Fenilbutirrato nelle nefropatie proteinuriche (PIRATE)
Effetto del fenilbutirrato sull'espressione di Lcn2 Urianry nei pazienti proteinurici
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La proteinuria è un importante fattore di prognosi della progressione della malattia renale cronica (CKD). Evidenze convergenti da studi clinici e sperimentali indicano che l'albuminuria e la proteinuria non sono semplicemente un marker di progressione della malattia renale cronica, ma un attore attivo nell'evoluzione della malattia. Meccanicamente, è stato dimostrato che la proteinuria induce stress del reticolo endoplasmatico nelle cellule tubulari, portando all'induzione della lipocalina 2/NGAL, un elemento critico della progressione della malattia renale cronica. Inoltre, i topi proteinurici trattati con fenilbutirrato sono protetti dalla progressione della malattia renale cronica.
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia del fenibutirrato, un chaperone molecolare che inibisce lo stress ER, sull'espressione di NGAL indotta da proteinuria. Il rapporto urinario NGAL/creatinina sarà valutato in pazienti proteinurici prima e durante il trattamento con fenilbutirrato.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Malattia renale cronica da più di 3 mesi
- Proteinuria > 1g/die o 0,1g/mmmol di creatinina
- eGFR >30ml/mn/1,73m2
- consenso informato scritto
- convenzionato con l'assicurazione sanitaria di previdenza sociale
Criteri di esclusione:
- Donne in età fertile
- Modifica recente (<3 mesi) degli ACE-inibitori o ARB
- Insufficienza renale acuta
- eGFR <30ml/mn/1,73m2
- Sindrome nefrosica (albuminélia <30g/l)
- Infezione da HIV, HCV, HBV
- Insufficienza epatica
- Non convenzionato con l'assicurazione sanitaria previdenziale
- inclusione in un altro protocollo di ricerca biomedica
- rischio di non aderenza al protocollo e alle visite
- pazienti con insufficienza cardiaca di grado 3 o 4
- paziente che richiede una rigorosa dieta priva di sale
- pazienti sotto corticoidi o immunosoppressori
- intolleranza clinica nel trattamento
- intolleranza al fruttosio, sindrome da malassorbimento di glucosio e galattosio o deficit di saccarasi/isomaltasi
- pazienti trattati con Probenecide
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: PBA 7,5 g/giorno
Trattamento per 14 giorni
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Trattamento per 14 giorni con PBA
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Sperimentale: PBA 15g/giorno
Trattamento per 14 giorni
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Trattamento per 14 giorni con PBA
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rapporto urinario Lcn2/creatinina
Lasso di tempo: Giorno 7, Giorno 15, Giorno 21, Giorno 28
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Riduzione del 50% della concentrazione di Lcn2, misurata con ELISA
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Giorno 7, Giorno 15, Giorno 21, Giorno 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rapporto proteine urinarie/creatinina
Lasso di tempo: Giorno 7
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Riduzione del 30% delle proteinurie e dell'albuminuria
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Giorno 7
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Rapporto proteine urinarie/creatinina
Lasso di tempo: Giorno 15
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Riduzione del 30% delle proteinurie e dell'albuminuria
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Giorno 15
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Rapporto proteine urinarie/creatinina
Lasso di tempo: Giorno 21
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Riduzione del 30% delle proteinurie e dell'albuminuria
|
Giorno 21
|
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Rapporto proteine urinarie/creatinina
Lasso di tempo: Giorno 28
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Riduzione del 30% delle proteinurie e dell'albuminuria
|
Giorno 28
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Bertrand KNEBELMANN, Service de Néphrologie Adulte, Hôpital Necker
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2013-003924-35
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