Resultados informados por el paciente Cargas y experiencias - Fase 3 (PROBE-3)

FONDO

El cuestionario PROBE es una herramienta para la evaluación de los resultados, las cargas y las experiencias informadas por los pacientes. Hasta el momento se ha utilizado en personas que viven con hemofilia (PWH) y controles sanos. En la fase 1 del estudio, los investigadores desarrollaron el cuestionario. En la fase 2 del estudio, los investigadores evaluaron la confiabilidad, la reproducibilidad, la capacidad de respuesta y los costos de PROBE. La herramienta se ha probado en 21 países y se ha demostrado que PROBE es un cuestionario válido para la evaluación de los resultados informados por los pacientes (PRO) en PWH y poblaciones de control. El cuestionario está disponible en 11 idiomas (con 20 versiones localizadas en todo el mundo), y otros 17 idiomas y 45 localizaciones más están en proceso de desarrollo.

ESTUDIO ACTUAL y DIRECCIONES FUTURAS

La fase 3 es la prosecución natural del proyecto. En esta fase, los investigadores tienen como objetivo mantener la capacidad de recopilar datos en PROBE, y la infraestructura también se modificará para permitir la recopilación longitudinal de datos PROBE (en fases anteriores, los investigadores solo recopilaron datos anónimos).

El objetivo del estudio es comparar los datos de PROBE entre países, dentro de los países a lo largo del tiempo y dentro de los países con los datos normativos nacionales. Los informes se producirán cada 2 años. También se utilizarán los datos recopilados durante la fase 2 del estudio.

Al mismo tiempo, el marco de investigación tendrá el potencial para:

• Ampliar la participación de los países dentro de las regiones existentes y nuevas.
• Integración del cuestionario PROBE en ensayos clínicos, estudios longitudinales, estudios de evaluación de tecnologías sanitarias, atención clínica habitual y registros.
• Uso de PROBE en nuevos países
• Prueba del rendimiento del cuestionario PROBE en nuevas poblaciones de pacientes

EQUIPO DE INVESTIGACIÓN

Investigador principal:

1. Mark Skinner JD, Instituto para el Avance de Políticas Ltd. (EE. UU.)

   Co-investigadores:

2. Alfonso Iorio MD Ph.D. FRCPC, Universidad McMaster, Departamento de Epidemiología Clínica y Bioestadística (Canadá)
3. Randall Curtis MBA, Factor VIII Computing (EE. UU.)
4. Neil Frick MS, Fundación Nacional de Hemofilia (EE. UU.)
5. Michael Nichol Ph.D., Universidad del Sur de California, Escuela de Desarrollo de Políticas y Planificación (EE. UU.)
6. Declan Noone, Sociedad Irlandesa de Hemofilia (Irlanda)
7. David Page, Sociedad Canadiense de Hemofilia (Canadá)
8. Jeff Stonebraker Ph.D., Universidad Estatal de Carolina del Norte Poole College of Management (EE. UU.)
9. Brian O'Mahoney, Sociedad Irlandesa de Hemofilia (Irlanda)
10. Chatree Chai-Adisaksopha, MD MSc.