Studio di fase I per valutare la sicurezza e l'efficacia della telomelisina (OBP-301) nei pazienti con carcinoma epatocellulare

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni (da 19 a 65 anni in Corea), di entrambi i sessi
2. Pazienti con diagnosi di carcinoma epatocellulare. La diagnosi di HCC (carcinoma epatocellulare) dovrebbe essere stabilita mediante citologia o istopatologia

3. Pazienti con HCC non resecabile e che soddisfano tutte le seguenti condizioni:

   • Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) stadio B o C
   • Chemioembolizzazione transarteriosa (TACE) refrattaria a discrezione degli investigatori, o TACE inadatto (come ma non limitato alla trombosi della vena porta)
   • Trattamento ablativo locale (come iniezione percutanea di etanolo, ablazione con radiofrequenza, ecc.) non idoneo
   • Fallimento di sorafenib, intollerabile o non ammissibile
4. I pazienti devono avere almeno una lesione che può essere accuratamente misurata in almeno una dimensione di 1 cm o più e la lesione deve essere adatta per la misurazione ripetuta
5. Pazienti con punteggio di Child-Pugh non superiore a 7 e senza ascite

6. Pazienti che presentano tutte le seguenti condizioni allo screening:

   livello sierico di ALT (alanina aminotransferasi) (GPT) inferiore a 2,5 x UNL

   • livello sierico di AST (aspartato aminotransferasi) (GOT) inferiore a 2,5 x UNL
   • WBC (globuli bianchi) maggiore o uguale a 3.000 / microlitro
   • Creatinina sierica inferiore o uguale a 1,5 x UNL
   • tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) <1,5 x UNL
7. Conta piastrinica correggibile a maggiore o uguale a 80.000/microlitro
8. rapporto normalizzato internazionale tempo di protrombina (PT-INR) correggibile a meno di 1,5
9. Pazienti con un'aspettativa di vita superiore a 12 settimane

Criteri di esclusione:

1. Pazienti sottoposti a chemioterapia nelle ultime tre settimane (6 settimane per nitrosourea o mitomicina-C) prima della somministrazione
2. Pazienti sottoposti a radioterapia nella sede del tumore nelle ultime quattro settimane prima della somministrazione e con documentazione della successiva crescita del tumore in tale sede
3. Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali o antineoplastici nelle ultime quattro settimane prima della somministrazione
4. Pazienti che avevano una storia di sanguinamento da varici esofagee entro otto settimane prima dell'ingresso nello studio
5. Pazienti con diabete non controllato, infezione attiva o cronica, compreso l'HIV, ad eccezione di colonizzazione batterica asintomatica, infezione da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
6. Pazienti con sindrome da infezione virale acuta diagnosticata nelle ultime due settimane
7. Pazienti con concomitante neoplasia ematologica (ad es. leucemia linfatica acuta, linfoma non-Hodgkin)
8. Pazienti con artrite reumatoide attiva o altre malattie autoimmuni.
9. Pazienti che hanno un fabbisogno attuale di farmaci immunosoppressivi sistemici cronici, inclusa qualsiasi dose di glucocorticoidi o ciclosporina, o uso cronico di tali farmaci nelle ultime quattro settimane Nota: è consentito un ciclo di terapia con glucocorticoidi di durata inferiore a 10 giorni (ad esempio per il controllo della nausea)
10. Pazienti con trapianti di organi (possono richiedere una terapia immunosoppressiva prolungata)
11. Pazienti che avevano precedentemente partecipato a qualsiasi protocollo di ricerca che prevedeva la somministrazione di vettori di adenovirus
12. I pazienti hanno ricevuto qualsiasi prodotto sanguigno correlato correlato correlato correlato immunologico, come l'immunoglobulina nei 3 mesi precedenti
13. Pazienti che hanno una malattia concomitante incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio
14. Disturbo psichiatrico, di dipendenza o qualsiasi disturbo che comprometta la capacità di fornire un consenso veramente informato per la partecipazione a questo studio o un'adeguata compliance
15. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
16. Pazienti che ricevono agenti antipiastrinici o agenti anticoagulanti (ad es. eparina, warfarin, aspirina, ticlopidina, clopidogrel, dipiridamolo e così via).