Lo studio PROLONG - Terapia di mantenimento con rituximab nell'ITP

Criteri di inclusione Prima randomizzazione (fase di induzione):

1. Maschio o femmina di età ≥18 anni.
2. Diagnosi di PTI primaria di durata inferiore a un anno con conta piastrinica ≤ 30 x109/L misurata entro 4 settimane prima dell'inclusione con mancato raggiungimento della risposta iniziale o recidiva dopo un ciclo di desametasone (40 mg al giorno per 4 giorni) o 4 settimane con qualsiasi altro steroide (prednisone o prednisolone). La conta piastrinica compresa tra 31 e 50 x109/L è accettata se è necessaria una conta piastrinica più elevata a causa della concomitante terapia antipiastrinica o del sanguinamento.
3. Trattamento endovenoso programmato di rituximab.
4. Consenso informato scritto firmato e datato.
5. Donne in età fertile che accettano di seguire metodi contraccettivi efficaci per almeno 12 mesi dopo l'ultima somministrazione di rituximab o placebo.

Criteri di inclusione seconda randomizzazione (fase di mantenimento):

1. Completamento della fase di induzione (fase 1) dello studio.
2. Risposta sostenuta alla fine della fase 1.
3. Randomizzazione entro 4 settimane dal completamento della fase 1, ovvero tra la settimana 24 e la 28.

Criteri di esclusione prima randomizzazione (fase di induzione):

1. Precedente trattamento per ITP con: rituximab, altri immunosoppressori (inclusi micofenolato mofetile, aziotioprin, ciclosporina), chemioterapia o splenectomia.
2. Gravidanza o allattamento.
3. Ulcera gastro-duodenale attiva nota.
4. ITP secondaria: ITP associata a linfoma, leucemia linfocitica cronica, malattie autoimmuni come immunodeficienza variabile comune, virus dell'immunodeficienza umana o epatite C o trombocitopenia associata a displasia mieloide.
5. Anemia emolitica autoimmune concomitante.
6. - Anamnesi di qualsiasi evento cardiovascolare maggiore nei 6 mesi precedenti la randomizzazione, inclusi ma non limitati a: infarto del miocardio, angina instabile, incidente cerebrovascolare o insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association.
7. Virus dell'epatite B attivo o pazienti con HBsAG o HBcAB positivi.
8. Pazienti con infezione grave attiva, comprese infezioni micotiche sistemiche o una storia di infezioni ricorrenti o croniche o con condizioni sottostanti che possono ulteriormente predisporre i pazienti a infezioni gravi.
9. Allergia nota e/o sensibilità o controindicazione al rituximab o al desametasone o a uno qualsiasi degli ingredienti.
10. Pazienti in uno stato di grave compromissione immunitaria.
11. Controindicazione nota al trattamento con qualsiasi inibitore della pompa protonica.
12. Tumore maligno attivo o storia di malattia maligna negli ultimi 2 anni, ad eccezione del cancro della pelle curato.
13. Pazienti con storia di scarsa compliance o storia di abuso di alcol/droghe o consumo eccessivo di bevande alcoliche che interferirebbe con la capacità di conformarsi al protocollo dello studio, o malattia psichiatrica attuale o pregressa che potrebbe interferire con la capacità di conformarsi al protocollo dello studio o dare il consenso informato.

Criteri di esclusione seconda randomizzazione (fase di mantenimento) 14. Grave reazione allergica o malattia da siero dovuta a rituximab nella fase 1 dello studio.

15. Gravidanza. 16. Trattamento con farmaci di salvataggio dopo la settimana 18. 17. Pazienti che rifiutano di continuare nello studio (ritiro del consenso). 18. Splenectomia eseguita per qualsiasi causa.

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