo | MPSIIIA | Sanfilippo A

Stati Uniti, Australia, Spagna
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Terminato

Studio sul trasferimento genico di ABO-102 in pazienti con fasi medie e avanzate della malattia MPS IIIA

Mucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo | MPSIIIA | Sanfilippo A

Stati Uniti, Spagna, Australia
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

Fenotipi neurocomportamentali nella MPS III

Sindrome di Huller | Sindrome di Sanfilippo tipo A | Sindrome di Sanfilippo di tipo B

Stati Uniti
Shire

Terminato

Uno studio di estensione per determinare la sicurezza e l'efficacia per i pazienti pediatrici con malattia MPS di tipo IIIA che hanno partecipato allo studio HGT-SAN-093.

Sindrome di Sanfilippo | Mucopolisaccaridosi (MPS)

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania, Francia, Italia, Olanda
Samsung Medical Center

Non ancora reclutamento

Studio osservazionale di storia naturale di MPS IIIa in SMC

Sindrome di Sanfilippo A
UniQure Biopharma B.V.
Institut Pasteur; Venn Life Sciences

Completato

Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome di Sanfilippo tipo B

Sindrome di Sanfilippo B

Francia
Benjamin Tomlinson

Reclutamento

Terapia epigenetica con 5-azacitidina e decitabina per le neoplasie mieloidi

Sindromi mielodisplastiche | Sindromi crossover MDS/MPN

Stati Uniti
Michael Savona
Incyte Corporation; Astex Pharmaceuticals, Inc.; Theradex

Reclutamento

Combinazioni di composti target mieloidi attivi nelle sindromi da sovrapposizione MDS/MPN Sindromi da sovrapposizione (ABNL-MARRO) (ABNL-MARRO)

MDS/MPN

Stati Uniti
Shire

Completato

Studio sulla storia naturale dei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)

Sindrome di Sanfilippo di tipo B

Stati Uniti, Regno Unito, Germania
Shire

Completato

Uno studio su pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

Sindrome di Sanfilippo tipo A

Stati Uniti
Phoenix Nest
Aparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo Sud

Non ancora reclutamento

Studio di storia naturale dei partecipanti con sindrome di Sanfilippo di tipo IIIC (MPSIIIC)

Sindrome di Sanfilippo tipo C

Stati Uniti, Francia
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Iscrizione su invito

Uno studio di storia naturale sulla sindrome di Sanfilippo di tipo D (MPSIIID)

Sindrome di Sanfilippo tipo D

Stati Uniti
Shire

Terminato

Estensione dello studio HGT-SAN-055 Valutazione della somministrazione di rhHNS in pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

Sindrome di Sanfilippo

Olanda, Regno Unito
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...
Team Sanfilippo

Reclutamento

Lo studio sulla storia naturale dei pazienti con malattia di Sanfilippo (S) (MPS3)

Sindrome di Sanfilippo | MPS3

Stati Uniti
Denali Therapeutics Inc.

Reclutamento

Studio su DNL126 in partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A)

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Stati Uniti
Alexion Pharmaceuticals

Completato

Sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica/efficacia di SBC-103 nella mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB)

Mucopolisaccaridosi IIIB

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna
Stanford University
National Institutes of Health (NIH)

Completato

Trapianto Allogenico Non Mieloablativo per Sindromi Mielodisplastiche e Malattie Mieloproliferative

Sindromi mielodisplastiche | Malattie mieloproliferative | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Trapianto di sangue e midollo (BMT) | Malattie mieloproliferative (MPD)

Stati Uniti
Gwynn Long, M.D.
ADC Therapeutics S.A.

Terminato

ADCT-301 in pazienti con LMA R/R, MDS o MDS/MPN

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Neoplasia mieloproliferativa (MDS/MPN)

Stati Uniti
SCRI Development Innovations, LLC
Novartis Pharmaceuticals

Terminato

LBH589 nelle sindromi mielodisplastiche refrattarie (MDS)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti
PersImmune, Inc
University of California, San Diego

Sconosciuto

Raccolta di campioni da pazienti con MDS

Sindromi mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti
TJ Biopharma Co., Ltd.

Reclutamento

Uno studio clinico di fase 3 per valutare lemzoparlimab per iniezione in combinazione con azacitidina (AZA) rispetto alla monoterapia con AZA in pazienti naïve al trattamento con sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio

Sindromi mielodisplastiche (MDS)

Cina
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Lo studio nazionale sulle sindromi mielodisplastiche (MDS). (MDS)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti, Israele
AbbVie
Celgene; Genentech, Inc.

Completato

Uno studio che valuta Venetoclax da solo e in combinazione con azacitidina in partecipanti con sindromi mielodisplastiche recidivanti/refrattarie (MDS)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti, Australia, Germania
AbbVie
Genentech, Inc.

Attivo, non reclutante

Uno studio che valuta Venetoclax in combinazione con azacitidina in partecipanti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (MDS) naïve al trattamento

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti, Australia, Canada, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...

Sconosciuto

Uno studio clinico che valuta l'efficacia della dose ultra bassa di decitabina nelle sindromi mielodisplastiche (MDS)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Cina
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Terminato

Studio pilota di fase I/II sul chimerismo misto per trattare i disturbi metabolici ereditari

Malattia di Niemann-Pick | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome di Hurler (MPS I) | Sindrome di Hunter (MPS II) | Sindrome di Sanfilippo (MPS III) | Malattia di Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... e altre condizioni

Stati Uniti
Allievex Corporation

Completato

Uno studio sulla mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB)

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB | Mucopolisaccaridosi di tipo 3 B | MPSIII B | MPS 3 B

Stati Uniti, Spagna, Tacchino, Taiwan, Australia, Colombia, Germania, Regno Unito
Dana-Farber Cancer Institute

Completato

Studio sui risultati associati al trapianto di mielodisplasia (MDS-TAO).

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Non ancora reclutamento

Studio del cannabidiolo nella sindrome di Sanfilippo

Mucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo

Stati Uniti
Jacqueline Garcia, MD
National Institutes of Health (NIH)

Reclutamento

Venetoclax aggiunto a Fludarabina + Busulfan prima del trapianto e alla terapia di mantenimento per AML, MDS e MDS/MPN

Leucemia mieloide acuta (AML) | Leucemia mielomonocitica cronica (CMML) | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Trapianto di cellule staminali emopoietiche | MDS/neoplasia mieloproliferativa non classificabile (MDS/MPN non classificabile)

Stati Uniti
Celgene

Reclutamento

Uno studio per valutare la sicurezza a lungo termine nei partecipanti che hanno partecipato ad altri studi clinici su Luspatercept (ACE-536)

Beta-talassemia | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Mielofibrosi associata a neoplasia mieloproliferativa (MPN).

Stati Uniti, Giappone, Israele, Regno Unito, Tacchino, Grecia, Francia, Australia, Belgio, Bulgaria, Canada, Germania, Italia, Malaysia, Spagna, Svezia, Taiwan, Tailandia, Tunisia, Cina, Libano, Olanda
Sumitomo Pharma America, Inc.

Terminato

Uno studio di fase 1b/2 su alvocidib più decitabina o azacitidina in pazienti con SMD

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Stati Uniti
Stanford University

Attivo, non reclutante

Supporto dell'allenatore sanitario nella riduzione dell'uso e dei costi delle cure acute nei pazienti con cancro

Leucemia mieloide acuta | Cancro polmonare non a piccole cellule in stadio IIIA | Cancro polmonare non a piccole cellule in stadio IIIB | Malattia progressiva | Sindrome mielodisplasica | Cancro del retto in stadio IIA | Cancro del retto in stadio IIB | Cancro del retto in stadio IIC | Cancro del retto... e altre condizioni

Stati Uniti
Shire

Completato

Studio randomizzato, controllato, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e l'efficacia della somministrazione di rhHNS tramite un IDDD in pazienti pediatrici con malattia MPS IIIA in stadio iniziale

Sindrome di Sanfilippo

Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Argentina, Francia, Germania, Italia, Olanda
Alliance for Clinical Trials in Oncology
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Il glutatione nella prevenzione della neuropatia periferica causata da paclitaxel e carboplatino in pazienti con carcinoma ovarico, carcinoma delle tube di Falloppio e/o carcinoma peritoneale primario

Dolore | Neuropatia | Cancro della tuba di Falloppio in stadio IIIA | Cancro ovarico in stadio IIIA | Cancro peritoneale primario in stadio IIIA | Cancro della tuba di Falloppio in stadio IIIB | Cancro ovarico in stadio IIIB | Cancro peritoneale primario in stadio IIIB | Cancro della tuba di Falloppio... e altre condizioni

Stati Uniti
Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und...
University Medical Center Goettingen

Completato

Screening e monitoraggio genetico di pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) sottoposti a diverse modalità di trattamento mediante analisi citogenetiche delle cellule CD34+ circolanti

Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Aberrazioni cromosomiche | Evoluzione del cariotipo | Anomalie rare | Monitoraggio citogenetico

Germania
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Attivo, non reclutante

Valutazione di Losartan su malattie cardiovascolari in pazienti con mucopolisaccaridosi IV A e VI

Mucopolisaccaridosi | Mucopolisaccaridosi VI | Sindrome di Morquio A | Mucopolisaccaridosi IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolisaccaridosi | Sindrome di Morquio A | Sindrome di Morquio

Brasile
TJ Biopharma Co., Ltd.

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di TJ011133 come monoterapia e in combinazione con azacitidina (AZA) in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS)

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindromi mielodisplastiche (MDS)

Cina
Mayo Clinic
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Plasma ricco di piastrine per il trattamento della sindrome genito-urinaria della menopausa in pazienti con carcinoma mammario in stadio 0-III

Cancro al seno in stadio anatomico I AJCC v8 | Cancro al seno in stadio anatomico IA AJCC v8 | Cancro al seno in stadio anatomico IB AJCC v8 | Cancro al seno in stadio anatomico II AJCC v8 | Cancro al seno in stadio anatomico IIA AJCC v8 | Cancro al seno in stadio anatomico IIB AJCC v8 | Cancro... e altre condizioni

Stati Uniti
Shire

Completato

Studio di sicurezza, tollerabilità, dose crescente e frequenza della dose di rhHNS tramite un IDDD in pazienti con MPS IIIA

Mucopolisaccaridosi (MPS)

Regno Unito, Olanda
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...
Celgene Corporation

Terminato

Uno studio di determinazione dell'intervallo di dose di lenalidomide nella delezione del cromosoma non 5q nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso e intermedio

Sindrome mielodisplasica | MDS | MDS da basso a intermedio-1 | Non cancellazione 5q

Stati Uniti
Sunnybrook Health Sciences Centre
Princess Margaret Hospital, Canada; Juravinski Cancer Center

Sconosciuto

Soglie di trasfusione di globuli rossi e QOL in MDS (EnhanceRBC)

Qualità della vita | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Trasfusioni di globuli rossi (RBC).

Canada
Stanford University
Celgene Corporation

Terminato

Combinazione di azacitidina + lenalidomide negli anziani con LMA precedentemente trattata e MDS ad alto rischio

Leucemia | Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Stati Uniti
Prof. Janet Dunn
King's College Hospital NHS Trust; University of Manchester; University of Birmingham e altri collaboratori

Reclutamento

Farmaci riproposti per migliorare le risposte ematologiche nelle sindromi mielodisplastiche (REPAIR-MDS)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Regno Unito

Prove cliniche su MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

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