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Addebito HD: costi indiretti e diretti della malattia di Huntington negli Stati Uniti

19 settembre 2022 aggiornato da: CHDI Foundation, Inc.

Costi indiretti e vivi della malattia di Huntington negli Stati Uniti

La malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa rara, ereditaria e progressiva i cui sintomi caratteristici includono disturbi del movimento, perdita delle facoltà cognitive e disturbi psichiatrici. Con la progressione della malattia, i pazienti richiedono un livello crescente di assistenza medica, supporto del caregiver e assistenza a lungo termine, il che comporta un onere sostanziale della malattia. Sono disponibili pochissimi dati sui costi diretti o indiretti per la MH. I costi medici diretti della MH negli Stati Uniti sono stati riassunti dall'analisi retrospettiva dei dati commerciali e dei sinistri Medicaid. I costi indiretti e diretti della MH negli Stati Uniti non sono stati quantificati. Questo studio contribuirà a colmare queste lacune.

Questo studio è un sondaggio online a valutazione singola e trasversale somministrato ai portatori di espansione genica della malattia di Huntington (HDGEC) e compagni di HDGEC per stadio HD per comprendere i costi indiretti e diretti della malattia di Huntington negli Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il sondaggio raccoglie i seguenti dati da ogni HDGEC e compagno:

  1. Dati demografici dei partecipanti (per HDGEC e companion)
  2. Assistenza informale ricevuta (solo per HDGEC)
  3. Costi HD di tasca propria (per HDGEC e companion)
  4. Stato occupazionale attuale (per HDGEC e accompagnatore)
  5. Assistenza non lavorativa e lavorativa che fornisce il tempo che il compagno trascorre a prendersi cura dell'HDGEC (solo per il compagno)
  6. Questionario sulla compromissione della produttività e dell'attività lavorativa (WPAI) (per HDGEC e accompagnatore)

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

233

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorder, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 66226
        • Hereditary Neurological Disease Centre, Inc.
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98115
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

21 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

HDGEC: Partecipante a Enroll-HD con MH diagnosticata clinicamente e una lunghezza di citosina, adenina, guanina (CAG) ≥ 40, che soddisfa i criteri di inclusione del protocollo e nessuno dei criteri di esclusione.

Accompagnatori: fornitore primario (non retribuito) di cure di supporto per un HDGEC (questo HDGEC deve essere un partecipante attivo dello studio Enroll-HD, avere un CAG ≥ 40, avere un esordio adulto della malattia (i sintomi della malattia si manifestano all'età di 20 anni o più) e un DCL=4)), che soddisfa i criteri di inclusione del compagno del protocollo e nessuno dei criteri di esclusione.

Descrizione

Criteri di inclusione per HDGEC:

  • Identificato come partecipante attivo in Enroll-HD (partecipanti che hanno completato l'ultima visita Enroll-HD in loco entro circa 15 mesi)
  • In grado di fornire il consenso informato online o scritto. Una LAR per HDGEC può fornire il consenso scritto, se applicabile
  • Identificato come partecipante con HD clinicamente diagnosticato e con una lunghezza CAG ≥ 40
  • Il PI del sito ha accesso alle cartelle cliniche dell'HDGEC allo scopo di completare il questionario sull'utilizzo delle risorse
  • In grado di parlare e comprendere l'inglese sia verbale che scritto
  • Ha un esordio della malattia in età adulta (i sintomi della malattia si manifestano all'età di 20 anni o più)
  • Ha accesso a un computer/tablet/smartphone (se compatibile) e a servizi Internet

Classificazione in stadi degli HDGEC:

  1. HDGEC in fase iniziale: lunghezza CAG ≥ 40; DCL = 4, TFC ≥ 11
  2. HDGEC stadio intermedio: lunghezza CAG ≥ 40; DCL = 4, 7 ≤ TFC ≤ 10
  3. HDGEC in fase avanzata: lunghezza CAG ≥ 40; DCL = 4, 0 ≤ TFC ≤ 6

Criteri di esclusione per HDGEC:

Gli HDGEC saranno esclusi dallo studio se hanno un danno cognitivo significativo o qualsiasi altra compromissione sufficiente a interferire con le attività associate allo studio, come giudicato dal PI del sito o dal designato del PI del sito (verranno fatte eccezioni se un accompagnatore/LAR completa il sondaggio per loro conto) .

Criteri di inclusione per gli accompagnatori:

  • In grado di fornire il consenso informato online o scritto
  • Identificato come fornitore primario (non retribuito) di cure di supporto di un HDGEC (l'HDGEC deve essere un partecipante Enroll-HD e avere una lunghezza CAG ≥ 40 e avere un esordio adulto della malattia (i sintomi della malattia si manifestano all'età di 20 anni o più))
  • In grado di parlare e comprendere l'inglese sia verbale che scritto
  • Di età pari o superiore a 21 anni al momento dell'indagine
  • Ha accesso a un computer/tablet/smartphone (se compatibile) e servizi Internet e possiede le competenze tecniche necessarie per completare un sondaggio online

Criteri di esclusione per gli accompagnatori:

Gli accompagnatori saranno esclusi dallo studio se identificati come badanti retribuiti o stipendiati; tuttavia, gli HDGEC di cui si prendono cura possono ancora essere inclusi nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
HDGEC in fase iniziale
Lunghezza CAG ≥ 40; DCL = 4, TFC ≥ 11
Comportamentale: Sondaggio on-line
Sondaggio online per rilevare i costi indiretti e diretti della Malattia di Huntington negli HDGEC e compagni
HDGEC di stadio intermedio
Lunghezza CAG ≥ 40; DCL = 4, 7 ≤ TFC ≤ 10
Comportamentale: Sondaggio on-line
Sondaggio online per rilevare i costi indiretti e diretti della Malattia di Huntington negli HDGEC e compagni
HDGEC in fase avanzata
Lunghezza CAG ≥ 40; DCL = 4, 0 ≤ TFC ≤ 6
Comportamentale: Sondaggio on-line
Sondaggio online per rilevare i costi indiretti e diretti della Malattia di Huntington negli HDGEC e compagni
Compagni di HDGEC in fase iniziale
Comportamentale: Sondaggio on-line
Sondaggio online per rilevare i costi indiretti e diretti della Malattia di Huntington negli HDGEC e compagni
Compagni di HDGEC di stadio intermedio
Comportamentale: Sondaggio on-line
Sondaggio online per rilevare i costi indiretti e diretti della Malattia di Huntington negli HDGEC e compagni
Compagni di HDGEC in fase avanzata
Comportamentale: Sondaggio on-line
Sondaggio online per rilevare i costi indiretti e diretti della Malattia di Huntington negli HDGEC e compagni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificare i costi indiretti associati alla perdita di produttività per HDGEC e compagni
Lasso di tempo: 12 mesi
La perdita di produttività è misurata dai salari persi annuali ed è raccolta nei questionari sull'occupazione dell'indagine e nel WPAI
12 mesi
Quantifica le spese vive per HDGEC e compagni
Lasso di tempo: 12 mesi
I costi indiretti associati alle spese vive annue totali.
12 mesi
Identificare i costi indiretti associati all'assistenza informale ricevuta per gli HDGEC
Lasso di tempo: 12 mesi
Il tempo totale di assistenza informale ricevuto durante una settimana tipica
12 mesi
Quantificare i costi indiretti associati al tempo di assistenza non lavorativa per i compagni
Lasso di tempo: 12 mesi
I costi indiretti associati ai costi opportunità annuali del compagno
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare le ragioni della disoccupazione o della sottoccupazione dell'HDGEC e del compagno
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
La proporzione di compagni a doppio ruolo, differenziati per stadio HD del compagno
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Comprendere il tradizionale sistema di stadiazione delle malattie basato sulla capacità funzionale totale (TFC)
Lasso di tempo: 12 mesi
Per HDGEC e Compagni: Comprendere come il tradizionale sistema di stadiazione della malattia, basato sul punteggio TFC, si collega a un sistema di stadiazione basato sul questionario sull'utilizzo delle risorse e sulle condizioni di comorbilità sviluppato in Divino et al. (2013)
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CHDI Foundation, Inc.

Collaboratori

IQVIA Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

14 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C-001117-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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