Esiti riferiti dal paziente Oneri ed esperienze - Fase 3 (PROBE-3)

SFONDO

Il questionario PROBE è uno strumento per la valutazione degli esiti, dei carichi e delle esperienze riferiti dai pazienti. Fino ad ora, è stato utilizzato nelle persone che vivono con l'emofilia (PWH) e nei controlli sani. Nella fase 1 dello studio, i ricercatori hanno sviluppato il questionario. Nella fase 2 dello studio, i ricercatori hanno valutato l'affidabilità, la riproducibilità, la reattività e i costi di PROBE. Lo strumento è stato testato in 21 paesi ed è stato dimostrato che PROBE è un questionario valido per la valutazione degli esiti riportati dai pazienti (PRO) nelle popolazioni PWH e di controllo. Il questionario è disponibile in 11 lingue (con 20 versioni localizzate in tutto il mondo) e altre 17 lingue e altre 45 localizzazioni sono in fase di sviluppo.

STUDIO ATTUALE e DIREZIONI FUTURE

La Fase 3 è la naturale prosecuzione del progetto. In questa fase, gli investigatori mirano a mantenere la capacità di raccogliere dati su PROBE e anche l'infrastruttura verrà modificata per consentire la raccolta longitudinale di dati PROBE (nelle fasi precedenti, gli investigatori raccoglievano solo dati anonimizzati).

L'obiettivo dello studio è confrontare i dati su PROBE tra paesi, all'interno dei paesi nel tempo e all'interno dei paesi con i dati normativi nazionali. I rapporti saranno prodotti ogni 2 anni. Saranno utilizzati anche i dati raccolti durante la fase 2 dello studio.

Allo stesso tempo, il quadro di ricerca avrà il potenziale per:

• Espansione della partecipazione nazionale all'interno delle regioni esistenti e nuove.
• Integrazione del questionario PROBE negli studi clinici, negli studi longitudinali, negli studi di valutazione delle tecnologie sanitarie, nelle cure cliniche di routine e nei registri.
• Utilizzo di PROBE in nuovi paesi
• Testare le prestazioni del questionario PROBE in nuove popolazioni di pazienti

SQUADRA INDAGINE

Investigatore principale:

1. Mark Skinner JD, Institute for Policy Advancement Ltd. (Stati Uniti)

   Co-investigatori:

2. Alfonso Iorio MD Ph.D. FRCPC, McMaster University, Dipartimento di Epidemiologia Clinica e Biostatistica (Canada)
3. Randall Curtis MBA, calcolo del fattore VIII (Stati Uniti)
4. Neil Frick MS, Fondazione nazionale per l'emofilia (Stati Uniti)
5. Michael Nichol Ph.D., University of Southern California, School of Policy and Planning Development (USA)
6. Declan Noone, Irish Hemophilia Society (Irlanda)
7. David Page, Società canadese per l'emofilia (Canada)
8. Jeff Stonebraker Ph.D., North Carolina State University Poole College of Management (Stati Uniti)
9. Brian O'Mahoney, Irish Hemophilia Society (Irlanda)
10. Chatree Chai-Adisaksopha, MD MSc.